Verlängerung nach 10 Jahren: „Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Kosten der Sekundärprophylaxe im Vergleich zur Bedarfstherapie mit Kogenate Bayer bei Patienten mit schwerer Hämophilie A.“ (POTTER 10)
17. November 2020 aktualisiert von: Bayer
Verlängerung nach 10 Jahren: „Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Kosten der Sekundärprophylaxe im Vergleich zur Bedarfstherapie mit Kogenate Bayer bei Patienten mit schwerer Hämophilie A.“ POTTER-10
Im Anschluss an die Durchführung der POTTER-Beobachtungsstudie, deren Hauptziel darin bestand, Daten über die Vorteile der Sekundärprophylaxe im Vergleich zur Bedarfsbehandlung im Hinblick auf die Prävention von Blutungsepisoden zu sammeln, zielt die vorliegende Studie darauf ab, die Beobachtungszeit auf bis zu 10 Jahre zu verlängern Dieselbe Population, die an der vorherigen Studie beteiligt war.
Die vorliegende Studie wurde entwickelt, um einen Schwerpunkt auf langfristige krankheitsbedingte Schäden auf Gelenkebene bei Patienten mit schwerer Hämophilie A sowie auf die pharmakoökonomischen Auswirkungen der beiden unterschiedlichen Behandlungsschemata zu legen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
43
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Multiple Locations, Italien
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
17 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Insgesamt etwa 50 Patienten mit der Diagnose schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %), die sich bereits in einer fortlaufenden Kogenate Bayer-Behandlung zur langfristigen Sekundärprophylaxe oder Bedarfstherapie befinden und die Nachsorge im Original ordnungsgemäß abgeschlossen haben Es wird erwartet, dass Studierende für das Potter-Studium eingeschrieben werden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abschluss der Nachbeobachtung in der ursprünglichen Potter-Studie ohne Ausschluss aus der Intention-To-Treat-Wirksamkeitsanalyse des primären Endpunkts;
- Schriftliche Einverständniserklärung, die speziell für die Verlängerung um 5 Jahre ausgestellt wurde.
Ausschlusskriterien:
- Umstellung der Behandlung auf ein anderes Faktor-VIII-Konzentrat als Kogenate Bayer/Helixate NexGen nach Ablauf der vorherigen Nachbeobachtungszeit.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Prophylaxe
Prophylaxegruppe: Die Behandlung basiert auf regelmäßig wiederholten Infusionen von Gerinnungsfaktor, 20–30 IE/kg – dreimal pro Woche
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3-mal pro Woche 20–30 IE/kg verabreichen
Wird nur bei Blutungsepisoden verabreicht
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Auf Anfrage
Bedarfsgruppe: Behandlung, die bei Auftreten einer Blutungsepisode verabreicht wird
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3-mal pro Woche 20–30 IE/kg verabreichen
Wird nur bei Blutungsepisoden verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der Gelenkblutungsepisoden pro Jahr
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Gesamtzahl der Blutungsepisoden pro Jahr
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Gesamtmenge des rekombinanten Faktor VIII-Verbrauchs
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Änderungen der Prophylaxedosis
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Änderungen der Infusionshäufigkeit
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Bewertung des Bewegungsapparates durch Berechnung des World Federation of Haemophilia Orthopaedic Joint Score (Gilbert-Score)
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Anteil der Patienten, die während der Studie das Therapieschema ändern werden
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Beurteilung des Bewegungsapparates durch Berechnung des radiologischen Scores (Pettersson-Score)
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Auswertung der Fragebögen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Auswertung der Fragebögen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität _Kurzform 36 Fragen (SF36)
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Auswertung der Fragebögen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Anzahl der Tage, an denen Patienten und Betreuer aufgrund aller Ereignisse im Zusammenhang mit Hämophilie der Arbeit oder der Schule fernbleiben
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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|
Anzahl der Patienten mit schlechter Compliance
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Zeitraum von 5 Jahren
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Zeitraum von 5 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
14. April 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. März 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. Juni 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Oktober 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Oktober 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. Oktober 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18251 (Andere Kennung: City of Hope Medical Center)
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