Prolongation à 10 ans de l'« Étude observationnelle évaluant l'efficacité et les coûts de la prophylaxie secondaire par rapport à la thérapie à la demande avec Kogenate Bayer chez des patients atteints d'hémophilie A sévère. (POTTER 10)
17 novembre 2020 mis à jour par: Bayer
Prolongation à 10 ans de l'« Étude observationnelle évaluant l'efficacité et les coûts de la prophylaxie secondaire par rapport à la thérapie à la demande avec Kogenate Bayer chez des patients atteints d'hémophilie A sévère. POTIER-10
Suite à la réalisation de l'étude observationnelle POTTER, dont l'objectif principal était de recueillir des données sur les bénéfices de la prophylaxie secondaire versus traitement à la demande en termes de prévention des épisodes hémorragiques, la présente étude vise à étendre la durée d'observation jusqu'à 10 ans, de la même population impliquée dans l'étude précédente.
La présente étude a été conçue pour permettre de se concentrer sur les dommages à long terme liés à la maladie au niveau articulaire chez les sujets atteints d'hémophilie A sévère, ainsi que sur l'impact pharmacoéconomique des deux schémas thérapeutiques différents.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
43
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Multiple Locations, Italie
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
17 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Un total d'environ 50 patients avec un diagnostic d'hémophilie A sévère (FVIII < 1 %) , qui sont déjà sous traitement par Kogenate Bayer en cours pour une prophylaxie secondaire à long terme ou un traitement à la demande et qui ont correctement terminé le suivi dans le premier L'étude Potter devrait être inscrite.
La description
Critère d'intégration:
- Achèvement du suivi dans l'étude Potter originale sans avoir été exclu de l'analyse d'efficacité en intention de traiter du critère d'évaluation principal ;
- Consentement éclairé écrit spécifiquement délivré pour la prolongation de 5 ans.
Critère d'exclusion:
- Passage du traitement à un concentré de Facteur VIII différent de Kogenate Bayer/Helixate NexGen après la fin de la période de suivi précédente.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Prophylaxie
Groupe prophylaxie : le traitement repose sur des perfusions répétées régulières de facteur de coagulation, 20-30 UI/kg -3 fois par semaine
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Administré 20-30 UI/kg 3 fois par semaine
Administré uniquement pour les épisodes hémorragiques
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Sur demande
Groupe à la demande : traitement administré en cas d'épisode hémorragique
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Administré 20-30 UI/kg 3 fois par semaine
Administré uniquement pour les épisodes hémorragiques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre d'épisodes hémorragiques articulaires par an
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre total d'épisodes hémorragiques par an
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Quantité totale de consommation de facteur VIII recombinant
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Modifications de la dose de prophylaxie
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Modifications de la fréquence des perfusions
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Évaluation musculo-squelettique par le calcul du Score d'articulation orthopédique de la Fédération mondiale de l'hémophilie (score de Gilbert)
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Proportions de patients qui changeront de schéma thérapeutique au cours de l'étude
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Évaluation musculo-squelettique par le calcul du score radiologique (score de Pettersson)
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Évaluation des questionnaires de qualité de vie liée à la santé _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Évaluation des questionnaires de qualité de vie liée à la santé _Formulaire court 36 questions (SF36)
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Évaluation des questionnaires de qualité de vie liée à la santé _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Nombre de jours d'absence au travail ou à l'école des patients et des soignants en raison de tous les événements liés à l'hémophilie
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Nombre de patients avec une mauvaise observance
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: Période de 5 ans
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Période de 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 avril 2016
Achèvement primaire (Réel)
16 mars 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
21 juin 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 octobre 2015
Première publication (Estimation)
21 octobre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 novembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2020
Dernière vérification
1 novembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18251 (Autre identifiant: City of Hope Medical Center)
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