Prodloužení po 10 letech: "Observační studie hodnotící účinnost a náklady sekundární profylaxe vs. on-demand terapie s Kogenate Bayer u pacientů s těžkou hemofilií A." (POTTER 10)
17. listopadu 2020 aktualizováno: Bayer
Prodloužení po 10 letech: "Observační studie hodnotící účinnost a náklady sekundární profylaxe vs. on-demand terapie s Kogenate Bayer u pacientů s těžkou hemofilií A." POTTER-10
V návaznosti na provedení observační studie POTTER, jejímž primárním cílem bylo shromáždit data o přínosech sekundární profylaxe oproti léčbě na vyžádání z hlediska prevence krvácivých epizod, je cílem této studie prodloužit dobu pozorování až na 10 let. stejné populace zahrnuté v předchozí studii.
Tato studie byla navržena tak, aby umožnila zaměřit se na dlouhodobé poškození související s onemocněním na úrovni kloubů u subjektů s těžkou hemofilií A, jakož i na farmakoekonomický dopad dvou různých léčebných režimů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
43
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Multiple Locations, Itálie
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
17 let až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Celkem přibližně 50 pacientů s diagnózou těžké hemofilie A (FVIII < 1 %), kteří jsou již na léčbě Kogenate Bayer pokračující v dlouhodobé sekundární profylaxi nebo terapii na vyžádání a řádně dokončili sledování v původním Očekává se, že bude zapsána studie Potter.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení následného sledování v původní Potterově studii bez vyloučení z analýzy účinnosti podle záměru léčby primárního koncového bodu;
- Písemný informovaný souhlas výslovně vydaný pro prodloužení o 5 let.
Kritéria vyloučení:
- Převedení léčby na koncentrát faktoru VIII odlišný od Kogenate Bayer/Helixate NexGen po skončení předchozího období sledování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Profylaxe
Profylaktická skupina: léčba je založena na pravidelně opakovaných infuzích srážecího faktoru, 20-30 IU/kg -3x týdně
|
Podává se 20-30 IU/kg 3krát týdně
Podává se pouze při krvácivých epizodách
|
|
Na požádání
Skupina na vyžádání: léčba aplikovaná při výskytu krvácivé epizody
|
Podává se 20-30 IU/kg 3krát týdně
Podává se pouze při krvácivých epizodách
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet epizod krvácení do kloubů za rok
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkový počet krvácivých epizod za rok
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Celkové množství spotřeby rekombinantního faktoru VIII
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Změny profylaktické dávky
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Změny frekvence infuzí
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Muskuloskeletální hodnocení výpočtem Světové federace hemofilických ortopedických kloubních skóre (Gilbertovo skóre)
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Podíl pacientů, kteří během studie změní terapeutický režim
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Muskuloskeletální hodnocení výpočtem radiologického skóre (Petterssonovo skóre)
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Vyhodnocení dotazníků kvality života související se zdravím _Haemo kvalita života (HaemoQol)
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Vyhodnocení dotazníků kvality života související se zdravím _Krátký formulář 36 otázek (SF36)
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Vyhodnocení dotazníků kvality života související se zdravím _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Počet dnů zameškaných v práci nebo ve škole pacientů a pečovatelů z důvodu všech událostí souvisejících s hemofilií
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Počet pacientů se špatnou compliance
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: Období 5 let
|
Období 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. dubna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
16. března 2017
Dokončení studie (Aktuální)
21. června 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. října 2015
První zveřejněno (Odhad)
21. října 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18251 (Jiný identifikátor: City of Hope Medical Center)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
-
BayerDokončenoHemofilie ASpojené státy
-
BayerDokončeno
-
BayerDokončenoHemofilie ANěmecko, Španělsko, Rakousko, Itálie, Slovinsko, Řecko, Holandsko
-
BayerDokončeno
-
BayerDokončeno
-
BayerDokončenoHemofilie A | Poruchy srážení krveMexiko, Venezuela
-
BayerDokončeno
-
BayerDokončeno
-
BayerDokončenoHemofilie ASpojené státy, Bulharsko, Rumunsko, Argentina