Verlenging na 10 jaar van de: "Observationele studie ter evaluatie van de werkzaamheid en kosten van secundaire profylaxe versus on-demand therapie met Kogenate Bayer bij patiënten met ernstige hemofilie A." (POTTER 10)
17 november 2020 bijgewerkt door: Bayer
Verlenging na 10 jaar van de: "Observationele studie ter evaluatie van de werkzaamheid en kosten van secundaire profylaxe versus on-demand therapie met Kogenate Bayer bij patiënten met ernstige hemofilie A." POTTER-10
Na de uitvoering van de POTTER-observatiestudie, waarvan het primaire doel was om gegevens te verzamelen over de voordelen van secundaire profylaxe versus behandeling op aanvraag in termen van preventie van bloedingsepisoden, heeft de huidige studie tot doel de observatietijd te verlengen tot 10 jaar, van de dezelfde populatie betrokken bij de vorige studie.
De huidige studie is opgezet om aandacht te besteden aan ziektegerelateerde schade op de lange termijn op gewrichtsniveau bij proefpersonen met ernstige hemofilie A, evenals aan de farmaco-economische impact van de twee verschillende behandelingsregimes.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
43
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, Italië
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
17 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
In totaal ongeveer 50 patiënten met een diagnose van ernstige hemofilie A (FVIII < 1%), die al een Kogenate Bayer-behandeling ondergaan voor langdurige secundaire profylaxe of on-demand therapie en die de follow-up in de oorspronkelijke Potter studie zal naar verwachting worden ingeschreven.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voltooiing van de follow-up in het oorspronkelijke Potter-onderzoek zonder te zijn uitgesloten van de Intention To Treat-werkzaamheidsanalyse van het primaire eindpunt;
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming die specifiek is afgegeven voor de verlenging met 5 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Overschakelen van behandeling naar een ander factor VIII-concentraat dan Kogenate Bayer/Helixate NexGen na het einde van de vorige follow-upperiode.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Profylaxe
Profylaxegroep: behandeling is gebaseerd op regelmatig herhaalde infusies van stollingsfactor, 20-30 IE/kg -3 keer per week
|
Toegediend 20-30 IE/kg 3 keer per week
Alleen toegediend voor bloedingsepisodes
|
|
Op aanvraag
On-demand-groep: behandeling die wordt toegediend wanneer een bloedingsepisode optreedt
|
Toegediend 20-30 IE/kg 3 keer per week
Alleen toegediend voor bloedingsepisodes
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal gewrichtsbloedingen per jaar
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Totaal aantal bloedingsepisodes per jaar
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Totale hoeveelheid recombinant factor VIII-consumptie
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Veranderingen van profylaxedosis
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Veranderingen in de frequentie van infusies
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Musculoskeletale evaluatie door berekening van de World Federation of Haemophilia Orthopaedic Joint Score (Gilbert-score)
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Proporties van patiënten die tijdens de studie van therapeutisch regime zullen veranderen
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Musculoskeletale evaluatie door berekening van de radiologische score (Pettersson-score)
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Evaluatie van de vragenlijsten over gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Evaluatie van de vragenlijsten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven _Short Form 36 vragen (SF36)
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Evaluatie van de vragenlijsten over gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Aantal gemiste dagen van het werk of school van patiënten en verzorgers vanwege alle aan hemofilie gerelateerde gebeurtenissen
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Aantal patiënten met slechte therapietrouw
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
|
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar periode
|
5 jaar periode
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 april 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 juni 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 oktober 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
21 oktober 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 november 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 november 2020
Laatst geverifieerd
1 november 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 18251 (Andere identificatie: City of Hope Medical Center)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .