Przedłużenie o 10 lat: „Badanie obserwacyjne oceniające skuteczność i koszty profilaktyki wtórnej w porównaniu z terapią na żądanie za pomocą Kogenate Bayer u pacjentów z ciężką hemofilią typu A”. (POTTER 10)
17 listopada 2020 zaktualizowane przez: Bayer
Przedłużenie o 10 lat: „Badanie obserwacyjne oceniające skuteczność i koszty profilaktyki wtórnej w porównaniu z terapią na żądanie za pomocą Kogenate Bayer u pacjentów z ciężką hemofilią typu A”. POTTER-10
Po przeprowadzeniu badania obserwacyjnego POTTER, którego głównym celem było zebranie danych na temat korzyści z profilaktyki wtórnej w porównaniu z leczeniem doraźnym w zakresie zapobiegania epizodom krwawień, niniejsze badanie ma na celu wydłużenie czasu obserwacji do 10 lat, ta sama populacja, która brała udział w poprzednim badaniu.
Niniejsze badanie zostało zaprojektowane tak, aby umożliwić skupienie się na długoterminowych uszkodzeniach związanych z chorobą na poziomie stawów u pacjentów z ciężką hemofilią A, jak również na wpływie farmakoekonomicznym dwóch różnych schematów leczenia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
43
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Multiple Locations, Włochy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
17 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
W sumie około 50 pacjentów z rozpoznaniem ciężkiej hemofilii A (FVIII < 1%), którzy są już w trakcie leczenia Kogenate Bayer w ramach długoterminowej profilaktyki wtórnej lub terapii na żądanie i prawidłowo zakończyli obserwację w pierwotnym Oczekuje się, że badanie Pottera zostanie zapisane.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zakończenie obserwacji w pierwotnym badaniu Pottera bez wykluczenia z analizy skuteczności pierwszorzędowego punktu końcowego w ramach Intent To Treat;
- Pisemna świadoma zgoda wydana specjalnie na przedłużenie o 5 lat.
Kryteria wyłączenia:
- Zamiana leczenia na koncentrat czynnika VIII inny niż Kogenate Bayer/Helixate NexGen po zakończeniu poprzedniego okresu obserwacji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Profilaktyka
Grupa profilaktyczna: leczenie opiera się na regularnie powtarzanych wlewach czynnika krzepnięcia, 20-30 IU/kg -3 razy w tygodniu
|
Podawać 20-30 IU/kg 3 razy w tygodniu
Podawany tylko w przypadku epizodów krwawienia
|
|
Na żądanie
Grupa na żądanie: leczenie stosowane w przypadku wystąpienia epizodu krwawienia
|
Podawać 20-30 IU/kg 3 razy w tygodniu
Podawany tylko w przypadku epizodów krwawienia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba epizodów krwawienia do stawów w ciągu roku
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Całkowita liczba epizodów krwawienia w ciągu roku
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Całkowita ilość zużytego rekombinowanego czynnika VIII
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Zmiany dawki profilaktycznej
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Zmiany częstości infuzji
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Ocena układu mięśniowo-szkieletowego poprzez obliczenie wspólnego wyniku ortopedycznego Światowej Federacji Hemofilii (wynik Gilberta)
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Proporcje pacjentów, którzy zmienią schemat leczenia w trakcie badania
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Ocena układu mięśniowo-szkieletowego poprzez obliczenie wyniku radiologicznego (wynik Petterssona)
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Ocena kwestionariuszy jakości życia związanej ze zdrowiem _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Ocena kwestionariuszy jakości życia związanej ze zdrowiem _Krótki formularz 36 pytań (SF36)
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Ocena kwestionariuszy jakości życia związanej ze zdrowiem _ wymiar Euro Quality 5 (EQ5D)
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Liczba dni nieobecności w pracy lub szkole pacjentów i opiekunów z powodu wszystkich zdarzeń związanych z hemofilią
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Liczba pacjentów ze słabą zgodnością
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Okres 5 lat
|
Okres 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 marca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 czerwca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 października 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 listopada 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 listopada 2020
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18251 (Inny identyfikator: City of Hope Medical Center)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .