Ampliación a 10 años del: "Estudio observacional que evalúa la eficacia y los costes de la profilaxis secundaria frente a la terapia a demanda con Kogenate Bayer en pacientes con hemofilia A grave". (POTTER 10)
17 de noviembre de 2020 actualizado por: Bayer
Ampliación a 10 años del: "Estudio observacional que evalúa la eficacia y los costes de la profilaxis secundaria frente a la terapia a demanda con Kogenate Bayer en pacientes con hemofilia A grave". Alfarero-10
Tras la realización del estudio observacional POTTER, cuyo objetivo principal era recoger datos sobre los beneficios de la profilaxis secundaria frente al tratamiento a demanda en términos de prevención de episodios hemorrágicos, el presente estudio pretende ampliar el tiempo de observación hasta 10 años, de los misma población involucrada en el estudio anterior.
El presente estudio ha sido diseñado para permitir un enfoque en el daño relacionado con la enfermedad a largo plazo a nivel articular en sujetos con hemofilia A grave, así como en el impacto farmacoeconómico de los dos regímenes de tratamiento diferentes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
43
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Multiple Locations, Italia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
17 años a 60 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Un total de aproximadamente 50 pacientes con diagnóstico de hemofilia A grave (FVIII < 1 %), que ya están en tratamiento con Kogenate Bayer en curso para profilaxis secundaria a largo plazo o terapia a pedido y han completado correctamente el seguimiento en el original Se espera que el estudio de Potter esté matriculado.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización del seguimiento en el estudio original de Potter sin haber sido excluido del análisis de eficacia por intención de tratar del criterio principal de valoración;
- Consentimiento informado por escrito emitido específicamente para la extensión de 5 años.
Criterio de exclusión:
- Cambio de tratamiento a un concentrado de Factor VIII diferente de Kogenate Bayer/Helixate NexGen después de finalizar el período de seguimiento anterior.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Profilaxis
Grupo de profilaxis: el tratamiento se basa en infusiones repetidas regularmente de factor de coagulación, 20-30 UI/kg -3 veces por semana
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Administrado 20-30 UI/kg 3 veces por semana
Administrado solo para episodios hemorrágicos
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Bajo demanda
Grupo a demanda: tratamiento administrado cuando ocurre un episodio de sangrado
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Administrado 20-30 UI/kg 3 veces por semana
Administrado solo para episodios hemorrágicos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de episodios de sangrado articular por año
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número total de episodios de sangrado por año
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Cantidad total de consumo de Factor VIII recombinante
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Cambios de dosis de profilaxis
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Cambios de frecuencia de infusiones
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Evaluación musculoesquelética mediante el cálculo de la puntuación de las articulaciones ortopédicas de la Federación Mundial de Hemofilia (puntuación de Gilbert)
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Proporciones de pacientes que cambiarán el régimen terapéutico durante el estudio
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Evaluación musculoesquelética mediante el cálculo de la puntuación radiológica (puntuación de Pettersson)
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Evaluación de los Cuestionarios de Calidad de Vida Relacionada con la Salud _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Evaluación de los Cuestionarios de Calidad de Vida Relacionada con la Salud_Forma Corta 36 preguntas (SF36)
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Evaluación de los Cuestionarios de Calidad de Vida Relacionada con la Salud _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Número de días perdidos del trabajo o la escuela de pacientes y cuidadores debido a todos los eventos relacionados con la hemofilia
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Número de pacientes con mal cumplimiento
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Período de 5 años
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Período de 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de abril de 2016
Finalización primaria (Actual)
16 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
21 de junio de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de octubre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 18251 (Otro identificador: City of Hope Medical Center)
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