Förlängning vid 10 år av: "Observationsstudie som utvärderar effektivitet och kostnader för sekundär profylax vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svår hemofili A." (POTTER 10)
17 november 2020 uppdaterad av: Bayer
Förlängning vid 10 år av: "Observationsstudie som utvärderar effektivitet och kostnader för sekundär profylax vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svår hemofili A." POTTER-10
Efter utförandet av POTTER-observationsstudien, vars primära mål var att samla in data om fördelarna med sekundär profylax kontra on demand-behandling när det gäller förebyggande av blödningsepisoder, syftar denna studie till att förlänga observationstiden upp till 10 år, av samma population inblandad i den tidigare studien.
Den här studien har utformats för att tillåta fokus på långvariga sjukdomsrelaterade skador på lednivå hos patienter med svår hemofili A, såväl som på den farmakoekonomiska effekten av de två olika behandlingsregimerna.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
43
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Multiple Locations, Italien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
17 år till 60 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Totalt cirka 50 patienter med diagnosen svår hemofili A (FVIII < 1%), som redan går på Kogenate Bayer-behandling som pågår för långvarig sekundär profylax eller on-demand-terapi och som har fullföljt uppföljningen i original Potter studie förväntas bli inskriven.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Slutförande av uppföljning i den ursprungliga Potter-studien utan att ha uteslutits från Intention To Treat-effektanalysen av det primära effektmåttet;
- Skriftligt informerat samtycke utfärdat specifikt för den 5-åriga förlängningen.
Exklusions kriterier:
- Byte av behandling till ett faktor VIII-koncentrat som skiljer sig från Kogenate Bayer/Helixate NexGen efter slutet av föregående uppföljningsperiod.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Profylax
Profylaxgrupp: behandling baseras på regelbundet upprepade infusioner av koagulationsfaktor, 20-30 IE/kg -3 gånger i veckan
|
Administreras 20-30 IE/kg 3 gånger i veckan
Administreras endast för blödningsepisoder
|
|
På begäran
On-demand-grupp: behandling som ges när en blödningsepisod inträffar
|
Administreras 20-30 IE/kg 3 gånger i veckan
Administreras endast för blödningsepisoder
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal ledblödningsepisoder per år
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Totalt antal blödningsepisoder per år
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Total mängd rekombinant faktor VIII-konsumtion
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Ändringar av profylaxdos
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Förändringar i frekvensen av infusioner
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Muskuloskeletal utvärdering genom att beräkna World Federation of Hemophilia Orthopedic Joint Score (Gilbert-poäng)
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Andel patienter som kommer att ändra den terapeutiska kuren under studien
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Muskuloskeletal utvärdering genom beräkning av radiologisk poäng (Pettersson Score)
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Utvärdering av frågeformulären för hälsorelaterad livskvalitet _Haemo livskvalitet (HaemoQol)
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Utvärdering av frågeformulären för hälsorelaterad livskvalitet _Short Form 36 frågor (SF36)
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Utvärdering av frågeformulären för hälsorelaterad livskvalitet _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Antalet uteblivna dagar från arbete eller skola för patienter och vårdgivare på grund av alla händelser relaterade till hemofili
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Antal patienter med dålig följsamhet
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
|
Antal patienter med biverkningar
Tidsram: 5 års period
|
5 års period
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 april 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
16 mars 2017
Avslutad studie (Faktisk)
21 juni 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 oktober 2015
Första postat (Uppskatta)
21 oktober 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 18251 (Annan identifierare: City of Hope Medical Center)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Blödarsjuka A
-
King Saud UniversityAvslutad
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar inte rekryterat ännu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...IndragenBisfenol A
-
Medical University of ViennaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFörhöjt lipoprotein(a)Nederländerna, Storbritannien, Danmark, Tyskland, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutad
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University och andra samarbetspartnersAvslutadVitamin A-statusFilippinerna
-
Arab American University (Palestine)AvslutadA-PRF | ALLOGRAFTPalestinska territoriet, ockuperat
-
AmgenAvslutad
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutadBotulinumtoxin, typ A
Kliniska prövningar på Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
-
BayerAvslutad
-
BayerAvslutadBlödarsjuka ATaiwan
-
BayerAvslutadBlödarsjuka ATyskland, Spanien, Österrike, Italien, Slovenien, Grekland, Nederländerna
-
BayerAvslutad
-
BayerAvslutadBlödarsjuka AFrankrike, Italien
-
BayerAvslutadBlödarsjuka A | BlodkoagulationsstörningarMexiko, Venezuela
-
BayerAvslutadBlödarsjuka AFörenta staterna, Bulgarien, Rumänien, Argentina
-
BayerAvslutad
-
BayerAvslutad