若年性皮膚筋炎におけるアバタセプト (AID)

包含基準:

1. JDMが明確または可能性のある成人、およびJDMが明確または可能性がある7歳以上の小児患者。
2. 体重が 25 kg 以上 (または 55 ポンド以上) で、年齢が 7 歳以上であること。
3. 患者は米国またはカナダに居住している必要があります。
4. 難治性筋炎、コルチコステロイドに対する不耐症または不十分な反応に加えて、アザチオプリン、メトトレキサート、IVIG、ミコフェノール酸モフェチル、シクロホスファミド、タクロリムスまたはシクロスポリンAを含む少なくとも1つの他の免疫抑制剤の適切なレジメン、または生物学的療法によって定義される. 不耐性の定義は、投薬の中止を必要とする副作用、または投薬のさらなる使用を妨げる基礎疾患です。

5. 以下によって文書化された、少なくとも中等度の活動性疾患:

   • MD グローバル VAS が 10 cm スケールで最小値 2.5 cm かつ
   • 以下に示す少なくとも 2 つの異常なコア セット対策:
6. プレドニゾンまたは別のグルココルチコイドによる治療が必要です. プレドニゾンの投与量は、スクリーニング訪問の少なくとも 4 週間前から安定している必要があります。
7. -患者が不耐性であるという文書がない限り、少なくとも1つの非コルチコステロイド免疫抑制剤によるバックグラウンド療法が、スクリーニング訪問の少なくとも6週間前に安定した用量で必要です。 s) または IS 薬のさらなる使用を妨げる基礎疾患。

8. 免疫抑制剤がスクリーニング訪問の前に中止された場合は、次のことが必要です。

   • プレドニゾンまたはメトトレキサートの 4 週間のウォッシュアウト
   • 他の IS エージェントの場合は 8 週間のウォッシュアウト
   • 生物学的療法の中止については、5回の半減期のウォッシュアウト
9. ヒドロキシクロロキンまたはコルヒチンを使用している場合、1回目の来院前の6週間は用量を安定させる必要があります。
10. スタチンまたはフィブリン酸誘導体薬剤を使用している場合、用量は来院 1 の前の 6 週間は安定している必要があります。
11. -患者または親が自己報告アンケートに記入する能力。
12. 生殖能力のある男性と女性は、このプロトコルの生殖リスクのセクションに記載されている 24 週間の試験期間中に、信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります (セクション 4.3)。 また、治験薬の最終投与後 100 日間、信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります。
13. 患者は、研究期間中または中止後3か月以内に生ワクチンによる予防接種を中止することに同意する必要があります。
14. 患者は、リウマチ専門医またはJDMのケアを監督する専門家からの手紙を持っていなければならず、患者の研究への参加と、試験中の救急医療を含む患者のケアを継続的に提供することに同意する.

コアセット対策:

• 125/150 以下の MMT-8 スコア
• 10cmスケールで最小値が2.0cmの患者/親のグローバルVAS
• 最小値が 0.25 の CHAQ/HAQ 障害指数
• 筋酵素（クレアチンキナーゼ（CK）、アルドラーゼ、乳酸脱水素酵素（LDH）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を含む）の少なくとも1つの上昇が、正常値の上限の1.3倍以上.
• 10cmのVASスケールで最小値が2.0cmの世界的な筋肉外疾患活動性スコア

除外基準:

1. 薬物誘発性筋炎（スタチン剤、フィブリン酸誘導体、およびコルヒチンを含むがこれらに限定されない、筋炎様症候群を誘発することが知られている薬剤を服用している患者の筋炎）。
2. 若年性多発性筋炎;封入体筋炎;癌関連筋炎、癌の診断から 2 年以内の筋炎の診断として定義
3. 治療反応の正確な評価を妨げる別の結合組織病（CTD）と重複する筋炎（例えば、関連する筋炎を伴う強皮症患者の筋力を評価することの難しさ）
4. -研究治療開始の4週間前に生ワクチンを接種した履歴
5. 関節疾患、重度の石灰沈着症、または筋力を定量化できないその他の筋骨格系の状態。
6. 車椅子に縛られた患者。
7. -アバタセプトに対する既知の過敏症またはアバタセプトの以前の受領
8. 適切な患者の評価を妨げる、または研究者の意見で付随する病気は、研究参加者に追加のリスクをもたらします。
9. HIV、結核、B 型および C 型肝炎、または結核感染を含む反復性または慢性感染症。活動性結核 (TB) との家庭内接触者との接触を含み、結核の適切かつ文書化された予防を受けていない人。 （スクリーニング来院時またはスクリーニング来院前6週間以内に完了したB型肝炎表面抗原およびC型肝炎抗体陰性の文書化が必要です）
10. -症候性帯状ヘルペスまたは単純ヘルペス感染症（単純な口腔HSV病変を除く）があった エントリー前またはスクリーニング期間中の12週間以内
11. 播種性/複雑性帯状疱疹の病歴がある (例えば、多皮膚病変、眼帯状疱疹、中枢神経系 (CNS) 病変、帯状疱疹後神経痛)
12. -既知の肝疾患（すなわち 肝硬変または肝臓の合成機能を損なう他の状態)
13. 神経筋機能の正確な評価を妨げる疾患
14. -研究者の意見では、研究参加者に追加のリスクをもたらす心筋症または不整脈
15. うっ血性心不全に対するニューヨーク心臓協会分類 III または IV
16. -コンプライアンスまたは神経筋評価を妨げる精神疾患
17. 血清クレアチニン > 2.0mg/dl
18. 妊娠中の女性または授乳中の母親
19. -患者の研究を完了する能力を妨げる生命を脅かす病気。
20. -過去6か月以内の薬物またはアルコール乱用の既知または疑われる病歴 医療記録または患者のインタビューによって決定される
21. 予想されるコンプライアンスの悪さ
22. -スクリーニング訪問から30日以内の別の臨床実験的治療研究への参加。
23. -重篤な病気の病歴または証拠、または研究に不適切であると研究者が判断したその他の状態。
24. 総白血球数が少ない
25. 石灰沈着を伴う活動性皮膚感染症を含む再発性感染症の病歴
26. -過去5年間にがんの病歴がある被験者
27. -28日以内に任意の治験薬による治療を受けたことがある被験者（または5日未満の消失半減期） 治験薬の1日目の投与から、CD19が検出可能なレベルに戻り、IgGレベルが範囲内に戻るまで待つことを含む正常限界 (参照ラボごとの IgG の正常な血清レベル: 7-9 歳 ≥572 mg/dl、10-11 歳 ≥698 mg/dl、12-13 歳 ≥759 mg/dl、14-15 歳 ≥716 mg/dl dl、16-19 歳 ≥549 mg/dl、>19 歳 ≥700 mg/dl) リツキシマブを投与された患者の場合
28. -抗TNF療法、リツキシマブまたはアナキンラまたは他の生物学的療法による併用治療。
29. 研究参加中の新薬としてのコルヒチンおよびヒドロキシクロロキンの開始は許可されていません。
30. 研究参加中のスタチンまたはフィブリン酸誘導体の開始は許可されていません。
31. -スクリーニング訪問から4週間以内の運動プログラムの開始。 試験中に開始できるのはストレッチ プログラムのみです (セクション 5.4 その他の制限を参照してください)。
32. 意図せずに投獄された囚人または被験者。
33. -精神医学的または身体的（感染症など）の病気の治療のために強制的に拘留されている被験者。