小児の骨粗鬆症治療のためのデノスマブ:パイロット研究
2020年6月22日 更新者:Dr. Leanne Ward、Children's Hospital of Eastern Ontario
小児の骨粗鬆症治療におけるゾレドロン酸と比較したデノスマブの安全性と有効性を評価するための単盲検無作為化対照第 2 相パイロット研究
この研究の目的は、小児の骨粗鬆症の治療における現在のCHEO標準治療(ゾレドロン酸静脈内投与)と比較した皮下デノスマブの安全性と有効性に関する2年間にわたる予備的なパイロットデータを取得することです。
デノスマブ (1.0mg/kg) とゾレドロン酸 (0.025mg/kg) の両方が、6 か月間隔 (つまり、ベースライン、6 か月、12 か月、および 18 か月) で区切られた 4 回の投与として投与され、2 までのフォローアップが行われます。年。
調査の概要
詳細な説明
重大な外傷を伴わない骨折 (骨粗鬆症とも呼ばれます) は、慢性小児疾患 (デュシェンヌ型筋ジストロフィーや炎症性疾患など) や遺伝性疾患 (骨形成不全症など) の合併症としてよく見られます。
今日まで、小児の骨粗鬆症の治療に有効な唯一の治療法は、ビスフォスフォネート(パミドロネートとゾレドロン酸を含む)として知られる種類の薬です。
残念なことに、これらの薬には、最初の投与で頻繁に起こる副作用 (発熱、吐き気、嘔吐、骨の痛みなど) と、静脈内投与 (血液検査に似た静脈からの送達) という欠点があります。
最近、成人の骨粗鬆症の治療に有効な新薬が証明されました。この薬はデノスマブと呼ばれ、皮下に (小さな針を皮膚に注射して) 投与されるため、ビスフォスフォネートの静脈内投与よりも明確な利点があります。さらに優れた安全性プロファイル。
今日まで、デノスマブは、まれな形態の骨粗鬆症やその他の骨疾患を患う数人の子供に使用され、成功を収めています。
この研究の目的は、デノスマブの安全性と利点を、骨粗鬆症による骨折を患っている子供たちに対してさらにテストすることであり、この新しい薬剤を CHEO の現在の標準治療であるゾレドロン酸と比較することです。
これは、さまざまな形態の骨粗鬆症を患う 20 人の子供を対象とした 1 年間のパイロット研究です。
この研究に登録された子供たちは、ゾレドロン酸またはデノスマブを6か月ごとに(2回)投与するように無作為に割り当てられ、年間を通じて数か月ごとにテストが実施され、これらの治療が骨折、骨密度、血液検査によって測定されるさまざまな安全パラメータ。
全体として、この研究の結果は、デノスマブが子供たちに安全で効果的かつ便利な新しい骨粗鬆症治療を提供する可能性に関する重要な情報を提供してくれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年~16年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者または被験者の法的に許容される代理人がインフォームドコンセントを提供しています。
- 入学時の4歳から16歳までのお子様。
-過去24か月間に臨床的に重大な骨脆弱性の病歴があり、子供が次の臨床プロファイルの1つ以上を持っている必要がある子供:
- 骨粗鬆症性骨折(例: グルココルチコイド治療疾患、クローン病、リウマチ性疾患、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、その他の筋ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、脳性麻痺);また
- 骨形成不全症(分子遺伝学的検査で確認)などの既知の遺伝的骨粗鬆症状態の子供で、過去24か月間に少なくとも1回の低外傷性脊椎骨折または長骨骨折。また
- 経腸骨生検で確認された骨粗鬆症の診断を受けた健康な子供で、過去 24 か月間に少なくとも 1 回の低外傷性脊椎骨折または長骨骨折。 経腸骨生検は、遺伝的骨脆弱性状態を持たない健康な子供の骨粗鬆症を決定的に確認する唯一の検査であるため、通常の標準治療に従ってこのサブグループの要件です。
除外基準:
- 担当医が参加していると感じた子供は勧められません。
- -骨粗鬆症治療薬による以前の治療(例: ビスフォスフォネート)。
- -60ml/分/1.73m2未満のeGFRとして定義される腎不全。
- -悪性腫瘍の積極的または以前の診断、または疑わしい小児がんの調査を受けている。
- -現在授乳中、または研究中に授乳する予定。
- -妊娠(すべての月経中または性的に活発な女性の治療前の妊娠検査によって確認されます).
- -血清25OHDレベル<50nmol / Lとして定義される未治療のビタミンD欠乏症。
- -血清イオン化カルシウムレベル<1.1mmol / Lとして定義される未治療の低カルシウム血症。
- 活動性または歴史的な湿疹/蜂窩織炎。
- -研究の過程で歯科処置および/または歯科手術を計画している子供。
- 心房細動の病歴が記録されている子供。
- アセチルサリチル酸(ASA)に敏感な喘息の子供。
- 副甲状腺または甲状腺の手術を受けた子供。
- ゴムまたはラテックスにアレルギーのある子供。
- 妊娠中のパートナーがいる男性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:平行
- マスキング:独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR:ゾレドロン酸
静脈内ゾレドロン酸 0.025mg/kg
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静脈内ゾレドロン酸 0.025mg/kg ベースライン、6 ヶ月、12 ヶ月、18 ヶ月
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実験的:デノスマブ
デノスマブ 1.0mg/kg 皮下投与
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ベースライン、6 か月、12 か月、18 か月でデノスマブ 1.0mg/kg の皮下投与
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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デノスマブとゾレドロン酸の投与後 48 時間での血清イオン化カルシウムレベルの変化。
時間枠:各薬剤投与後 48 時間 (ベースライン後 48 時間、6、12、および 18 か月の来院後 48 時間)
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デノスマブとゾレドロン酸の投与後 48 時間での血清イオン化カルシウムレベルの変化を観察すること。
48 時間での低カルシウム血症は、デノスマブとゾレドロン酸の両方の臨床的に重要な副作用であり、48 時間は予想されるカルシウム最下点の時間付近であるため、主要な結果として選択されました。
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各薬剤投与後 48 時間 (ベースライン後 48 時間、6、12、および 18 か月の来院後 48 時間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年8月1日
一次修了 (実際)
2020年2月3日
研究の完了 (実際)
2020年2月3日
試験登録日
最初に提出
2015年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月16日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年6月22日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。