Denosumab per il trattamento dell'osteoporosi nei bambini: uno studio pilota

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto o il rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto ha fornito il consenso informato.
2. Bambini dai 4 ai 16 anni al momento dell'iscrizione.

3. Bambini con una storia di fragilità ossea clinicamente significativa nei 24 mesi precedenti, che richieda al bambino di avere UNO o più dei seguenti profili clinici:

   1. Almeno una frattura vertebrale o delle ossa lunghe a basso trauma in un bambino con una malattia di base nota per essere associata a fratture osteoporotiche (ad es. malattie trattate con glucocorticoidi, morbo di Crohn, disturbi reumatici, distrofia muscolare di Duchenne, altre distrofie muscolari, atrofia muscolare spinale, paralisi cerebrale); O
   2. Almeno una frattura vertebrale o delle ossa lunghe a basso trauma negli ultimi 24 mesi, in un bambino con una condizione genetica nota di osteoporosi come l'osteogenesi imperfetta (confermata da test genetici molecolari); O
   3. Almeno una frattura vertebrale o delle ossa lunghe a basso trauma negli ultimi 24 mesi, in un bambino altrimenti sano con diagnosi di osteoporosi confermata dalla biopsia ossea transiliaca. La biopsia ossea transiliaca è un requisito in questo sottogruppo secondo il consueto standard di cura, poiché questo è l'unico test che confermerà definitivamente l'osteoporosi in un bambino altrimenti sano che non presenta una condizione di fragilità ossea genetica.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi bambino per il quale il medico curante si sente partecipe non è consigliato.
2. Precedente trattamento con un agente per l'osteoporosi (ad es. bifosfonato).
3. Insufficienza renale definita come eGFR inferiore a 60 ml/min/1,73 m2.
4. Diagnosi attiva o precedente di malignità o in corso di indagini per un sospetto cancro infantile.
5. Attualmente in allattamento o prevede di allattare durante lo studio.
6. Gravidanza (verificata mediante test di gravidanza pre-trattamento in tutte le donne mestruate o sessualmente attive).
7. Carenza di vitamina D non trattata, definita come livello sierico di 25OHD <50 nmol/L.
8. Ipocalcemia non trattata, definita come livello sierico di calcio ionizzato <1,1mmol/L.
9. Eczema/cellulite attivo o storico.
10. Bambini che pianificano procedure odontoiatriche e/o interventi chirurgici odontoiatrici durante il corso dello studio.
11. Bambini con una storia documentata di fibrillazione atriale.
12. Bambini con asma sensibili all'acido acetilsalicilico (ASA).
13. Bambini che hanno subito un intervento chirurgico alle paratiroidi o alla tiroide.
14. Bambini allergici alla gomma o al lattice.
15. Maschi con una compagna incinta.