Denosumab för behandling av osteoporos hos barn: en pilotstudie

Inklusionskriterier:

1. Ämnets eller försökspersonens juridiskt godtagbara representant har lämnat informerat samtycke.
2. Barn i åldern 4 till 16 år vid tidpunkten för inskrivningen.

3. Barn med en historia av kliniskt signifikant benskörhet under de föregående 24 månaderna, vilket kräver att barnet har EN eller flera av följande kliniska profiler:

   1. Minst en kot- eller långbensfraktur med lågt trauma hos ett barn med en underliggande sjukdom som är känd för att vara associerad med osteoporotiska frakturer (t. glukokortikoidbehandlade sjukdomar, Crohns sjukdom, reumatiska störningar, Duchennes muskeldystrofi, andra muskeldystrofier, spinal muskelatrofi, cerebral pares); ELLER
   2. Minst en kot- eller långbensfraktur med lågt trauma under de senaste 24 månaderna, hos ett barn med ett känt genetiskt osteoporotiskt tillstånd såsom osteogenesis imperfecta (bekräftat på molekylär genetisk testning); ELLER
   3. Minst en lågtrauma kot- eller långbensfraktur under de senaste 24 månaderna, hos ett i övrigt friskt barn med diagnosen osteoporos bekräftad på biopsi av trans-iliacben. Trans-iliaca benbiopsi är ett krav i denna undergrupp enligt den vanliga vårdstandarden, eftersom detta är det enda testet som definitivt kommer att bekräfta osteoporos hos ett annars friskt barn som inte har ett genetiskt benbräcklighetstillstånd.

Exklusions kriterier:

1. Alla barn för vilka den behandlande läkaren känner delaktighet rekommenderas inte.
2. Tidigare behandling med ett benskörhetsmedel (t.ex. bisfosfonat).
3. Njurinsufficiens definieras som en eGFR mindre än 60 ml/min/1,73 m2.
4. Aktiv eller tidigare diagnos av malignitet eller genomgår utredningar för en misstänkt barncancer.
5. Ammar för närvarande eller planerar att amma under studien.
6. Graviditet (verifierad genom graviditetstest före behandling hos alla menstruerande eller sexuellt aktiva kvinnor).
7. Obehandlad vitamin D-brist, definierad som en serum 25OHD nivå <50nmol/L.
8. Obehandlad hypokalcemi, definierad som en serumjoniserad kalciumnivå <1,1 mmol/L.
9. Aktivt eller historiskt eksem/cellulit.
10. Barn som planerar tandingrepp och/eller tandkirurgi under studiens gång.
11. Barn med dokumenterad historia av förmaksflimmer.
12. Barn med astma som är känsliga för acetylsalicylsyra (ASA).
13. Barn som har genomgått bisköldkörtel eller sköldkörteloperation.
14. Barn som är allergiska mot gummi eller latex.
15. Hanar med en gravid partner.