Denosumab para el tratamiento de la osteoporosis en niños: un estudio piloto

Criterios de inclusión:

1. El sujeto o el representante legalmente aceptable del sujeto ha proporcionado su consentimiento informado.
2. Niños de 4 a 16 años en el momento de la inscripción.

3. Niños con antecedentes de fragilidad ósea clínicamente significativa en los 24 meses anteriores, que requieren que el niño tenga UNO o más de los siguientes perfiles clínicos:

   1. Al menos una fractura vertebral o de huesos largos por traumatismo leve en un niño con una enfermedad subyacente que se sabe que está asociada con fracturas osteoporóticas (p. enfermedades tratadas con glucocorticoides, enfermedad de Crohn, trastornos reumáticos, distrofia muscular de Duchenne, otras distrofias musculares, atrofia muscular espinal, parálisis cerebral); O
   2. Al menos una fractura de hueso largo o vertebral por traumatismo leve en los últimos 24 meses, en un niño con una afección osteoporótica genética conocida, como la osteogénesis imperfecta (confirmada mediante pruebas genéticas moleculares); O
   3. Al menos una fractura de hueso largo o vertebral por traumatismo leve en los últimos 24 meses, en un niño por lo demás sano con un diagnóstico de osteoporosis confirmado en una biopsia de hueso transilíaco. La biopsia de hueso transilíaco es un requisito en este subgrupo según el estándar de atención habitual, ya que esta es la única prueba que confirmará definitivamente la osteoporosis en un niño por lo demás sano que no tiene una condición genética de fragilidad ósea.

Criterio de exclusión:

1. No se recomienda la participación de ningún niño para el que el médico tratante considere que participará.
2. Tratamiento previo con un agente para la osteoporosis (p. bisfosfonato).
3. Insuficiencia renal definida como eGFR inferior a 60 ml/min/1,73 m2.
4. Diagnóstico activo o previo de malignidad o en investigación por sospecha de cáncer infantil.
5. Actualmente amamantando o planea amamantar durante el estudio.
6. Embarazo (verificado mediante prueba de embarazo previa al tratamiento en todas las mujeres que menstrúan o sexualmente activas).
7. Deficiencia de vitamina D no tratada, definida como un nivel sérico de 25OHD <50 nmol/L.
8. Hipocalcemia no tratada, definida como un nivel de calcio ionizado en suero <1,1 mmol/L.
9. Eczema/celulitis activa o histórica.
10. Niños que planean procedimientos dentales y/o cirugía dental durante el curso del estudio.
11. Niños con antecedentes documentados de fibrilación auricular.
12. Niños con asma sensibles al ácido acetilsalicílico (AAS).
13. Niños que han tenido cirugía de paratiroides o tiroides.
14. Niños que son alérgicos al caucho o al látex.
15. Hombres con una pareja embarazada.