Denosumabe para o Tratamento da Osteoporose em Crianças: Um Estudo Piloto

Critério de inclusão:

1. O sujeito ou representante legalmente aceitável do sujeito forneceu consentimento informado.
2. Crianças de 4 a 16 anos no momento da inscrição.

3. Crianças com história de fragilidade óssea clinicamente significativa nos últimos 24 meses, exigindo que a criança tenha UM ou mais dos seguintes perfis clínicos:

   1. Pelo menos uma fratura vertebral ou de ossos longos de baixo trauma em uma criança com uma doença subjacente conhecida por estar associada a fraturas osteoporóticas (por exemplo, doenças tratadas com glicocorticóides, doença de Crohn, distúrbios reumáticos, distrofia muscular de Duchenne, outras distrofias musculares, atrofia muscular espinhal, paralisia cerebral); OU
   2. Pelo menos uma fratura vertebral ou de ossos longos de baixo trauma nos últimos 24 meses, em uma criança com uma condição osteoporótica genética conhecida, como osteogênese imperfeita (confirmada em teste de genética molecular); OU
   3. Pelo menos uma fratura vertebral ou de ossos longos de baixo trauma nos últimos 24 meses, em uma criança saudável com diagnóstico de osteoporose confirmado por biópsia do osso trans-ilíaco. A biópsia do osso transilíaco é um requisito neste subgrupo de acordo com o padrão de atendimento usual, pois este é o único teste que confirmará definitivamente a osteoporose em uma criança saudável que não tenha uma condição genética de fragilidade óssea.

Critério de exclusão:

1. Qualquer criança para a qual o médico assistente sente participação não é aconselhada.
2. Tratamento prévio com um agente de osteoporose (por exemplo, bisfosfonato).
3. Insuficiência renal definida como eGFR inferior a 60ml/min/1,73m2.
4. Diagnóstico ativo ou prévio de malignidade ou em investigação de suspeita de câncer infantil.
5. Atualmente amamentando ou planeja amamentar durante o estudo.
6. Gravidez (verificada por teste de gravidez pré-tratamento em todas as mulheres menstruadas ou sexualmente ativas).
7. Deficiência de vitamina D não tratada, definida como um nível sérico de 25OHD <50nmol/L.
8. Hipocalcemia não tratada, definida como um nível sérico de cálcio ionizado <1,1mmol/L.
9. Eczema/celulite ativa ou histórica.
10. Crianças planejando procedimentos odontológicos e/ou cirurgias dentárias durante o curso do estudo.
11. Crianças com histórico documentado de fibrilação atrial.
12. Crianças com asma sensíveis ao ácido acetilsalicílico (AAS).
13. Crianças que fizeram cirurgia de paratireoide ou tireoide.
14. Crianças alérgicas a borracha ou látex.
15. Homens com parceira grávida.