소아 골다공증 치료를 위한 데노수맙: 파일럿 연구
2020년 6월 22일 업데이트: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
어린이의 골다공증 치료를 위한 데노수맙과 졸레드론산의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 단일 맹검, 무작위, 통제, 2상 파일럿 연구
이 연구의 목적은 어린이의 골다공증 치료를 위한 현재 CHEO 치료 표준(정맥 주사 졸레드론산)에 비해 피하 데노수맙의 안전성과 효능에 대해 2년 동안 예비 예비 데이터를 확보하는 것입니다.
데노수맙(1.0mg/kg)과 졸레드론산(0.025mg/kg)은 모두 6개월 간격(즉, 기준선, 6개월, 12개월 및 18개월)으로 분리된 4회 용량으로 제공되며, 최대 2회 추적 관찰됩니다. 연령.
연구 개요
상세 설명
심각한 외상이 없는 골절(골다공증이라고도 함)은 만성 아동기 질환(예: Duchenne 근이영양증 및 염증성 장애) 및 유전 질환(예: 골형성 부전증)의 빈번한 합병증입니다.
현재까지 소아의 골다공증 치료에 효과적인 유일한 치료법은 비스포스포네이트(파미드로네이트 및 졸레드론산 포함)로 알려진 약물 계열입니다.
불행하게도, 이러한 약물은 정맥 투여(혈액 검사와 유사한 정맥을 통한 전달)뿐만 아니라 첫 번째 투여(발열, 메스꺼움, 구토 및 뼈 통증 포함)에서 빈번한 부작용의 단점이 있습니다.
최근에 새로운 약물이 골다공증이 있는 성인의 치료에 효과가 있음이 입증되었습니다. 이 약물은 데노수맙(denosumab)이라고 불리며 피하로(피부에 주사하는 작은 바늘을 통해) 투여되기 때문에 정맥 주사 비스포스포네이트보다 뚜렷한 이점이 있습니다. 더하기 우수한 안전 단면도.
현재까지 데노수맙은 드문 형태의 골다공증 및 기타 뼈 장애가 있는 소수의 어린이에게 성공적으로 사용되었습니다.
이 연구의 목적은 이 새로운 약제를 CHEO의 현재 표준 치료인 졸레드론산과 비교하여 골다공증으로 인한 골절이 있는 소아에서 데노수맙의 안전성과 이점을 추가로 테스트하는 것입니다.
이것은 다양한 형태의 골다공증을 앓고 있는 20명의 어린이를 대상으로 1년 동안 파일럿 연구가 될 것입니다.
연구에 등록된 어린이는 6개월마다(2회 용량) 졸레드론산 또는 데노수맙을 받도록 무작위로 배정되며, 이러한 요법이 골절, 골밀도 및 혈액 검사로 측정한 다양한 안전 매개변수.
전반적으로 이 연구의 결과는 데노수맙이 어린이들에게 안전하고 효과적이며 편리한 새로운 골다공증 치료를 제공할 가능성에 대한 중요한 정보를 제공할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자 또는 피험자의 법적으로 허용되는 대리인이 정보에 입각한 동의를 제공했습니다.
- 등록 당시 4세에서 16세 사이의 어린이.
이전 24개월 동안 임상적으로 심각한 뼈 취약성의 병력이 있는 어린이로, 어린이에게 다음 임상 프로필 중 하나 이상이 필요합니다.
- 골다공증성 골절과 관련된 것으로 알려진 기저 질환(예: 글루코코르티코이드-치료된 질병, 크론병, 류마티스 장애, 듀시엔 근이영양증, 기타 근이영양증, 척수성 근위축, 뇌성마비); 또는
- 골형성부전증(분자유전학적 검사에서 확인됨)과 같은 알려진 유전적 골다공증 상태가 있는 소아에서 지난 24개월 동안 최소 한 번의 저외상 척추 또는 장골 골절; 또는
- 경장골 생검에서 확인된 골다공증 진단을 받은 건강한 소아에서 지난 24개월 동안 최소한 한 번의 경미한 척추 또는 장골 골절. Trans-iliac bone biopsy는 일반적인 치료 표준에 따라 이 하위 그룹의 요구 사항입니다. 이것은 유전적인 뼈 취약성 상태가 없는 건강한 어린이의 골다공증을 확정적으로 확인하는 유일한 검사이기 때문입니다.
제외 기준:
- 치료 의사가 참여한다고 느끼는 어린이는 조언을 받지 않습니다.
- 골다공증 치료제(예: 비스포스포네이트).
- 60ml/min/1.73m2 미만의 eGFR로 정의되는 신부전.
- 악성 종양의 활성 또는 사전 진단 또는 의심되는 소아암에 대한 조사를 진행 중입니다.
- 현재 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 모유 수유를 계획 중입니다.
- 임신(월경 중이거나 성적으로 활동적인 모든 여성에서 치료 전 임신 테스트로 확인됨).
- 치료되지 않은 비타민 D 결핍, 혈청 25OHD 수치 <50nmol/L로 정의됨.
- 혈청 이온화 칼슘 수치 <1.1mmol/L로 정의되는 치료되지 않은 저칼슘혈증.
- 활동성 또는 과거 습진/봉와직염.
- 연구 과정 동안 치과 시술 및/또는 치과 수술을 계획하는 아동.
- 문서화된 심방 세동 병력이 있는 어린이.
- 아세틸살리실산(ASA)에 민감한 천식 어린이.
- 부갑상선 또는 갑상선 수술을 받은 소아.
- 고무나 라텍스에 알레르기가 있는 어린이.
- 임신한 파트너가 있는 남성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: 졸레드론산
정맥 졸레드론산 0.025mg/kg
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기준선, 6개월, 12개월 및 18개월에 졸레드론산 0.025mg/kg 정맥 주사
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실험적: 데노수맙
피하 데노수맙 1.0mg/kg
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베이스라인, 6개월, 12개월 및 18개월에 피하 데노수맙 1.0mg/kg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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졸레드론산 대비 데노수맙 투여 48시간 후 혈청 이온화 칼슘 수치의 변화.
기간: 각 약물 투여 후 48시간(기준선 후 48시간 및 6, 12 및 18개월 방문 후 48시간)
|
데노수맙 대 졸레드론산 투여 후 48시간에서 혈청 이온화 칼슘 수치의 변화를 관찰하기 위함.
48시간에서의 저칼슘혈증은 데노수맙과 졸레드론산 둘 다의 임상적으로 중요한 부작용이고 48시간이 예상되는 칼슘 최저점 부근이기 때문에 1차 결과로 선택되었습니다.
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각 약물 투여 후 48시간(기준선 후 48시간 및 6, 12 및 18개월 방문 후 48시간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 3일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 16일
처음 게시됨 (추정)
2015년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
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