Denosumab voor de behandeling van osteoporose bij kinderen: een pilotstudie

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven.
2. Kinderen van 4 t/m 16 jaar op het moment van inschrijving.

3. Kinderen met een voorgeschiedenis van klinisch significante botfragiliteit in de voorgaande 24 maanden, waarbij het kind een of meer van de volgende klinische profielen moet hebben:

   1. Ten minste één wervel- of pijpbeenfractuur met een laag trauma bij een kind met een onderliggende ziekte waarvan bekend is dat deze verband houdt met osteoporotische fracturen (bijv. ziekten behandeld met glucocorticoïden, ziekte van Crohn, reumatische aandoeningen, spierdystrofie van Duchenne, andere spierdystrofieën, spinale musculaire atrofie, hersenverlamming); OF
   2. Ten minste één wervel- of pijpbeenbreuk met weinig trauma in de afgelopen 24 maanden, bij een kind met een bekende genetische osteoporotische aandoening zoals osteogenesis imperfecta (bevestigd door moleculair genetische tests); OF
   3. Ten minste één wervel- of pijpbeenbreuk met een laag trauma in de afgelopen 24 maanden, bij een verder gezond kind met een diagnose van osteoporose bevestigd door een trans-iliacale botbiopsie. Trans-iliacale botbiopsie is een vereiste in deze subgroep volgens de gebruikelijke zorgstandaard, aangezien dit de enige test is die osteoporose definitief zal bevestigen bij een overigens gezond kind dat geen genetische botfragiliteit heeft.

Uitsluitingscriteria:

1. Elk kind voor wie de behandelend arts deelname voelt, wordt afgeraden.
2. Voorafgaande behandeling met een middel tegen osteoporose (bijv. bisfosfonaat).
3. Nierinsufficiëntie gedefinieerd als een eGFR van minder dan 60 ml/min/1,73 m2.
4. Actieve of eerdere diagnose van maligniteit of onderzoeken ondergaan voor vermoedelijke kanker bij kinderen.
5. Geeft momenteel borstvoeding of is van plan borstvoeding te geven tijdens het onderzoek.
6. Zwangerschap (geverifieerd door zwangerschapstest vóór de behandeling bij alle menstruerende of seksueel actieve vrouwen).
7. Onbehandelde vitamine D-deficiëntie, gedefinieerd als een serum 25OHD-niveau <50nmol/L.
8. Onbehandelde hypocalciëmie, gedefinieerd als een serum geïoniseerd calciumgehalte <1,1 mmol/L.
9. Actief of historisch eczeem/cellulitis.
10. Kinderen die tijdens de studie tandheelkundige ingrepen en/of tandheelkundige ingrepen plannen.
11. Kinderen met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van atriumfibrilleren.
12. Kinderen met astma die gevoelig zijn voor acetylsalicylzuur (ASA).
13. Kinderen die een bijschildklier- of schildklieroperatie hebben ondergaan.
14. Kinderen die allergisch zijn voor rubber of latex.
15. Mannen met een zwangere partner.