Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Denosumabi lasten osteoporoosin hoitoon: Pilottitutkimus

maanantai 22. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

Yksisokkoutettu, satunnaistettu, kontrolloitu, vaiheen 2 pilottitutkimus denosumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi tsoledronihappoon verrattuna lasten osteoporoosin hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on hankkia alustavia pilottitietoja kahden vuoden ajalta ihonalaisen denosumabin turvallisuudesta ja tehosta verrattuna nykyiseen CHEO:n hoitostandardiin (laskimonsisäinen tsoledronihappo) lasten osteoporoosin hoidossa. Sekä denosumabia (1,0 mg/kg) että tsoledronihappoa (0,025 mg/kg) annetaan neljänä annoksena kuuden kuukauden välein (eli lähtötilanteessa 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta), ja seuranta on enintään 2 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Luunmurtumat ilman merkittäviä traumoja (tunnetaan myös nimellä osteoporoosi) ovat kroonisten lapsuussairauksien (esimerkiksi Duchennen lihasdystrofia ja tulehdussairaudet) ja geneettisten häiriöiden (kuten osteogenesis imperfecta) usein komplikaatioita. Toistaiseksi ainoa tehokas hoito lasten osteoporoosin hoidossa on bisfosfonaateiksi kutsuttu lääkeluokka (joihin kuuluvat pamidronaatti ja tsoledronihappo). Valitettavasti näiden lääkkeiden haittana on toistuvat sivuvaikutukset ensimmäisellä annoksella (mukaan lukien kuume, pahoinvointi, oksentelu ja luukipu) sekä suonensisäinen anto (annostus laskimon kautta, verikokeen kaltainen). Äskettäin uusi lääke on osoittautunut tehokkaaksi osteoporoosia sairastavien aikuisten hoidossa - tätä lääkettä kutsutaan denosumabiksi, ja sillä on selvä etu suonensisäisiin bisfosfonaatteihin verrattuna, koska se annetaan ihon alle (pienen neulan kautta, joka ruiskutetaan ihoon), lisäksi erinomainen turvallisuusprofiili. Tähän mennessä denosumabia on käytetty menestyksekkäästi muutamilla lapsilla, joilla on harvinaisia ​​osteoporoosin muotoja ja muita luusairauksia. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on edelleen testata denosumabin turvallisuutta ja hyötyjä lapsilla, joilla on osteoporoosin aiheuttamia murtumia, vertaamalla tätä uutta lääkettä CHEO:n nykyiseen standardihoitoon, tsoledronihappoon. Tämä on vuoden mittainen pilottitutkimus 20 lapsella, joilla on erilaisia ​​osteoporoosin muotoja. Tutkimukseen osallistuvat lapset jaetaan satunnaisesti saamaan tsoledronihappoa tai denosumabia 6 kuukauden välein (kaksi annosta) ja testejä tehdään muutaman kuukauden välein vuoden aikana näiden hoitojen vaikutusten selvittämiseksi murtumiin, luun tiheyteen ja erilaisia ​​turvallisuusparametreja verikokeiden avulla mitattuna. Kaiken kaikkiaan tämän tutkimuksen tulokset antavat meille tärkeää tietoa denosumabin mahdollisuuksista tarjota lapsille turvallinen, tehokas ja kätevä uusi osteoporoosin hoito.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 16 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävä edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen.
  2. Lapset ilmoittautumishetkellä 4-16-vuotiaat.

  3. Lapset, joilla on ollut kliinisesti merkittävää luun haurautta edellisten 24 kuukauden aikana, jolloin lapsella on oltava YKSI tai useampi seuraavista kliinisistä profiileista:

    1. Vähintään yksi matalatraumainen nikama- tai pitkän luun murtuma lapsella, jolla on perussairaus, jonka tiedetään liittyvän osteoporoottisiin murtumiin (esim. glukokortikoidilla hoidetut sairaudet, Crohnin tauti, reumaattiset sairaudet, Duchennen lihasdystrofia, muut lihasdystrofiat, spinaalinen lihasatrofia, aivohalvaus); TAI
    2. Vähintään yksi vähätraumainen nikama- tai pitkän luun murtuma viimeisten 24 kuukauden aikana lapsella, jolla on tunnettu geneettinen osteoporoottinen sairaus, kuten osteogenesis imperfecta (vahvistettu molekyyligeneettisissä testeissä); TAI
    3. Vähintään yksi vähätraumainen nikama- tai pitkän luun murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana muuten terveellä lapsella, jolla on transiliakaalisen luun biopsiassa vahvistettu osteoporoosidiagnoosi. Transiliakaalinen luun biopsia on vaatimus tässä alaryhmässä tavanomaisen hoitostandardin mukaisesti, koska tämä on ainoa testi, joka vahvistaa lopullisesti osteoporoosin muuten terveellä lapsella, jolla ei ole geneettistä luun haurautta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lapsia, joiden osalta hoitava lääkäri katsoo osallistuvan, ei suositella.
  2. Aiempi hoito osteoporoosin aiheuttajalla (esim. bisfosfonaatti).
  3. Munuaisten vajaatoiminta määritellään eGFR:ksi alle 60 ml/min/1,73 m2.
  4. Aktiivinen tai aiempi pahanlaatuisuusdiagnoosi tai tutkimuksissa epäillyn lapsuuden syövän vuoksi.
  5. Tällä hetkellä imettää tai suunnittelee imettävänsä tutkimuksen aikana.
  6. Raskaus (varmistettu ennen hoitoa tehdyllä raskaustestillä kaikilla kuukautisilla tai seksuaalisesti aktiivisilla naisilla).
  7. Hoitamaton D-vitamiinin puutos, joka määritellään seerumin 25OHD-tasoksi <50 nmol/l.
  8. Hoitamaton hypokalsemia, joka määritellään seerumin ionisoidun kalsiumin tasoksi <1,1 mmol/l.
  9. Aktiivinen tai historiallinen ekseema/selluliitti.
  10. Lapset suunnittelevat hammashoitoja ja/tai hammaskirurgiaa tutkimuksen aikana.
  11. Lapset, joilla on dokumentoitu eteisvärinä.
  12. Lapset, joilla on astma ja jotka ovat herkkiä asetyylisalisyylihapolle (ASA).
  13. Lapset, joille on tehty lisäkilpirauhasen tai kilpirauhasen leikkaus.
  14. Lapset, jotka ovat allergisia kumille tai lateksille.
  15. Miehet, joilla on raskaana oleva kumppani.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Tsoledronihappo
Suonensisäinen tsoledronihappo 0,025 mg/kg
Lääke: Tsoledronihappo
Laskimonsisäinen tsoledronihappo 0,025 mg/kg lähtötilanteessa, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
KOKEELLISTA: Denosumabi
Ihonalainen denosumabi 1,0 mg/kg
Lääke: Denosumabi
Ihonalainen denosumabi 1,0 mg/kg lähtötilanteessa, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin ionisoituneen kalsiumpitoisuuden muutokset 48 tunnin kuluttua denosumabin annosta verrattuna tsoledronihappoon.
Aikaikkuna: 48 tuntia jokaisen lääkkeen annon jälkeen (48 tuntia lähtötilanteen jälkeen ja 48 tuntia 6, 12 ja 18 kuukauden käyntien jälkeen)
Tarkkaile seerumin ionisoituneen kalsiumpitoisuuden muutoksia 48 tunnin kuluttua denosumabin ja tsoledronihapon annon jälkeen. 48 tunnin hypokalsemia on valittu ensisijaiseksi tulokseksi, koska tämä on kliinisesti tärkeä sekä denosumabin että tsoledronihapon sivuvaikutus, ja 48 tuntia on suunnilleen odotetun kalsiumin pohjan aika.
48 tuntia jokaisen lääkkeen annon jälkeen (48 tuntia lähtötilanteen jälkeen ja 48 tuntia 6, 12 ja 18 kuukauden käyntien jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Eastern Ontario

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 17. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 23. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DZA9DEC2015

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ei nykyistä suunnitelmaa

IPD-jaon aikakehys

Ei aikarajaa

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsyä ei ole tehty

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tsoledronihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa