Деносумаб для лечения остеопороза у детей: пилотное исследование
22 июня 2020 г. обновлено: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
Простое слепое, рандомизированное, контролируемое пилотное исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности деносумаба по сравнению с золедроновой кислотой для лечения остеопороза у детей
Целью этого исследования является получение предварительных пилотных данных за двухлетний период о безопасности и эффективности подкожного введения деносумаба по сравнению с текущим стандартом лечения CHEO (внутривенное введение золедроновой кислоты) для лечения остеопороза у детей.
Как деносумаб (1,0 мг/кг), так и золедроновая кислота (0,025 мг/кг) будут вводиться в виде четырех доз с интервалом в шесть месяцев (т. годы.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Переломы костей без значительной травмы (также известные как остеопороз) являются частым осложнением хронических детских заболеваний (например, мышечной дистрофии Дюшенна и воспалительных заболеваний) и генетических нарушений (таких как несовершенный остеогенез).
На сегодняшний день единственной эффективной терапией для лечения остеопороза у детей является класс препаратов, известных как бисфосфонаты (которые включают памидронат и золедроновую кислоту).
К сожалению, недостатком этих препаратов являются частые побочные эффекты при первом приеме (включая лихорадку, тошноту, рвоту и боли в костях), а также при внутривенном введении (доставка через вену, аналогично анализу крови).
Недавно было доказано, что новый препарат эффективен при лечении взрослых с остеопорозом - этот препарат называется деносумаб, и он имеет явное преимущество перед внутривенными бисфосфонатами, поскольку вводится подкожно (через небольшую иглу, вводимую в кожу). плюс отличный профиль безопасности.
На сегодняшний день деносумаб успешно применялся у нескольких детей с редкими формами остеопороза и другими заболеваниями костей.
Целью данного исследования является дальнейшая проверка безопасности и преимуществ деносумаба у детей с переломами, вызванными остеопорозом, путем сравнения этого нового препарата с текущим стандартным лечением в CHEO, золедроновой кислотой.
Это будет годовое пилотное исследование с участием 20 детей с различными формами остеопороза.
Детям, включенным в исследование, будет случайным образом назначено получать золедроновую кислоту или деносумаб каждые 6 месяцев (две дозы), при этом тесты будут проводиться каждые несколько месяцев в течение года для изучения влияния этих методов лечения на переломы, плотность костей и различные параметры безопасности, измеряемые анализами крови.
В целом, результаты этого исследования предоставят нам важную информацию о потенциале деносумаба для обеспечения детей безопасным, эффективным и удобным новым средством лечения остеопороза.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 16 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъект или законный представитель субъекта предоставил информированное согласие.
- Дети в возрасте от 4 до 16 лет на момент зачисления.
Дети с клинически значимой ломкостью костей в анамнезе в течение предшествующих 24 месяцев, требующие наличия у ребенка ОДНОГО или нескольких из следующих клинических профилей:
- По крайней мере, один малотравматичный перелом позвоночника или длинных костей у ребенка с основным заболеванием, о котором известно, что оно связано с остеопорозными переломами (например, заболевания, леченные глюкокортикоидами, болезнь Крона, ревматические заболевания, мышечная дистрофия Дюшенна, другие мышечные дистрофии, спинальная мышечная атрофия, церебральный паралич); ИЛИ
- По крайней мере, один малотравматичный перелом позвоночника или длинных костей за последние 24 месяца у ребенка с известным генетическим остеопорозом, таким как несовершенный остеогенез (подтвержденный молекулярно-генетическим тестированием); ИЛИ
- По крайней мере, один малотравматичный перелом позвоночника или длинных костей за последние 24 месяца у в остальном здорового ребенка с диагнозом остеопороза, подтвержденным при биопсии трансподвздошной кости. Биопсия транс-подвздошной кости является обязательным требованием в этой подгруппе в соответствии с обычными стандартами медицинской помощи, поскольку это единственный тест, который окончательно подтвердит остеопороз у здорового в остальном ребенка, у которого нет генетической хрупкости костей.
Критерий исключения:
- Любому ребенку, в отношении которого лечащий врач чувствует участие, не рекомендуется.
- Предшествующее лечение средством от остеопороза (например, бисфосфонат).
- Почечная недостаточность определяется как рСКФ менее 60 мл/мин/1,73 м2.
- Активный или предшествующий диагноз злокачественного новообразования или прохождение исследований по подозрению на рак у детей.
- В настоящее время кормит грудью или планирует кормить грудью во время исследования.
- Беременность (подтверждается тестом на беременность перед лечением у всех менструирующих или сексуально активных женщин).
- Нелеченный дефицит витамина D, определяемый как уровень 25OHD в сыворотке <50 нмоль/л.
- Нелеченная гипокальциемия, определяемая как уровень ионизированного кальция в сыворотке <1,1 ммоль/л.
- Активная или историческая экзема/целлюлит.
- Дети, планирующие стоматологические процедуры и/или стоматологические операции в ходе исследования.
- Дети с документально подтвержденной историей мерцательной аритмии.
- Дети с астмой, чувствительные к ацетилсалициловой кислоте (АСК).
- Дети, перенесшие операцию на паращитовидной железе или щитовидной железе.
- Дети с аллергией на резину или латекс.
- Самцы с беременной партнершей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ОДИНОКИЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Золедроновая кислота
Золедроновая кислота внутривенно 0,025 мг/кг
|
Золедроновая кислота внутривенно 0,025 мг/кг исходно, 6 месяцев, 12 месяцев и 18 месяцев
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Деносумаб
Деносумаб подкожно 1,0 мг/кг
|
Деносумаб подкожно 1,0 мг/кг исходно, через 6 месяцев, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения уровня ионизированного кальция в сыворотке через 48 часов после введения деносумаба по сравнению с золедроновой кислотой.
Временное ограничение: 48 часов после каждого приема препарата (48 часов после исходного уровня и 48 часов после визитов через 6, 12 и 18 месяцев)
|
Наблюдать за изменениями уровня ионизированного кальция в сыворотке через 48 часов после введения деносумаба по сравнению с золедроновой кислотой.
Гипокальциемия через 48 часов была выбрана в качестве основного исхода, так как это клинически важный побочный эффект как деносумаба, так и золедроновой кислоты, а через 48 часов примерно должно пройти время ожидаемого надира кальция.
|
48 часов после каждого приема препарата (48 часов после исходного уровня и 48 часов после визитов через 6, 12 и 18 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2016 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 февраля 2020 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 февраля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
17 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
23 июня 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июня 2020 г.
Последняя проверка
1 июня 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DZA9DEC2015
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Нет текущего плана
Сроки обмена IPD
Нет временных рамок
Критерии совместного доступа к IPD
Доступ не был предоставлен
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .