Denosumab zur Behandlung von Osteoporose bei Kindern: Eine Pilotstudie

Einschlusskriterien:

1. Der Proband oder der gesetzlich zulässige Vertreter des Probanden hat seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt.
2. Kinder im Alter von 4 bis 16 Jahren zum Zeitpunkt der Anmeldung.

3. Kinder mit einer Vorgeschichte von klinisch signifikanter Knochenbrüchigkeit in den vorangegangenen 24 Monaten, die erfordert, dass das Kind EINES oder mehrere der folgenden klinischen Profile aufweist:

   1. Mindestens eine wenig traumatische Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur bei einem Kind mit einer Grunderkrankung, die bekanntermaßen mit osteoporotischen Frakturen assoziiert ist (z. mit Glucocorticoid behandelte Erkrankungen, Morbus Crohn, rheumatische Erkrankungen, Duchenne-Muskeldystrophie, andere Muskeldystrophien, spinale Muskelatrophie, Zerebralparese); ODER
   2. Mindestens eine Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur mit geringem Trauma in den letzten 24 Monaten bei einem Kind mit einer bekannten genetischen Osteoporose-Erkrankung wie Osteogenesis imperfecta (bestätigt durch molekulargenetische Tests); ODER
   3. Mindestens eine gering traumatische Wirbel- oder Röhrenknochenfraktur in den letzten 24 Monaten bei einem ansonsten gesunden Kind mit Osteoporose-Diagnose, die durch eine transiliakale Knochenbiopsie bestätigt wurde. Die transiliakale Knochenbiopsie ist in dieser Untergruppe gemäß dem üblichen Behandlungsstandard erforderlich, da dies der einzige Test ist, der Osteoporose bei einem ansonsten gesunden Kind, das keine genetisch bedingte Knochenbrüchigkeit hat, definitiv bestätigt.

Ausschlusskriterien:

1. Jedem Kind, für das der behandelnde Arzt eine Teilnahme anstrebt, wird davon abgeraten.
2. Vorbehandlung mit einem Osteoporosemittel (z. Bisphosphonat).
3. Niereninsuffizienz, definiert als eine eGFR von weniger als 60 ml/min/1,73 m2.
4. Aktive oder frühere Diagnose einer Malignität oder Untersuchung auf einen Verdacht auf Krebs bei Kindern.
5. Derzeit stillen oder planen, während der Studie zu stillen.
6. Schwangerschaft (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest vor der Behandlung bei allen menstruierenden oder sexuell aktiven Frauen).
7. Unbehandelter Vitamin-D-Mangel, definiert als 25OHD-Serumspiegel < 50 nmol/l.
8. Unbehandelte Hypokalzämie, definiert als ionisierter Kalziumspiegel im Serum < 1,1 mmol/l.
9. Aktives oder historisches Ekzem/Cellulitis.
10. Kinder, die während des Studiums Zahnbehandlungen und/oder Zahnoperationen planen.
11. Kinder mit dokumentiertem Vorhofflimmern in der Vorgeschichte.
12. Kinder mit Asthma, die empfindlich auf Acetylsalicylsäure (ASS) reagieren.
13. Kinder, die sich einer Nebenschilddrüsen- oder Schilddrüsenoperation unterzogen haben.
14. Kinder, die auf Gummi oder Latex allergisch sind.
15. Männer mit einer schwangeren Partnerin.