Denosumab til behandling af osteoporose hos børn: en pilotundersøgelse

Inklusionskriterier:

1. Emnets eller emnets juridisk acceptable repræsentant har givet informeret samtykke.
2. Børn i alderen 4 til 16 år på tilmeldingstidspunktet.

3. Børn med en historie med klinisk signifikant knogleskørhed i de foregående 24 måneder, hvilket kræver, at barnet har EN eller flere af følgende kliniske profiler:

   1. Mindst én lav-trauma vertebral eller lang knoglebrud hos et barn med en underliggende sygdom, der vides at være forbundet med osteoporotiske frakturer (f. glukokortikoid-behandlede sygdomme, Crohns sygdom, reumatiske lidelser, Duchenne muskeldystrofi, andre muskeldystrofier, spinal muskelatrofi, cerebral parese); ELLER
   2. Mindst én lav-trauma vertebral eller lang knoglefraktur inden for de sidste 24 måneder hos et barn med en kendt genetisk osteoporotisk tilstand såsom osteogenesis imperfecta (bekræftet ved molekylær genetisk testning); ELLER
   3. Mindst et lavt-trauma vertebralt eller langt knoglebrud inden for de sidste 24 måneder hos et ellers sundt barn med diagnosen osteoporose bekræftet på trans-iliaca knoglebiopsi. Trans-iliaca knoglebiopsi er et krav i denne undergruppe i henhold til den sædvanlige standard for pleje, da dette er den eneste test, der definitivt vil bekræfte osteoporose hos et ellers sundt barn, som ikke har en genetisk knogleskørhed.

Ekskluderingskriterier:

1. Ethvert barn, for hvem den behandlende læge føler deltagelse, frarådes.
2. Tidligere behandling med et osteoporosemiddel (f. bisfosfonat).
3. Nyreinsufficiens defineret som en eGFR mindre end 60 ml/min/1,73 m2.
4. Aktiv eller tidligere diagnosticering af malignitet eller under undersøgelser for mistanke om børnekræft.
5. Ammer i øjeblikket eller planlægger at amme under undersøgelsen.
6. Graviditet (verificeret ved graviditetstest før behandling hos alle menstruerende eller seksuelt aktive kvinder).
7. Ubehandlet D-vitaminmangel, defineret som et serum 25OHD niveau <50nmol/L.
8. Ubehandlet hypocalcæmi, defineret som et serum-ioniseret calciumniveau <1,1 mmol/L.
9. Aktiv eller historisk eksem/cellulitis.
10. Børn, der planlægger tandbehandlinger og/eller tandkirurgi i løbet af undersøgelsen.
11. Børn med en dokumenteret historie med atrieflimren.
12. Børn med astma, som er følsomme for acetylsalicylsyre (ASA).
13. Børn, der har fået foretaget en biskjoldbruskkirtel eller skjoldbruskkirteloperation.
14. Børn, der er allergiske over for gummi eller latex.
15. Hanner med en gravid partner.