Denosumab for behandling av osteoporose hos barn: En pilotstudie
22. juni 2020 oppdatert av: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario
En enkeltblindet, randomisert, kontrollert, fase 2-pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av denosumab sammenlignet med zoledronsyre for behandling av osteoporose hos barn
Målet med denne studien er å innhente foreløpige pilotdata over en 2-års periode om sikkerheten og effekten av subkutan denosumab versus gjeldende CHEO-behandlingsstandard (intravenøs zoledronsyre) for behandling av osteoporose hos barn.
Både denosumab (1,0 mg/kg) og zoledronsyre (0,025 mg/kg) vil bli gitt som fire doser atskilt med seks måneders intervall (dvs. ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder), med oppfølging til 2 måneder. år.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Benbrudd uten betydelige traumer (også kjent som osteoporose) er en hyppig komplikasjon av kroniske barnesykdommer (for eksempel Duchenne muskeldystrofi og inflammatoriske lidelser) og genetiske lidelser (som osteogenesis imperfecta).
Til dags dato er den eneste effektive behandlingen for behandling av osteoporose hos barn en klasse med medisiner kjent som bisfosfonater (som inkluderer pamidronat og zoledronsyre).
Dessverre har disse medisinene ulempen med hyppige bivirkninger med den første dosen (inkludert feber, kvalme, oppkast og beinsmerter), samt intravenøs administrering (tilførsel gjennom en vene, lik en blodprøve).
Nylig har en ny medisin vist seg effektiv i behandlingen av voksne med osteoporose - denne medisinen kalles denosumab, og den har en klar fordel fremfor intravenøse bisfosfonater siden den administreres subkutant (gjennom en liten nål injisert i huden). pluss en utmerket sikkerhetsprofil.
Til dags dato har denosumab blitt brukt med suksess hos noen få barn med sjeldne former for osteoporose og andre skjelettlidelser.
Hensikten med denne studien er å ytterligere teste sikkerheten og fordelene med denosumab hos barn med brudd på grunn av osteoporose, ved å sammenligne dette nye midlet med dagens standardbehandling ved CHEO, zoledronsyre.
Dette vil være en ettårig pilotstudie på 20 barn med ulike former for osteoporose.
Barn som er registrert i studien vil bli tilfeldig tildelt zoledronsyre eller denosumab hver 6. måned (for to doser), med tester utført med noen måneders mellomrom i løpet av året for å studere effekten av disse terapiene på brudd, bentetthet og ulike sikkerhetsparametere målt ved blodprøver.
Samlet sett vil resultatene av denne studien gi oss viktig informasjon om potensialet for denosumab til å gi barn en trygg, effektiv og praktisk ny osteoporosebehandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 16 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjektets eller subjektets juridisk akseptable representant har gitt informert samtykke.
- Barn i alderen 4 til 16 år ved påmelding.
Barn med en historie med klinisk signifikant benskjørhet i de foregående 24 månedene, som krever at barnet har EN eller flere av følgende kliniske profiler:
- Minst ett lavtrauma vertebralt eller langt beinbrudd hos et barn med en underliggende sykdom som er kjent for å være assosiert med osteoporotiske frakturer (f. glukokortikoid-behandlede sykdommer, Crohns sykdom, revmatiske lidelser, Duchenne muskeldystrofi, andre muskeldystrofier, spinal muskelatrofi, cerebral parese); ELLER
- Minst ett lavtrauma vertebralt eller langt beinbrudd i løpet av de siste 24 månedene, hos et barn med en kjent genetisk osteoporotisk tilstand som osteogenesis imperfecta (bekreftet ved molekylær genetisk testing); ELLER
- Minst ett lavtrauma vertebralt eller langt beinbrudd i løpet av de siste 24 månedene, hos et ellers friskt barn med diagnosen osteoporose bekreftet på trans-iliaca benbiopsi. Trans-iliaca benbiopsi er et krav i denne undergruppen i henhold til den vanlige standarden for omsorg, da dette er den eneste testen som definitivt vil bekrefte osteoporose hos et ellers friskt barn som ikke har en genetisk benskjørhet.
Ekskluderingskriterier:
- Barn som den behandlende legen føler deltakelse for, anbefales ikke.
- Tidligere behandling med et osteoporosemiddel (f. bisfosfonat).
- Nyreinsuffisiens definert som en eGFR mindre enn 60ml/min/1,73m2.
- Aktiv eller tidligere diagnose av malignitet eller under undersøkelser for mistanke om barnekreft.
- Ammer for øyeblikket eller planlegger å amme i løpet av studien.
- Graviditet (verifisert ved graviditetstest før behandling hos alle menstruerende eller seksuelt aktive kvinner).
- Ubehandlet vitamin D-mangel, definert som et serum 25OHD nivå <50nmol/L.
- Ubehandlet hypokalsemi, definert som et serum ionisert kalsiumnivå <1,1 mmol/L.
- Aktiv eller historisk eksem/cellulitt.
- Barn som planlegger tannprosedyrer og/eller tannkirurgi i løpet av studiet.
- Barn med dokumentert historie med atrieflimmer.
- Barn med astma som er følsomme for acetylsalisylsyre (ASA).
- Barn som har hatt biskjoldbruskkjertel eller skjoldbruskkjerteloperasjon.
- Barn som er allergiske mot gummi eller lateks.
- Hanner med en gravid partner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: ENKELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Zoledronsyre
Intravenøs zoledronsyre 0,025mg/kg
|
Intravenøs zoledronsyre 0,025 mg/kg ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
|
|
EKSPERIMENTELL: Denosumab
Subkutan denosumab 1,0 mg/kg
|
Subkutan denosumab 1,0 mg/kg ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringene i serum-ioniserte kalsiumnivåer 48 timer etter administrering av denosumab versus zoledronsyre.
Tidsramme: 48 timer etter hver medikamentadministrasjon (48 timer etter baseline og 48 timer etter 6, 12 og 18 måneders besøk)
|
For å observere endringene i serumnivåer av ionisert kalsium 48 timer etter administrering av denosumab versus zoledronsyre.
Hypokalsemi etter 48 timer har blitt valgt som primært resultat siden dette er en klinisk viktig bivirkning av både denosumab og zoledronsyre, og 48 timer er rundt tidspunktet for forventet kalsiumnadir.
|
48 timer etter hver medikamentadministrasjon (48 timer etter baseline og 48 timer etter 6, 12 og 18 måneders besøk)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2016
Primær fullføring (FAKTISKE)
3. februar 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
3. februar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2015
Først lagt ut (ANSLAG)
17. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
23. juni 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2020
Sist bekreftet
1. juni 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DZA9DEC2015
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ingen gjeldende plan
IPD-delingstidsramme
Ingen tidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang er ikke gjort tilgjengelig
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .