Denosumab pro léčbu osteoporózy u dětí: Pilotní studie

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt nebo jeho právně přijatelný zástupce poskytl informovaný souhlas.
2. Děti ve věku od 4 do 16 let v době zápisu.

3. Děti s anamnézou klinicky významné křehkosti kostí v předchozích 24 měsících, která vyžaduje, aby dítě mělo JEDEN nebo více z následujících klinických profilů:

   1. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti u dítěte se základním onemocněním, o kterém je známo, že je spojeno s osteoporotickými zlomeninami (např. onemocnění léčená glukokortikoidy, Crohnova choroba, revmatické poruchy, Duchennova svalová dystrofie, jiné svalové dystrofie, spinální svalová atrofie, dětská mozková obrna); NEBO
   2. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti za posledních 24 měsíců u dítěte se známým genetickým osteoporotickým onemocněním, jako je osteogenesis imperfecta (potvrzeno molekulárně genetickým testováním); NEBO
   3. Alespoň jedna nízkotraumatická zlomenina obratle nebo dlouhé kosti za posledních 24 měsíců u jinak zdravého dítěte s diagnózou osteoporózy potvrzenou biopsií transiliakální kosti. Biopsie trans-iliakální kosti je v této podskupině požadavkem podle obvyklého standardu péče, protože je to jediný test, který definitivně potvrdí osteoporózu u jinak zdravého dítěte, které nemá geneticky podmíněnou křehkost kostí.

Kritéria vyloučení:

1. Žádné dítě, u kterého ošetřující lékař cítí účast, se nedoporučuje.
2. Předchozí léčba přípravkem na osteoporózu (např. bisfosfonát).
3. Renální insuficience definovaná jako eGFR nižší než 60 ml/min/1,73 m2.
4. Aktivní nebo předchozí diagnostika zhoubného nádoru nebo podstoupení vyšetřování pro podezření na dětskou rakovinu.
5. V současné době kojím nebo plánuje kojit během studie.
6. Těhotenství (ověřeno těhotenským testem před léčbou u všech menstruujících nebo sexuálně aktivních žen).
7. Neléčený nedostatek vitaminu D, definovaný jako hladina 25OHD v séru <50nmol/l.
8. Neléčená hypokalcémie, definovaná jako hladina ionizovaného vápníku v séru <1,1 mmol/l.
9. Aktivní nebo historický ekzém/celulitida.
10. Děti plánující zubní zákroky a/nebo zubní chirurgii v průběhu studie.
11. Děti s dokumentovanou anamnézou fibrilace síní.
12. Děti s astmatem, které jsou citlivé na kyselinu acetylsalicylovou (ASA).
13. Děti, které prodělaly operaci příštítných tělísek nebo štítné žlázy.
14. Děti, které jsou alergické na gumu nebo latex.
15. Muži s těhotnou partnerkou.