結節性硬化症（TSC）患者の皮膚病変に対するシロリムス局所製剤の第 III 相試験

包含基準:

1. -インフォームドコンセントの時点で3歳以上の男性または女性の患者
2. 結節性硬化症複合体の診断基準（国際結節性硬化症コンセンサス会議2012）により確定診断と診断された患者
3. -スクリーニング検査で、顔面に3つ以上の血管線維腫の丘疹（それぞれが赤みを伴う直径2mm以上）がある患者
4. レーザー治療や手術に適さない方、レーザー治療や手術を希望されない方
5. 被験薬と現在の治験計画について十分な説明を受け、理解と意思のある書面による同意書を提出した患者またはその保護者

除外基準:

1. コンプライアンスを守って被験薬を外用することが困難な患者
2. 安全性や有効性の評価に影響を与える可能性のある血管線維腫の病変上または周囲にびらん、潰瘍、発疹などの臨床所見を有する患者
3. 安静の指示に従わないなど、病変部の写真が十分に撮れにくい患者
4. アルコールに対する過敏症またはシロリムスに対するアレルギーの既往歴のある患者
5. 悪性腫瘍、感染症、重篤な心疾患、肝機能障害、腎機能障害、血液障害等の合併症を有し、治験責任医師が「副作用の重篤度の分類基準について」に基づきグレード2以上と判断した患者薬剤の反応」
6. -制御不能な糖尿病（空腹時血糖値> 140 mg / dLまたは食後血糖値> 200 mg / dL）、脂質異常症（コレステロール値> 300 mg / dLまたは> 7.75 mmol/L、トリグリセリドレベル > 300 mg/dL または > 3.42 mmol/L) など
7. 初回登録前12ヶ月以内にシロリムス、エベロリムス、テムシロリムスを含むmTOR阻害作用のある薬剤を服用した患者
8. 初回登録前3ヶ月以内に血管線維腫病変部にタクロリムス外用を行った患者
9. 初回登録前6ヶ月以内に血管線維腫病変に対してレーザー治療または手術を受けた患者
10. 妊娠中または授乳中の女性患者
11. インフォームドコンセント中止後、治療終了後または経過観察期間まで適切な避妊措置を講じることに同意できない患者
12. 他の治験に参加し、初回登録前6ヶ月以内に治験薬を服用した患者
13. その他、治験責任医師が治験への参加に不適当と判断した患者