Fase III-forsøg med topisk formulering af Sirolimus til hudlæsioner hos patienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC)

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter 3 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
2. Patienter, der er diagnosticeret som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienter med tre eller flere papler af angiofibroma (>= 2 mm i diameter med rødme i hver) i ansigtet ved screeningstest
4. Patienter, der ikke egner sig til behandling med laser eller operation, eller som ikke ønsker behandling med laser eller operation
5. Patienter eller hans/hendes værge, der giver et skriftligt informeret samtykke i forståelse og vilje efter at have modtaget tilstrækkelig forklaring af testlægemidlet og den aktuelle forsøgsplan

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der er svære at anvende testlægemidlet lokalt med at bevare overholdelse
2. Patienter med kliniske fund såsom erosion, ulcus og eruption på eller omkring læsionen af ​​angiofibroma, som kan påvirke vurderingen af ​​sikkerhed eller effekt
3. Patienter, der er svære at få taget billeder af deres læsioner tilstrækkeligt i sådanne tilfælde, at de måske ikke følger instruktionen om stilhed
4. Patienter med en historie med overfølsomhed over for alkohol eller allergi over for sirolimus
5. Patienter, der har komplikationer såsom ondartet tumor, infektion, alvorlig hjertesygdom, leverfunktionsforstyrrelse, nyrefunktionsforstyrrelse eller blodsygdomme, hvis sværhedsgrad af investigator anses for at være grad 2 eller mere alvorlig med henvisning til ''Angående klassificeringskriterier for alvorligheden af ​​uønsket lægemiddel reaktioner fra medicinske midler''
6. Patienter, der har komplikationer såsom sygdomme, der ikke er egnede til forsøgsdeltagelsen, for eksempel ukontrolleret diabetes (fastende blodsukkerniveau >140 mg/dL eller postprandialt blodsukkerniveau > 200 mg/dL), dyslipidæmi (kolesterolniveau > 300 mg/dL eller > 7,75 mmol/L, triglyceridniveau > 300 mg/dL eller > 3,42 mmol/L) osv.
7. Patienter, der har taget lægemidler med mTOR-hæmmende virkning, herunder sirolimus, everolimus eller temsirolimus inden for 12 måneder før den første registrering
8. Patienter, der har påført topisk tacrolimus på læsionen af ​​angiofibroma inden for 3 måneder før den første registrering
9. Patienter, der har modtaget behandling med laser eller kirurgi til læsionen af ​​angiofibroma inden for 6 måneder før den første registrering
10. Kvindelige patienter, der kan være gravide eller ammende
11. Patienter, der ikke kan acceptere at tage passende præventionsforanstaltninger indtil afslutningen af ​​post-behandlingsfasen eller opfølgningsperioden efter seponering fra informeret samtykke
12. Patienter, der har deltaget i andre kliniske forsøg og har taget et forsøgslægemiddel inden for 6 måneder før den første registrering
13. Andre, patienter, som af investigator vurderes som uegnede til at deltage i forsøget