Ensaio de Fase III da Formulação Tópica de Sirolimus para Lesões de Pele em Pacientes com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC)

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com 3 anos ou mais no momento do consentimento informado
2. Pacientes que são diagnosticados como diagnóstico definitivo de acordo com critérios diagnósticos para complexo de esclerose tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacientes com três ou mais pápulas de angiofibroma (>= 2 mm de diâmetro com vermelhidão em cada uma) na face em testes de triagem
4. Pacientes que não são adequados para terapia com laser ou cirurgia, ou que não desejam terapia com laser ou cirurgia
5. Pacientes ou seus responsáveis ​​que dão consentimento informado por escrito em compreensão e disposição após terem recebido explicação suficiente sobre o medicamento em teste e o plano de ensaio atual

Critério de exclusão:

1. Pacientes que são difíceis de aplicar o medicamento de teste topicamente para manter a conformidade
2. Pacientes com achados clínicos como erosão, úlcera e erupção sobre ou ao redor da lesão de angiofibroma, que podem afetar a avaliação de segurança ou eficácia
3. Pacientes que são difíceis de tirar fotos de suas lesões adequadamente em tais casos que podem não seguir as instruções de quietude
4. Pacientes com história de hipersensibilidade ao álcool ou alergia ao sirolimus
5. Pacientes com complicações como tumor maligno, infecção, doença cardíaca grave, distúrbio da função hepática, distúrbio da função renal ou distúrbios sanguíneos, cuja gravidade é considerada pelo investigador como grau 2 ou mais grave com referência a "Relativamente aos critérios de classificação para a gravidade do medicamento adverso reações de agentes médicos''
6. Pacientes que apresentam complicações como doenças inadequadas para a participação no estudo, por exemplo, diabetes não controlado (glicemia em jejum >140 mg/dL ou glicemia pós-prandial > 200 mg/dL), dislipidemia (nível de colesterol > 300 mg/dL ou > 7,75 mmol/L, nível de triglicerídeos > 300 mg/dL ou > 3,42 mmol/L), etc.
7. Pacientes que tomaram medicamentos com ação inibidora de mTOR incluindo sirolimus, everolimus ou temsirolimus dentro de 12 meses antes do registro inicial
8. Pacientes que aplicaram tacrolimus tópico na lesão de angiofibroma até 3 meses antes do registro inicial
9. Pacientes que receberam terapia com laser ou cirurgia na lesão de angiofibroma até 6 meses antes do registro inicial
10. Pacientes do sexo feminino que podem estar grávidas ou amamentando
11. Pacientes que não concordam em tomar as medidas apropriadas de contracepção até a conclusão da fase pós-tratamento ou período de acompanhamento após a descontinuação do consentimento informado
12. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico e tomaram um medicamento em estudo até 6 meses antes do registro inicial
13. Outros, pacientes considerados pelo investigador como inadequados para participação no ensaio