Fase III-studie av topisk formulering av sirolimus til hudlesjoner hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks (TSC)

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige pasienter 3 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
2. Pasienter som er diagnostisert som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pasienter med tre eller flere papler av angiofibroma (>= 2 mm i diameter med rødhet i hver) i ansiktet ved screeningtest
4. Pasienter som ikke er egnet for terapi med laser eller kirurgi, eller som ikke ønsker terapi med laser eller kirurgi
5. Pasienter eller hans/hennes foresatte som gir et skriftlig informert samtykke i forståelse og vilje etter å ha mottatt nok forklaring på teststoffet og gjeldende prøveplan

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som er vanskelige å bruke teststoffet lokalt med å holde samsvar
2. Pasienter med kliniske funn som erosjon, sår og utbrudd på eller rundt lesjonen av angiofibroma, som kan påvirke vurderingen av sikkerhet eller effekt
3. Pasienter som det er vanskelig å få tatt bilder av lesjonene sine tilstrekkelig i slike tilfeller at de kanskje ikke følger instruksjonene om stillhet
4. Pasienter med en historie med overfølsomhet for alkohol eller allergi mot sirolimus
5. Pasienter som har komplikasjoner som ondartet svulst, infeksjon, alvorlig hjertesykdom, leverfunksjonsforstyrrelse, nyrefunksjonsforstyrrelse eller blodforstyrrelser som av etterforsker vurderes som alvorlighetsgrad 2 eller mer alvorlig med henvisning til ''Angående klassifiseringskriterier for alvorlighetsgrad av uønsket legemiddel reaksjoner fra medisinske midler''
6. Pasienter som har komplikasjoner som sykdommer som ikke er egnet for forsøksdeltakelsen, for eksempel ukontrollert diabetes (fastende blodsukkernivå >140 mg/dL eller postprandiale blodsukkernivå > 200 mg/dL), dyslipidemi (kolesterolnivå > 300 mg/dL eller > 7,75 mmol/L, triglyseridnivå > 300 mg/dL eller > 3,42 mmol/L), etc.
7. Pasienter som har tatt legemidler med mTOR-hemmende virkning inkludert sirolimus, everolimus eller temsirolimus innen 12 måneder før den første registreringen
8. Pasienter som har påført topisk takrolimus på lesjonen av angiofibroma innen 3 måneder før den første registreringen
9. Pasienter som har mottatt behandling med laser eller kirurgi for lesjonen av angiofibroma innen 6 måneder før den første registreringen
10. Kvinnelige pasienter som kan være gravide eller ammende
11. Pasienter som ikke kan godta å ta egnede prevensjonstiltak før etterbehandlingsfasen eller oppfølgingsperioden er avsluttet etter seponering av informert samtykke
12. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier og har tatt et utprøvd legemiddel innen 6 måneder før førstegangsregistrering
13. Andre, pasienter som av etterforskeren anses som uegnet for deltakelse i forsøket