Fáze III studie topické formulace sirolimu na kožní léze u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy (TSC)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 3 let nebo více v době informovaného souhlasu
2. Pacienti, kteří jsou diagnostikováni jako definitivní diagnóza podle diagnostických kritérií pro komplex tuberózní sklerózy (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacienti se třemi nebo více papuly angiofibromu (>= 2 mm v průměru se zarudnutím v každé) na obličeji při screeningových testech
4. Pacienti, kteří nejsou vhodní pro terapii laserem nebo chirurgickým zákrokem, nebo nechtějí terapii laserem nebo chirurgický zákrok
5. Pacienti nebo jeho/její opatrovník, kteří dají písemný informovaný souhlas s porozuměním a ochotou poté, co dostali dostatečné vysvětlení testovaného léku a aktuálního zkušebního plánu

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, pro které je obtížné aplikovat testovaný lék lokálně při zachování kompliance
2. Pacienti s klinickými nálezy, jako je eroze, vřed a erupce na nebo kolem léze angiofibromu, které mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti
3. Pacienti, u kterých je obtížné vyfotit jejich léze adekvátně v takových případech, že se nemusí řídit pokyny o klidu
4. Pacienti s anamnézou přecitlivělosti na alkohol nebo alergií na sirolimus
5. Pacienti, kteří mají komplikace, jako je zhoubný nádor, infekce, závažné srdeční onemocnění, porucha funkce jater, porucha funkce ledvin nebo poruchy krve, jejichž závažnost je zkoušejícím považována za závažnější stupeň 2 nebo závažnější s odkazem na „Klasifikační kritéria pro závažnost nežádoucího léku reakce lékařských agentů''
6. Pacienti, kteří mají komplikace, jako jsou nemoci nevhodné pro účast ve studii, například nekontrolovaný diabetes (hladina glukózy v krvi nalačno > 140 mg/dl nebo postprandiální hladina glukózy v krvi > 200 mg/dl), dyslipidémie (hladina cholesterolu > 300 mg/dl nebo > 7,75 mmol/l, hladina triglyceridů > 300 mg/dl nebo > 3,42 mmol/l) atd.
7. Pacienti, kteří během 12 měsíců před první registrací užívali léky s inhibičním účinkem na mTOR, včetně sirolimu, everolimu nebo temsirolimu
8. Pacienti, kteří aplikovali topicky takrolimus na lézi angiofibromu během 3 měsíců před první registrací
9. Pacienti, kteří byli léčeni laserem nebo chirurgickým zákrokem na angiofibromovou lézi během 6 měsíců před první registrací
10. Pacientky, které mohou být těhotné nebo kojící
11. Pacienti, kteří nemohou souhlasit s přijetím vhodných antikoncepčních opatření až do dokončení fáze po léčbě nebo období sledování po ukončení informovaného souhlasu
12. Pacienti, kteří se zúčastnili jiné klinické studie a užívali zkušební lék během 6 měsíců před první registrací
13. Jiní pacienti, kteří jsou zkoušejícím považováni za nevhodné pro účast ve studii