결절성 경화증(TSC) 환자의 피부 병변에 대한 Sirolimus의 국소 제형의 III상 시험

포함 기준:

1. 사전 동의 시점에 3세 이상의 남성 또는 여성 환자
2. 결절성 경화증 복합 진단 기준에 따라 확정 진단으로 진단된 환자(국제 결절성 경화증 복합 합의 회의 2012)
3. 선별검사에서 얼굴에 3개 이상의 혈관섬유종 구진(직경 >= 2mm, 각각 발적)이 있는 환자
4. 레이저나 수술에 의한 치료가 적합하지 않거나 레이저나 수술에 의한 치료를 원하지 않는 환자
5. 시험약 및 현재 임상시험 계획에 대해 충분한 설명을 듣고 이해와 의사가 있는 서면 동의서를 제출한 환자 또는 보호자

제외 기준:

1. 순응도를 유지하면서 시험약의 외용 적용이 어려운 환자
2. 혈관섬유종의 병변 또는 그 주위에 미란, 궤양, 발진 등의 임상소견이 있어 안전성 또는 유효성 평가에 영향을 미칠 수 있는 환자
3. 고요의 지시를 따르지 않는 등 병변의 사진을 충분히 찍기 어려운 환자
4. 알코올에 과민증 또는 시롤리무스에 대한 알레르기 병력이 있는 환자
5. 악성종양, 감염, 중증의 심장질환, 간기능장애, 신기능장애, 혈액장애 등의 합병증을 동반한 환자로서 '이상약물의 중증도 분류기준에 관하여' 중증도 2등급 이상으로 조사관이 판단한 환자 의료진 반응''
6. 조절되지 않는 당뇨(공복혈당 >140mg/dL 또는 식후혈당 >200mg/dL), 이상지질혈증(콜레스테롤 >300mg/dL 또는 > 7.75mmol/L, 중성지방 수치 > 300mg/dL 또는 > 3.42mmol/L) 등
7. 최초 등록 전 12개월 이내에 시롤리무스, 에베롤리무스 또는 템시롤리무스를 포함한 mTOR 억제 작용이 있는 약물을 복용한 환자
8. 최초 등록 전 3개월 이내에 혈관 섬유종 병변에 국소 타크로리무스를 도포한 환자
9. 최초 등록 전 6개월 이내에 혈관섬유종 병변에 레이저 치료 또는 수술을 받은 환자
10. 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자
11. 치료 후 단계 또는 사전 동의를 중단한 후 추적 기간이 완료될 때까지 적절한 피임 조치를 취하는 데 동의할 수 없는 환자
12. 다른 임상시험에 참여하고 최초 등록 전 6개월 이내에 시험약을 복용한 환자
13. 기타, 연구자가 임상시험 참여에 부적합하다고 판단하는 환자