Ensayo de fase III de formulación tópica de sirolimus para lesiones cutáneas en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (TSC)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos o femeninos de 3 años o más al momento del consentimiento informado
2. Pacientes que son diagnosticados como diagnóstico definitivo de acuerdo con los criterios diagnósticos del complejo de esclerosis tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacientes con tres o más pápulas de angiofibroma (>= 2 mm de diámetro con enrojecimiento en cada una) en la cara en las pruebas de detección
4. Pacientes que no son aptos para terapia con láser o cirugía, o que no desean terapia con láser o cirugía
5. Pacientes o su tutor que dan un consentimiento informado por escrito en comprensión y disposición después de haber recibido suficiente explicación sobre el fármaco de prueba y el plan de prueba actual

Criterio de exclusión:

1. Pacientes a los que es difícil aplicar el fármaco de prueba por vía tópica para mantener el cumplimiento
2. Pacientes con hallazgos clínicos como erosión, úlcera y erupción sobre o alrededor de la lesión de angiofibroma, que pueden afectar la evaluación de la seguridad o la eficacia.
3. Pacientes a los que es difícil tomar fotografías de sus lesiones adecuadamente en casos en los que es posible que no sigan las instrucciones de quietud.
4. Pacientes con antecedentes de hipersensibilidad al alcohol o alergia al sirolimus
5. Pacientes que tienen complicaciones tales como tumor maligno, infección, enfermedad cardíaca grave, trastorno de la función hepática, trastorno de la función renal o trastornos de la sangre cuya gravedad el investigador considera de grado 2 o más grave con referencia a "Concernientes a los criterios de clasificación de la gravedad del fármaco adverso". reacciones de agentes médicos''
6. Pacientes que tengan complicaciones tales como enfermedades no aptas para la participación en el ensayo, por ejemplo, diabetes no controlada (nivel de glucosa en sangre en ayunas > 140 mg/dl o nivel de glucosa en sangre posprandial > 200 mg/dl), dislipidemia (nivel de colesterol > 300 mg/dl o > 7,75 mmol/L, nivel de triglicéridos > 300 mg/dL o > 3,42 mmol/L), etc.
7. Pacientes que hayan tomado medicamentos con acción inhibidora de mTOR, incluidos sirolimus, everolimus o temsirolimus, en los 12 meses anteriores al registro inicial
8. Pacientes a los que se les haya aplicado tacrolimus tópico sobre la lesión de angiofibroma en los 3 meses anteriores al registro inicial
9. Pacientes que hayan recibido terapia con láser o cirugía de la lesión de angiofibroma dentro de los 6 meses anteriores al registro inicial
10. Pacientes mujeres que pueden estar embarazadas o en período de lactancia
11. Pacientes que no pueden aceptar tomar las medidas anticonceptivas apropiadas hasta completar la fase posterior al tratamiento o el período de seguimiento después de la interrupción del consentimiento informado
12. Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico y hayan tomado un fármaco del ensayo en los 6 meses anteriores al registro inicial
13. Otros, pacientes que el investigador considere inadecuados para participar en el ensayo.