Phase-III-Studie zur topischen Formulierung von Sirolimus bei Hautläsionen bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC)

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung 3 Jahre oder älter sind
2. Patienten, bei denen gemäß diagnostischen Kriterien ein Tuberöse-Sklerose-Komplex als definitive Diagnose diagnostiziert wird (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienten mit drei oder mehr Angiofibrom-Papeln (>= 2 mm Durchmesser mit jeweils Rötung) im Gesicht bei Screening-Tests
4. Patienten, die für eine Therapie mit Laser oder Operation nicht geeignet sind oder die keine Therapie mit Laser oder Operation wünschen
5. Patienten oder ihr Vormund, die nach ausreichender Aufklärung über das Testmedikament und den aktuellen Studienplan eine schriftliche Einverständniserklärung mit Verständnis und Bereitschaft abgeben

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, denen es schwer fällt, das Testarzneimittel topisch anzuwenden, ohne die Compliance einzuhalten
2. Patienten mit klinischen Befunden wie Erosion, Geschwür und Hautausschlag an oder um die Angiofibrom-Läsion herum, die die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit beeinflussen können
3. Patienten, bei denen es schwierig ist, in solchen Fällen angemessene Bilder ihrer Läsionen zu machen, dass sie die Anweisungen zur Stille möglicherweise nicht befolgen
4. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Alkohol oder Allergie gegen Sirolimus
5. Patienten mit Komplikationen wie bösartigen Tumoren, Infektionen, schweren Herzerkrankungen, Leberfunktionsstörungen, Nierenfunktionsstörungen oder Bluterkrankungen, deren Schweregrad vom Prüfarzt als Grad 2 oder schwerer eingestuft wird, unter Bezugnahme auf „Bezüglich der Klassifizierungskriterien für die Schwere des unerwünschten Arzneimittels“. Reaktionen von Arzneimitteln''
6. Patienten mit Komplikationen wie Erkrankungen, die für die Studienteilnahme ungeeignet sind, beispielsweise unkontrollierter Diabetes (Nüchtern-Blutzuckerwert > 140 mg/dL oder postprandialer Blutzuckerwert > 200 mg/dL), Dyslipidämie (Cholesterinwert > 300 mg/dL bzw > 7,75 mmol/L, Triglyceridspiegel > 300 mg/dL oder > 3,42 mmol/L), etc.
7. Patienten, die innerhalb von 12 Monaten vor der Erstzulassung Arzneimittel mit mTOR-hemmender Wirkung, einschließlich Sirolimus, Everolimus oder Temsirolimus, eingenommen haben
8. Patienten, die Tacrolimus innerhalb von 3 Monaten vor der Erstregistrierung topisch auf die Läsion des Angiofibroms aufgetragen haben
9. Patienten, die innerhalb von 6 Monaten vor der Erstregistrierung eine Therapie mit Laser oder eine Operation an der Läsion des Angiofibroms erhalten haben
10. Weibliche Patienten, die möglicherweise schwanger sind oder stillen
11. Patientinnen, die sich bis zum Abschluss der Nachbehandlungsphase oder Nachbeobachtungszeit nach Absetzen der Einverständniserklärung nicht bereit erklären können, angemessene Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen
12. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilgenommen und innerhalb von 6 Monaten vor der Erstregistrierung ein Studienmedikament eingenommen haben
13. Andere Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme an der Studie angesehen werden