Fase III-onderzoek naar topische formulering van sirolimus voor huidlaesies bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 3 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
2. Patiënten bij wie de definitieve diagnose is gesteld volgens diagnostische criteria voor het tubereuze sclerosecomplex (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patiënten met drie of meer papels van angiofibroom (>= 2 mm in diameter met roodheid in elk) op het gezicht bij screeningtests
4. Patiënten die niet geschikt zijn voor therapie met laser of chirurgie, of die geen therapie met laser of chirurgie willen
5. Patiënten of zijn/haar voogd die een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven in begrip en bereidheid na voldoende uitleg te hebben gekregen over het testgeneesmiddel en het huidige proefplan

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten bij wie het moeilijk is om het testgeneesmiddel plaatselijk toe te passen met behoud van therapietrouw
2. Patiënten met klinische bevindingen zoals erosie, zweren en uitbarstingen op of rond de laesie van angiofibroom, die de beoordeling van veiligheid of werkzaamheid kunnen beïnvloeden
3. Patiënten bij wie het moeilijk is om voldoende foto's van hun laesies te maken in dergelijke gevallen dat ze de instructie van stilte niet opvolgen
4. Patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor alcohol of allergie voor sirolimus
5. Patiënten met complicaties zoals een kwaadaardige tumor, infectie, ernstige hartziekte, leverfunctiestoornis, nierfunctiestoornis of bloedstoornissen waarvan de ernst door de onderzoeker wordt beschouwd als graad 2 of ernstiger met verwijzing naar ''Betreffende classificatiecriteria voor ernst van bijwerkingen reacties van medicijnen''
6. Patiënten met complicaties zoals ziekten die niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek, bijvoorbeeld ongecontroleerde diabetes (nuchtere bloedglucosewaarde > 140 mg/dl of postprandiale bloedglucosewaarde > 200 mg/dl), dyslipidemie (cholesterolwaarde > 300 mg/dl of > 7,75 mmol/L, triglyceridengehalte > 300 mg/dL of > 3,42 mmol/L), etc.
7. Patiënten die binnen 12 maanden vóór de eerste registratie geneesmiddelen hebben gebruikt met een mTOR-remmende werking, waaronder sirolimus, everolimus of tesirolimus
8. Patiënten die topische tacrolimus hebben aangebracht op de laesie van angiofibroom binnen 3 maanden voor de eerste registratie
9. Patiënten die binnen 6 maanden voor de eerste registratie een behandeling met laser of een operatie aan de laesie van angiofibroom hebben ondergaan
10. Vrouwelijke patiënten die mogelijk zwanger zijn of borstvoeding geven
11. Patiënten die het niet eens kunnen worden over het nemen van geschikte anticonceptiemaatregelen totdat de fase na de behandeling of de follow-upperiode na beëindiging van de geïnformeerde toestemming is voltooid
12. Patiënten die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken en binnen 6 maanden vóór de eerste registratie een proefgeneesmiddel hebben gebruikt
13. Anderen, patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd voor deelname aan het onderzoek