Essai de phase III de la formulation topique du sirolimus sur les lésions cutanées chez les patients atteints de complexe de sclérose tubéreuse (TSC)

Critère d'intégration:

1. Patients masculins ou féminins âgés de 3 ans ou plus au moment du consentement éclairé
2. Patients ayant reçu un diagnostic définitif selon les critères de diagnostic du complexe de la sclérose tubéreuse (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patients avec trois papules ou plus d'angiofibrome (>= 2 mm de diamètre avec rougeur dans chacune) sur le visage lors des tests de dépistage
4. Patients qui ne sont pas adaptés à une thérapie au laser ou à la chirurgie, ou qui ne veulent pas de thérapie au laser ou à la chirurgie
5. Les patients ou leur tuteur qui donnent un consentement éclairé écrit dans la compréhension et la volonté après avoir reçu suffisamment d'explications sur le médicament à l'essai et le plan d'essai actuel

Critère d'exclusion:

1. Patients qui ont du mal à appliquer le médicament à l'essai par voie topique en respectant l'observance
2. Patients présentant des signes cliniques tels qu'érosion, ulcère et éruption sur ou autour de la lésion d'angiofibrome, qui peuvent affecter l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité
3. Les patients qui ont du mal à prendre des photos de leurs lésions de manière adéquate dans de tels cas qu'ils peuvent ne pas suivre les instructions d'immobilité
4. Patients ayant des antécédents d'hypersensibilité à l'alcool ou d'allergie au sirolimus
5. Patients présentant des complications telles qu'une tumeur maligne, une infection, une maladie cardiaque grave, un trouble de la fonction hépatique, un trouble de la fonction rénale ou des troubles sanguins dont la gravité est considérée par l'investigateur comme étant de grade 2 ou plus grave en référence aux « Critères de classification concernant la gravité des effets indésirables des médicaments » réactions des agents médicaux''
6. Les patients qui présentent des complications telles que des maladies inadaptées à la participation à l'essai, par exemple, un diabète non contrôlé (glycémie à jeun > 140 mg/dL ou glycémie postprandiale > 200 mg/dL), dyslipidémie (taux de cholestérol > 300 mg/dL ou > 7,75 mmol/L, taux de triglycérides > 300 mg/dL ou > 3,42 mmol/L), etc.
7. Patients ayant pris des médicaments ayant une action inhibitrice de mTOR, y compris le sirolimus, l'évérolimus ou le temsirolimus dans les 12 mois précédant l'inscription initiale
8. Patients ayant appliqué du tacrolimus topique sur la lésion d'angiofibrome dans les 3 mois précédant l'enregistrement initial
9. Patients ayant reçu une thérapie au laser ou une chirurgie de la lésion d'angiofibrome dans les 6 mois précédant l'inscription initiale
10. Patientes qui peuvent être enceintes ou qui allaitent
11. Patients qui ne peuvent pas accepter de prendre des mesures de contraception appropriées jusqu'à la fin de la phase post-traitement ou de la période de suivi après l'arrêt du consentement éclairé
12. Patients ayant participé à d'autres essais cliniques et ayant pris un médicament à l'essai dans les 6 mois précédant l'enregistrement initial
13. Autres, patients considérés par l'investigateur comme inaptes à participer à l'essai