Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III koe Sirolimuusin paikallisesta formulaatiosta ihovaurioihin potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC)

keskiviikko 1. helmikuuta 2017 päivittänyt: Nobelpharma

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaihe III -tutkimus NPC-12G-geelin (paikallinen sirolimuusformulaatio) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi angiofibrooman ja muiden ihovaurioiden hoidossa potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida NPC-12G-geelin (paikallinen sirolimuusiformulaatio) tehoa ja turvallisuutta plasebogeeliin verrattuna kasvojen angiofibrooman ja muiden ihovaurioiden hoitoon potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tuberous Sclerosis Complex (TSC) on autosomaalisesti hallitseva perinnöllinen sairaus, joka aiheuttaa hyvänlaatuisia kasvaimia lähes koko kehossa (mukaan lukien iho, aivot, munuaiset, keuhkot ja sydän), käyttäytymishäiriöitä autismina, kehitysvammaisuutta ja neurologisia oireita kuten epilepsia. Angiofibroma on TSC-spesifinen kasvojen ihovaurio ja hamartoomi, joka johtuu ihon sidekudosten ja verisuonten komponenttien lisääntymisestä. Muita TSC:n aiheuttamia ihovaurioita ovat valkoinen makula (hypomelanoottinen makula), plakki, shagreen-laastari ja sorkkakiven fibroomat. Nykyiset terapeuttiset menetelmät angiofibrooman hoitoon ovat laser- tai kirurgiset hoidot, mutta ongelmiin liittyy monia pahenemisvaiheita, todisteiden puutetta, pigmentin muutosta, arpia ja infektioriskiä.

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus. Kokeilussa on kolme vaihetta; seulontavaihe, kaksoissokkohoitovaihe ja jälkihoidon vaihe. Seulontavaihe sisältää seulontakäynnin, jossa arvioidaan kohteen alkuperäinen kelpoisuus. Kaksoissokkoutetussa hoitovaiheessa potilaat, jotka täyttävät kaikki tutkimukseen osallistumiskriteerit, satunnaistetaan kahteen ryhmään, ja he käyttävät 0,2 % NPC-12G-geeliä tai lumelääkegeeliä paikallisesti kahdesti päivässä 12 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Suita, Osaka, Japani, 565-0871
        • Graduate School of Medicine, Osaka University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 3-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
  2. Potilaat, joille on diagnosoitu varma diagnoosi tuberkuloosiskleroosikompleksin diagnostisten kriteerien mukaan (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
  3. Potilaat, joilla on kolme tai useampia angiofibrooman näppylöitä (halkaisija >= 2 mm ja kummassakin punoitusta) seulontatesteissä
  4. Potilaat, jotka eivät sovellu laser- tai leikkaushoitoon tai jotka eivät halua laser- tai leikkaushoitoa
  5. Potilaat tai hänen huoltajansa, jotka ymmärryksessä ja halukkuudellaan antavat kirjallisen suostumuksensa saatuaan riittävän selvityksen testilääkkeestä ja nykyisestä tutkimussuunnitelmasta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden on vaikea antaa testilääkettä paikallisesti noudattaen noudattamista
  2. Potilaat, joilla on kliinisiä löydöksiä, kuten eroosiota, haavaumia ja eruptiota angiofibroomaleesiossa tai sen ympärillä, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuden tai tehon arviointiin
  3. Potilaat, joille on vaikea saada riittävästi kuvia leesioistaan ​​sellaisissa tapauksissa, etteivät he välttämättä noudata hiljaisuuden ohjeita
  4. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys alkoholille tai allergia sirolimuusille
  5. Potilaat, joilla on komplikaatioita, kuten pahanlaatuinen kasvain, infektio, vakava sydänsairaus, maksan toimintahäiriö, munuaisten toimintahäiriö tai verihäiriöt, joiden vakavuus on tutkijan mielestä luokkaa 2 tai vakavampi viitaten kohtaan "Haittavaikutusten vakavuuden luokituskriteerit" lääkeaineiden reaktiot"
  6. Potilaat, joilla on komplikaatioita, kuten sairauksia, jotka eivät sovellu tutkimukseen osallistumiseen, esim. hallitsematon diabetes (paastoveren glukoositaso > 140 mg/dl tai aterian jälkeinen verensokeri > 200 mg/dl), dyslipidemia (kolesterolitaso > 300 mg/dl tai > 7,75 mmol/L, triglyseriditaso > 300 mg/dl tai > 3,42 mmol/L) jne.
  7. Potilaat, jotka ovat käyttäneet lääkkeitä, joilla on mTOR-inhibiittori, mukaan lukien sirolimuusi, everolimuusi tai temsirolimuusi 12 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
  8. Potilaat, jotka ovat käyttäneet paikallisesti takrolimuusia angiofibrooman vaurioon 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
  9. Potilaat, jotka ovat saaneet angiofibroomaleesion laserhoitoa tai leikkausta 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
  10. Naispotilaat, jotka voivat olla raskaana tai imettävät
  11. Potilaat, jotka eivät voi suostua ottamaan asianmukaisia ​​ehkäisykeinoja ennen kuin hoidon jälkeinen vaihe tai seurantajakso on päättynyt tietoisen suostumuksen jälkeen
  12. Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin ja ottaneet koelääkkeen 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
  13. Toiset, potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NPC-12G geeli
NPC-12G-geeli sisältää 0,2 % sirolimuusia
Lääke: NPC-12G geeli
NPC-12G-geeliä annetaan paikallisesti kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Placebo Comparator: Placebo geeli
Placebogeeliä yhdistetään NPC-12G-geelin kanssa
Lääke: Placebo geeli
NPC-12G-geeliplaseboa annetaan paikallisesti kahdesti päivässä 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Angiofibrooman parannukset
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Perustasoon verrattuna tehdyt parannukset arvioidaan valokuvan perusteella keskusarviointilautakunnan toimesta
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Angiofibrooman parannukset
Aikaikkuna: Viikot 4 ja 8 sekä seurantaviikko 16
Perustasoon verrattuna tehdyt parannukset arvioidaan valokuvan perusteella keskusarviointilautakunnan toimesta
Viikot 4 ja 8 sekä seurantaviikko 16
Angiofibrooman parannukset
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Tutkija arvioi parannukset lähtötasoon verrattuna
Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Angiofibrooman punoituksen paraneminen
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Keskitetty valokuvatuomiokomitea ja tutkija arvioivat parannusta lähtötilanteeseen verrattuna
Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Hypomelanoottisen makulan ja ylemmän kaulan plakin paraneminen
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Keskitetty valokuvatuomiokomitea ja tutkija arvioivat parannusta lähtötilanteeseen verrattuna
Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitiin "parantuneeksi" tai enemmän (parantumisaste) ensisijaisessa tulosmittauksessa ja toissijaisissa tulosmittauksissa, jotka ylittävät tuloksen 1–5
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Muutos DLQI:n ja CDLQI:n kokonaispistemäärässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Potilaat arvioivat DLQI:n 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille koehenkilöille tai CDLQI:n alle 16-vuotiaille lapsille
Viikko 4, 8, 12 ja seurantaviikko 16
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Haittatapahtumat tutkimusjakson aikana
16 viikkoa
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Vakavat haittatapahtumat tutkimusjakson aikana
16 viikkoa
Laboratoriolöydökset
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Laboratoriolöydökset tutkimusjakson aikana
16 viikkoa
Vital merkki
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Vital sign opintojakson aikana
16 viikkoa
Sirolimuusin pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4 ja viikko 12
Sirolimuusin pitoisuus veressä arvioidaan lääkeaineseurannalla
Perustaso, viikko 4 ja viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nobelpharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Mari Wataya-Kaneda, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 21. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 2. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NPC-12G-1

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa