西罗莫司局部制剂治疗结节性硬化症 (TSC) 患者皮损的 III 期试验

纳入标准：

1. 知情同意时年满 3 岁或以上的男性或女性患者
2. 根据结节性硬化症诊断标准确诊为确诊患者（国际结节性硬化症共识会议2012）
3. 筛查时面部出现三个或更多血管纤维瘤丘疹（直径 >= 2 mm，每个丘疹发红）的患者
4. 不适合激光或手术治疗，或不想接受激光或手术治疗的患者
5. 患者或其监护人在得到对受试药物和当前试验计划的充分解释后，理解并自愿签署书面知情同意书

排除标准：

1. 难以局部应用试验药物并保持依从性的患者
2. 血管纤维瘤病灶上或周围出现糜烂、溃疡和出疹等临床表现，可能影响安全性或疗效评估的患者
3. 在可能不遵守静止指示的情况下，难以充分拍摄病变部位照片的患者
4. 对酒精过敏或对西罗莫司过敏的患者
5. 有恶性肿瘤、感染、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍或血液病等并发症，严重程度经研究者参照《关于药物不良反应严重程度分类标准》判断为2级以上的患者药物反应''
6. 患有不适合参加试验的疾病等并发症的患者，例如未控制的糖尿病（空腹血糖水平> 140 mg / dL或餐后血糖水平> 200 mg / dL），血脂异常（胆固醇水平> 300 mg / dL或> 7.75 mmol/L，甘油三酯水平 > 300 mg/dL 或 > 3.42 mmol/L)，等等。
7. 首次注册前12个月内服用过西罗莫司、依维莫司或替西罗莫司等具有mTOR抑制作用的药物的患者
8. 首次注册前3个月内外用他克莫司治疗血管纤维瘤病灶的患者
9. 首次注册前6个月内接受过血管纤维瘤病灶激光治疗或手术治疗的患者
10. 可能怀孕或哺乳的女性患者
11. 在知情同意书终止后的治疗后阶段或随访期完成之前不能同意采取适当避孕措施的患者
12. 参加过其他临床试验且在初次注册前6个月内服用过试验药物的患者
13. 其他，研究者认为不适合参加试验的患者