Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание фазы III местного применения сиролимуса при кожных поражениях у пациентов с комплексом туберозного склероза (TSC)

1 февраля 2017 г. обновлено: Nobelpharma

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы III для изучения эффективности и безопасности геля NPC-12G (форма сиролимуса для местного применения) при ангиофиброме и других кожных поражениях у пациентов с комплексом туберозного склероза

Целью этого исследования является оценка эффективности и безопасности геля NPC-12G (форма сиролимуса для местного применения) по сравнению с гелем плацебо при лечении ангиофибромы лица и других кожных поражений у пациентов с комплексом туберозного склероза (TSC).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Комплекс туберозного склероза (TSC) представляет собой аутосомно-доминантное наследственное заболевание, которое вызывает доброкачественные опухоли почти по всему телу (включая кожу, головной мозг, почки, легкие и сердце), расстройство поведения, такое как аутизм, умственная отсталость и неврологические симптомы, такие как эпилепсия. Ангиофиброма представляет собой ТСК-специфическое поражение кожи лица, а гамартома обусловлена ​​увеличением компонента кожных соединительных тканей и сосудов. Другими поражениями кожи, вызванными TSC, являются белые пятна (гипомеланотические пятна), бляшки, шагреневые пятна и фибромы ногтей. Текущие методы лечения ангиофибромы - лазерное или хирургическое лечение, но есть проблемы, такие как много рецидивов, отсутствие доказательств, изменение пигмента, рубцы и риск инфекции.

Это будет многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах. Испытание состоит из трех этапов; этап скрининга, этап двойного слепого лечения и этап после лечения. Этап скрининга включает визит для скрининга, во время которого будет оцениваться первоначальная пригодность субъекта. На этапе двойного слепого лечения пациенты, отвечающие всем критериям включения в исследование, будут рандомизированы в две группы, и им будет наноситься 0,2% гель NPC-12G или гель плацебо два раза в день в течение 12 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Graduate School of Medicine, Osaka University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

9 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты мужского или женского пола в возрасте 3 лет и старше на момент информированного согласия
  2. Пациенты с определенным диагнозом в соответствии с диагностическими критериями комплекса туберозного склероза (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
  3. Пациенты с тремя и более папулами ангиофибромы (>= 2 мм в диаметре с покраснением в каждой) на лице при скрининговых тестах
  4. Пациенты, которым не подходит лазерная или хирургическая терапия, или которые не хотят лазерной или хирургической терапии
  5. Пациенты или их/ее опекун, которые дают письменное информированное согласие с пониманием и готовностью после получения достаточного объяснения исследуемого препарата и текущего плана исследования

Критерий исключения:

  1. Пациенты, которым трудно применять исследуемый препарат местно с соблюдением режима
  2. Пациенты с клиническими признаками, такими как эрозия, язва и сыпь на очаге ангиофибромы или вокруг него, которые могут повлиять на оценку безопасности или эффективности.
  3. Пациенты, у которых трудно сделать адекватные снимки поражений в таких случаях, что они могут не следовать инструкции неподвижности.
  4. Пациенты с повышенной чувствительностью к алкоголю или аллергией на сиролимус в анамнезе.
  5. Пациенты с осложнениями, такими как злокачественная опухоль, инфекция, серьезное заболевание сердца, нарушение функции печени, нарушение функции почек или заболевания крови, тяжесть которых оценивается исследователем как 2-я или более тяжелая степень со ссылкой на «Относительно классификационных критериев серьезности побочных эффектов лекарственного средства». реакции лечебных средств»
  6. Пациенты с такими осложнениями, как заболевания, не подходящие для участия в исследовании, например, неконтролируемый диабет (уровень глюкозы в крови натощак > 140 мг/дл или уровень глюкозы в крови после приема пищи > 200 мг/дл), дислипидемия (уровень холестерина > 300 мг/дл или > 7,75 ммоль/л, уровень триглицеридов > 300 мг/дл или > 3,42 ммоль/л) и др.
  7. Пациенты, принимавшие препараты с ингибирующим действием mTOR, включая сиролимус, эверолимус или темсиролимус, в течение 12 месяцев до первичной регистрации.
  8. Пациенты, применявшие местно такролимус на очаг ангиофибромы в течение 3 мес до первичной регистрации
  9. Пациенты, получившие терапию лазером или оперативное вмешательство по поводу очага ангиофибромы в течение 6 мес до первичной регистрации
  10. Женщины-пациенты, которые могут быть беременны или кормят грудью
  11. Пациенты, которые не могут согласиться принять соответствующие меры контрацепции до завершения постлечебной фазы или периода последующего наблюдения после прекращения действия информированного согласия.
  12. Пациенты, участвовавшие в другом клиническом исследовании и принимавшие исследуемый препарат в течение 6 месяцев до первоначальной регистрации.
  13. Прочие, пациенты, которых исследователь считает непригодными для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гель НПЦ-12Г
Гель НПК-12Г содержит 0,2% Сиролимуса.
Лекарство: Гель НПЦ-12Г
Гель NPC-12G вводят местно два раза в день в течение 12 недель.
Плацебо Компаратор: Гель плацебо
Гель плацебо соответствует ингредиенту геля NPC-12G.
Лекарство: Гель плацебо
Гель-плацебо NPC-12G вводят местно два раза в день в течение 12 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшения при ангиофиброме
Временное ограничение: 12 недель
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются центральным фотооценочным комитетом по фотографии.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшения при ангиофиброме
Временное ограничение: Неделя 4 и 8 и последующая неделя 16
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются центральным фотооценочным комитетом по фотографии.
Неделя 4 и 8 и последующая неделя 16
Улучшения при ангиофиброме
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Улучшения по сравнению с исходным уровнем оцениваются исследователем
Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Уменьшение покраснения ангиофибромы
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Улучшение по сравнению с исходным состоянием оценивается центральным фотооценочным комитетом и исследователем.
Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Улучшение состояния гипомеланотических пятен и бляшек на верхней части шеи
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Улучшение по сравнению с исходным состоянием оценивается центральным фотооценочным комитетом и исследователем.
Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Доля пациентов, которые оцениваются как «улучшение» или более (уровень улучшения) по первичному показателю исхода и по вторичным показателям исхода выше исхода 1–5.
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Изменение общего балла по сравнению с исходным уровнем для DLQI и CDLQI
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
DLQI для субъектов в возрасте 16 лет и старше или CDLQI для детей младше 16 лет оценивается пациентами.
Неделя 4, 8, 12 и последующая неделя 16
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 16 недель
Нежелательные явления в период исследования
16 недель
Серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: 16 недель
Серьезные нежелательные явления в период исследования
16 недель
Лабораторные данные
Временное ограничение: 16 недель
Лабораторные данные за период исследования
16 недель
Жизненный признак
Временное ограничение: 16 недель
Показатели жизнедеятельности в период исследования
16 недель
Концентрация сиролимуса в крови
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4 и неделя 12
Концентрацию сиролимуса в крови оценивают с помощью лекарственного мониторинга.
Исходный уровень, неделя 4 и неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nobelpharma

Следователи

  • Главный следователь: Mari Wataya-Kaneda, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NPC-12G-1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться