アプローチ非盲検研究：家族性カイロミクロン血症症候群の参加者におけるVolanesorsen（以前のIONIS-APOCIIIRx）の研究
2021年8月3日 更新者：Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 The APPROACH 非盲検 Volanesorsen 試験 (ISIS 304801) 家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者に皮下投与された Volanesorsen の非盲検試験
FCSの参加者に皮下投与されたvolanesorsen（ISIS 304801）の非盲検研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) インデックス研究からロールオーバーした FCS 参加者、ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) インデックス研究からロールオーバーした FCS 参加者、および治療未経験群を対象とした多施設非盲検研究です。
すべての参加者は、volanesorsen 300 ミリグラム (mg) を 1 週間に 1 回、52 週間投与されました。
参加者は、モニタリング規則に基づいて用量調整/用量減量を許可されました。
参加者は、拡大アクセスプログラムが承認され、自国で利用可能になるまで、さらに 52 週間 (フランス: 最大 104 週間、合計 156 週間) 投薬を続けるオプションがありました。
拡張アクセス プログラムに参加していない参加者は、13 週間 (フランス: 26 週間) の治療後評価期間に入る必要がありました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
68
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、94143
- Ionis Investigative Site
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Ionis Investigative Site
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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London、イギリス、SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Ionis Investigative Site
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Manchester、イギリス、M23 9LT
- Ionis Investigative Site
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Safed、イスラエル、13110
- Ionis Investigative Site
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Palermo、イタリア、90127
- Ionis Investigative Site
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Roma、イタリア、00161
- Ionis Investigative Site
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Rome、イタリア、00161
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam-Zuidoost、オランダ、1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
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Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08036
- Ionis Investigative Site
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La Coruna、スペイン、15001
- Ionis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28007
- Ionis Investigative Site
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Sevilla、スペイン、41013
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza、スペイン、50009
- Ionis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、13353
- Ionis Investigative Site
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Cologne、ドイツ、50937
- Ionis Investigative Site
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Marseille Cedex 05、フランス、13385
- Ionis Investigative Site
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Nantes cedex 1、フランス、44800
- Ionis Investigative Site
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Cedex 13
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Paris、Cedex 13、フランス、75013
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo、ブラジル、04040-001
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo、ブラジル、CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
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Cape Town、南アフリカ、7925
- Ionis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント（署名と日付）と、法律で必要とされる許可を与える必要があります。
- -65週間の研究に参加することができ、喜んで参加します。
グループ 1 および 2:
- -ISIS 304801-CS6（NCT02211209）またはISIS 304801-CS16（NCT02300233）インデックス研究の満足のいく完了 治験依頼者および治験責任医師の判断による、許容可能な安全性プロファイル。
グループ 3:
- CS6 または CS16 インデックス研究に参加せず、FCS の追加の選択基準を満たす参加者は、研究に登録できます。
- カイロミクロン血症の病歴。
- FCS（1型高リポタンパク血症）の診断。
- -スクリーニング時の1デシリットルあたり750ミリグラム[mg / dL]（1リットルあたり8.4ミリモル[mmol / L]）以上の（≥）空腹時トリグリセリド。
除外基準:
- -研究期間中のライフスタイルの要件に従うことを望まない。
グループ 1 および 2:
- -治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または参加者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化があります。
グループ 3:
- 糖尿病と新たに診断された場合、またはヘモグロビン A1c (HbA1c) ≥ 9.0% の場合。
- -スクリーニングから4週間以内の活動性膵炎。
- -スクリーニングから6か月以内の急性冠症候群。
- -スクリーニングから3か月以内の大手術。
- -スクリーニングから2年以内のグリベラ療法による治療。
- -参加者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性がある研究者の意見に、その他の条件がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：未治療群
未治療グループには、ISIS 304801-CS7 (CS7-New) 研究参加者と指標研究 (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] および ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]) のプラセボの参加者の組み合わせグループが含まれ、300 mg のボラネソルセンを投与されました。この研究の1〜52週間、週1回の単一SCとして。
参加者は、モニタリング規則に基づいて用量調整/用量減量を許可されました。
52週目の来院後、参加者は拡張アクセスプログラムに参加するか、300mgのボラネソルセンを週1回単回SCとして最大52週まで（第53～104週）、フランスの参加者ではさらに104週まで継続するオプションがありました。拡張アクセスプログラムが承認され、自国で利用可能になるまで、合計 156 週間 (第 105 週から第 156 週)。
拡張アクセス プログラムに参加していない参加者は、13 週間の治療後 (PT) 評価期間に入り、フランスでは、治療を継続していない参加者は 26 週間の PT フォローアップ期間に入る必要がありました。
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300mgのボランソルセンをSC注射で投与。
他の名前：
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実験的：CS6-ヴォラネソルセン
ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) index study から FCS をロールオーバーした参加者は、volanesorsen を投与された後、300 mg の volanesorsen を週 1 回、この研究の 1 ～ 52 週に 1 回 SC 注射として投与されました。
参加者は、モニタリング規則に基づいて用量調整/用量減量を許可されました。
第 52 週の訪問後、参加者は、拡大アクセス プログラムに参加するか、300 mg のボラネソルセンを週 1 回、最大でさらに 52 週間 (第 53 ～ 104 週) 単回皮下注射として治療を継続するかを選択できました (第 53 ～ 104 週)。 、拡張アクセスプログラムが承認され、自国で利用可能になるまで、この研究の合計156週間の治療（105週から156週）に対して最大104週間追加。
拡張アクセス プログラムに参加していない参加者は、13 週間の治療後評価期間に入り、フランスでは、治療を継続していない参加者は 26 週間の治療後追跡期間に入る必要がありました。
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300mgのボランソルセンをSC注射で投与。
他の名前：
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実験的：CS16-ヴォラネソルセン
ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) index study から FCS をロールオーバーした参加者は、volanesorsen を投与された後、300 mg の volanesorsen を週 1 回、この研究の 1 ～ 52 週に 1 回 SC 注射として投与されました。
参加者は、モニタリング規則に基づいて用量調整/用量減量を許可されました。
第 52 週の訪問後、参加者は、拡大アクセス プログラムに参加するか、300 mg のボラネソルセンを週 1 回、最大でさらに 52 週間 (第 53 ～ 104 週) 単回皮下注射として治療を継続するかを選択できました (第 53 ～ 104 週)。 、拡張アクセスプログラムが承認され、自国で利用可能になるまで、この研究の合計156週間の治療（105週から156週）に対して最大104週間追加。
拡張アクセス プログラムに参加していない参加者は、13 週間の治療後評価期間に入り、フランスでは、治療を継続していない参加者は 26 週間の治療後追跡期間に入る必要がありました。
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300mgのボランソルセンをSC注射で投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインからの平均変化率
時間枠：ベースラインと 3、6、および 12 か月
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未治療グループのベースラインは、非盲検 1 日目の投与前評価と非盲検 1 日目前の最後の測定値の平均として定義されました。CS6-volanesorsen および CS16-volanesorsen 群のベースラインは、指標研究 1 日目の投与前評価および指標研究 1 日目の前の最後の測定。
3 か月目の分析時点での値は、12 週目 (78 日目) および 13 週目 (85 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
6 か月目の分析時点は 6 か月の終わりであり、値は 25 週目 (169 日目) と 26 週目 (176 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
12 か月目の分析時点での値は、50 週目 (344 日目) および 52 週目 (358 日目) の絶食評価の平均として定義されました。
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ベースラインと 3、6、および 12 か月
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治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から追跡期間終了まで[182週まで]
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有害事象 (AE) は、AE が治験薬に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、研究または治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (臨床的に重大な異常な検査所見を含む)、症状、または疾患として定義されました。治験薬。
TEAE は、治験薬の初回投与時または投与後に開始または悪化する任意の AE として定義されました。
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治験薬の初回投与から追跡期間終了まで[182週まで]
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月23日
一次修了 (実際)
2020年1月15日
研究の完了 (実際)
2020年1月15日
試験登録日
最初に提出
2016年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月15日
最初の投稿 (見積もり)
2016年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月3日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。