The Approach Open Label-studie: En studie av Volanesorsen (tidigare IONIS-APOCIIIRx) hos deltagare med familjärt kylomikronemisyndrom
3 augusti 2021 uppdaterad av: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) En öppen studie av Volanesorsen administrerad subkutant till patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)
En öppen studie av volanesorsen (ISIS 304801) administrerad subkutant till deltagare med FCS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, öppen studie för FCS-deltagare som rullar över från ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indexstudien, FCS-deltagare som rullar över från ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexstudien och behandlingsnaiva grupp.
Alla deltagare skulle få volanesorsen 300 milligram (mg) en gång per vecka i 52 veckor.
Deltagarna tilläts dosjustering/dosreduktion baserat på övervakningsregler.
Deltagarna hade möjlighet att fortsätta doseringen i ytterligare 52 veckor (Frankrike: upp till ytterligare 104 veckor i totalt 156 veckor) tills ett utökat åtkomstprogram godkändes och var tillgängligt i deras land.
Deltagare som inte deltog i ett utökat åtkomstprogram skulle gå in i en 13-veckors (Frankrike: 26-veckors) utvärderingsperiod efter behandlingen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
68
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sao Paulo, Brasilien, 04040-001
- Ionis Investigative Site
-
Sao Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 05, Frankrike, 13385
- Ionis Investigative Site
-
Nantes cedex 1, Frankrike, 44800
- Ionis Investigative Site
-
-
Cedex 13
-
Paris, Cedex 13, Frankrike, 75013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 94143
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Safed, Israel, 13110
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo, Italien, 90127
- Ionis Investigative Site
-
Roma, Italien, 00161
- Ionis Investigative Site
-
Rome, Italien, 00161
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Nederländerna, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Ionis Investigative Site
-
La Coruna, Spanien, 15001
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28007
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Storbritannien, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika, 7925
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Ionis Investigative Site
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste ge skriftligt informerat samtycke för att delta i studien (undertecknad och daterad) och eventuellt tillstånd som krävs enligt lag.
- Kan och vill delta i en 65 veckor lång studie.
Grupp 1 och 2:
- Tillfredsställande slutförande av ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) eller ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexstudier med en acceptabel säkerhetsprofil, enligt sponsorns och utredarens bedömning.
Grupp 3:
- Deltagare som inte deltog i CS6- eller CS16-indexstudierna och som uppfyller ytterligare inklusionskriterier för FCS kan anmäla sig till studien.
- Historien om kylomikronemi.
- En diagnos av FCS (typ 1 hyperlipoproteinemi.)
- Fastande triglycerider större än eller lika med (≥)750 milligram per deciliter [mg/dL] (8,4 millimol per liter [mmol/L]) vid screening.
Exklusions kriterier:
- Ovillig att följa livsstilskrav under studietiden.
Grupp 1 och 2:
- Har något nytt tillstånd eller försämring av befintligt tillstånd som enligt utredaren skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, eller kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien.
Grupp 3:
- Diabetes mellitus om nydiagnostiserats eller om hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
- Aktiv pankreatit inom 4 veckor efter screening.
- Akut kranskärlssyndrom inom 6 månader efter screening.
- Stor operation inom 3 månader efter screening.
- Behandling med Glybera-terapi inom 2 år efter screening.
- Har andra tillstånd enligt utredarens åsikt som skulle kunna störa deltagaren som deltar i eller slutför studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsnaiv grupp
Behandlingsnaiva grupp inkluderade en kombinerad grupp av ISIS 304801-CS7 (CS7-Ny) studiedeltagare och deltagare på placebo i indexstudier (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] och ISIS 304801-CS16 [NCT02300233] personer fick 300 mg av volymer). som singel SC en gång i veckan under veckorna 1-52 av denna studie.
Deltagarna tilläts dosjustering/dosreduktion baserat på övervakningsregler.
Efter besöket i vecka 52 hade deltagarna möjlighet att delta i utökat tillträdesprogram eller fortsätta behandlingen med 300 mg volanesorsen som enkel SC en gång i veckan i upp till ytterligare 52 veckor (vecka 53-104) och i Frankrike upp till ytterligare 104 veckor i totalt 156 veckor (vecka 105 till vecka 156) tills programmet för utökad åtkomst godkändes och var tillgängligt i deras land.
Deltagare som inte deltog i utökat tillträdesprogram skulle gå in i en utvärderingsperiod på 13 veckor efter behandling (PT) och i Frankrike skulle deltagare som inte fortsatte behandlingen gå in i en 26-veckors PT-uppföljningsperiod.
|
300 mg volanesorsen administrerat via SC-injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: CS6-Volanesorsen
Deltagare med FCS som rullade över från ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indexstudien efter att ha fått volanesorsen, skulle få 300 mg volanesorsen som en enkel SC-injektion en gång i veckan under veckorna 1-52 av denna studie.
Deltagarna tilläts dosjustering/dosreduktion baserat på övervakningsregler.
Efter besöket i vecka 52 hade deltagarna möjlighet att delta i ett utökat tillträdesprogram eller fortsätta behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkel SC-injektion en gång i veckan i upp till ytterligare 52 veckor (vecka 53-104) och i Frankrike deltagare , upp till ytterligare 104 veckor för totalt 156 veckors behandling (vecka 105 till vecka 156) av denna studie tills ett utökat åtkomstprogram godkändes och var tillgängligt i deras land.
Deltagare som inte deltog i ett utökat åtkomstprogram skulle gå in i en 13-veckors utvärderingsperiod efter behandlingen och i Frankrike skulle deltagare som inte fortsatte behandlingen gå in i en 26-veckors uppföljningsperiod efter behandlingen.
|
300 mg volanesorsen administrerat via SC-injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: CS16-Volanesorsen
Deltagare med FCS som rullade över från ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexstudien efter att ha fått volanesorsen, skulle få 300 mg volanesorsen som en enkel SC-injektion en gång i veckan under veckorna 1-52 av denna studie.
Deltagarna tilläts dosjustering/dosreduktion baserat på övervakningsregler.
Efter besöket i vecka 52 hade deltagarna möjlighet att delta i ett utökat tillträdesprogram eller fortsätta behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkel SC-injektion en gång i veckan i upp till ytterligare 52 veckor (vecka 53-104) och i Frankrike deltagare , upp till ytterligare 104 veckor för totalt 156 veckors behandling (vecka 105 till vecka 156) av denna studie tills ett utökat åtkomstprogram godkändes och var tillgängligt i deras land.
Deltagare som inte deltog i ett utökat åtkomstprogram skulle gå in i en 13-veckors utvärderingsperiod efter behandlingen och i Frankrike skulle deltagare som inte fortsatte behandlingen gå in i en 26-veckors uppföljningsperiod efter behandlingen.
|
300 mg volanesorsen administrerat via SC-injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i fastande triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje och månader 3, 6 och 12
|
Baslinje för behandlingsnaiva grupp definierades som genomsnittet av öppen dag 1 före dosbedömning och den sista mätningen före öppen dag 1. Baslinje för CS6-volanesorsen och CS16-volanesorsen armgrupper definierades som genomsnittet av indexstudie Dag 1 före dosbedömning och den sista mätningen före indexstudie Dag 1.
Värdena vid analystidpunkten för månad 3 definierades som genomsnittet av fastebedömningarna för vecka 12 (dag 78) och vecka 13 (dag 85).
Tidpunkten för analys av månad 6 var i slutet av månad 6, och värdena definierades som genomsnittet av fastebedömningarna för vecka 25 (dag 169) och vecka 26 (dag 176).
Värdena vid analystidpunkten för månad 12 definierades som genomsnittet av fastebedömningarna för vecka 50 (dag 344) och vecka 52 (dag 358).
|
Baslinje och månader 3, 6 och 12
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet till slutet av uppföljningsperioden [Upp till vecka 182]
|
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som var tidsmässigt förknippad med studien eller användningen av prövningsläkemedlet, oavsett om biverkningen ansågs relaterad till prövningsläkemedelsprodukt.
En TEAE definierades som alla biverkningar som börjar eller förvärras på eller efter den första dosen av studieläkemedlet.
|
Från första dosen av studieläkemedlet till slutet av uppföljningsperioden [Upp till vecka 182]
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 december 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
15 januari 2020
Avslutad studie (Faktisk)
15 januari 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 januari 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 januari 2016
Första postat (Uppskatta)
18 januari 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 augusti 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .