The Approach Open Label Study: een studie van Volanesorsen (voorheen IONIS-APOCIIIRx) bij deelnemers met het familiair chylomicronemiesyndroom
3 augustus 2021 bijgewerkt door: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 De APPROACH Open-label studie Volanesorsen (ISIS 304801) Een open-label studie van Volanesorsen subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)
Een open-label studie van volanesorsen (ISIS 304801) subcutaan toegediend aan deelnemers met FCS.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, open-label studie voor FCS-deelnemers die overstappen van de ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indexstudie, FCS-deelnemers die overstappen van de ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexstudie en niet eerder behandelde groep.
Alle deelnemers moesten gedurende 52 weken eenmaal per week 300 milligram (mg) volanesorsen krijgen.
Deelnemers mochten dosisaanpassing/dosisverlaging ondergaan op basis van monitoringregels.
Deelnemers hadden de mogelijkheid om de dosering nog eens 52 weken voort te zetten (Frankrijk: tot nog eens 104 weken voor een totaal van 156 weken) totdat een uitgebreid toegangsprogramma was goedgekeurd en beschikbaar was in hun land.
Deelnemers die niet deelnamen aan een uitgebreid toegangsprogramma moesten een evaluatieperiode van 13 weken (Frankrijk: 26 weken) na de behandeling ingaan.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
68
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Sao Paulo, Brazilië, 04040-001
- Ionis Investigative Site
-
Sao Paulo, Brazilië, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quebec, Canada, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Ionis Investigative Site
-
Cologne, Duitsland, 50937
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 05, Frankrijk, 13385
- Ionis Investigative Site
-
Nantes cedex 1, Frankrijk, 44800
- Ionis Investigative Site
-
-
Cedex 13
-
Paris, Cedex 13, Frankrijk, 75013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Safed, Israël, 13110
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo, Italië, 90127
- Ionis Investigative Site
-
Roma, Italië, 00161
- Ionis Investigative Site
-
Rome, Italië, 00161
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Nederland, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Ionis Investigative Site
-
La Coruna, Spanje, 15001
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28007
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Spanje, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 94143
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
- Ionis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan de studie (ondertekend en gedateerd) en elke wettelijk vereiste toestemming.
- In staat en bereid om deel te nemen aan een studie van 65 weken.
Groep 1 en 2:
- Bevredigende afronding van ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) of ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexonderzoeken met een acceptabel veiligheidsprofiel, volgens het oordeel van de sponsor en de onderzoeker.
Groep 3:
- Deelnemers die niet hebben deelgenomen aan de CS6- of CS16-indexonderzoeken en die voldoen aan aanvullende inclusiecriteria van FCS, kunnen zich inschrijven voor het onderzoek.
- Geschiedenis van chylomicronemie.
- Een diagnose van FCS (Type 1 Hyperlipoproteïnemie.)
- Nuchtere triglyceriden hoger dan of gelijk aan (≥) 750 milligram per deciliter [mg/dL] (8,4 millimol per liter [mmol/L]) bij screening.
Uitsluitingscriteria:
- Niet bereid om te voldoen aan de levensstijlvereisten voor de duur van het onderzoek.
Groep 1 en 2:
- Een nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt maakt voor inschrijving, of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van de studie zou kunnen belemmeren.
Groep 3:
- Diabetes mellitus indien nieuw gediagnosticeerd of indien hemoglobine A1c (HbA1c) ≥ 9,0%.
- Actieve pancreatitis binnen 4 weken na screening.
- Acuut Coronair Syndroom binnen 6 maanden na screening.
- Grote operatie binnen 3 maanden na screening.
- Behandeling met Glybera-therapie binnen 2 jaar na screening.
- Er zijn naar de mening van de onderzoeker andere omstandigheden die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsnaïeve groep
Behandelingsnaïeve groep inclusief gecombineerde groep van ISIS 304801-CS7 (CS7-New) studiedeelnemer en deelnemer op placebo in indexstudies (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] en ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), zouden 300 mg volanesorsen krijgen als enkele SC eenmaal per week gedurende week 1-52 van dit onderzoek.
Deelnemers mochten dosisaanpassing/dosisverlaging ondergaan op basis van monitoringregels.
Na een bezoek in week 52 hadden de deelnemers de mogelijkheid om deel te nemen aan een programma met uitgebreide toegang of om de behandeling met 300 mg volanesorsen eenmaal per week voort te zetten als enkelvoudige SC gedurende maximaal 52 extra weken (week 53-104) en in Frankrijk deelnemers, tot nog eens 104 weken gedurende in totaal 156 weken (week 105 tot week 156) totdat het programma voor uitgebreide toegang is goedgekeurd en beschikbaar is in hun land.
Deelnemers die niet deelnamen aan het programma voor uitgebreide toegang moesten een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling (PT) ingaan en in Frankrijk moesten deelnemers die de behandeling niet voortzetten een follow-upperiode van 26 weken ingaan.
|
300 mg volanesorsen toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: CS6-Volanesoren
Deelnemers met FCS die overgingen van de ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indexstudie nadat ze volanesorsen hadden gekregen, moesten 300 mg volanesorsen krijgen als een enkele SC-injectie eenmaal per week gedurende week 1-52 van deze studie.
Deelnemers mochten dosisaanpassing/dosisverlaging ondergaan op basis van monitoringregels.
Na het bezoek in week 52 hadden de deelnemers de mogelijkheid om deel te nemen aan een programma met uitgebreide toegang of om de behandeling met 300 mg volanesorsen als een enkele SC-injectie eenmaal per week voort te zetten gedurende nog eens 52 weken (week 53-104). , tot nog eens 104 weken voor in totaal 156 weken behandeling (week 105 tot week 156) van deze studie totdat een uitgebreid toegangsprogramma werd goedgekeurd en beschikbaar is in hun land.
Deelnemers die niet deelnamen aan een uitgebreid toegangsprogramma moesten een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling ingaan en in Frankrijk moesten deelnemers die de behandeling niet voortzetten een follow-upperiode van 26 weken na de behandeling ingaan.
|
300 mg volanesorsen toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: CS16-Volanesorsen
Deelnemers met FCS die overgingen van de ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indexstudie na het ontvangen van volanesorsen, moesten 300 mg volanesorsen krijgen als een enkele SC-injectie eenmaal per week gedurende week 1-52 van deze studie.
Deelnemers mochten dosisaanpassing/dosisverlaging ondergaan op basis van monitoringregels.
Na het bezoek in week 52 hadden de deelnemers de mogelijkheid om deel te nemen aan een programma met uitgebreide toegang of om de behandeling met 300 mg volanesorsen als een enkele SC-injectie eenmaal per week voort te zetten gedurende nog eens 52 weken (week 53-104). , tot nog eens 104 weken voor in totaal 156 weken behandeling (week 105 tot week 156) van deze studie totdat een uitgebreid toegangsprogramma werd goedgekeurd en beschikbaar is in hun land.
Deelnemers die niet deelnamen aan een uitgebreid toegangsprogramma moesten een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling ingaan en in Frankrijk moesten deelnemers die de behandeling niet voortzetten een follow-upperiode van 26 weken na de behandeling ingaan.
|
300 mg volanesorsen toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn en maanden 3, 6 en 12
|
De uitgangswaarde voor de niet eerder behandelde groep werd gedefinieerd als het gemiddelde van de open-label beoordeling vóór toediening op dag 1 en de laatste meting voorafgaand aan de open-label dag 1. De uitgangswaarde voor de armgroepen met CS6-volanesorsen en CS16-volanesorsen werd gedefinieerd als het gemiddelde van indexstudie Dag 1 pre-dosisbeoordeling en de laatste meting voorafgaand aan indexstudie Dag 1.
De waarden op het analysetijdstip van maand 3 werden gedefinieerd als het gemiddelde van de nuchtere beoordelingen van week 12 (dag 78) en week 13 (dag 85).
Het analysetijdstip van maand 6 was aan het einde van maand 6 en de waarden werden gedefinieerd als het gemiddelde van de nuchtere beoordelingen van week 25 (dag 169) en week 26 (dag 176).
De waarden op het analysetijdstip van maand 12 werden gedefinieerd als het gemiddelde van de nuchtere beoordelingen van week 50 (dag 344) en week 52 (dag 358).
|
Basislijn en maanden 3, 6 en 12
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de follow-upperiode [tot week 182]
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd is met de studie of het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of de AE al dan niet werd beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksgeneesmiddel.
Een TEAE werd gedefinieerd als elke AE die begon of verergerde op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de follow-upperiode [tot week 182]
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 december 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 januari 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 januari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 januari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
18 januari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 augustus 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 augustus 2021
Laatst geverifieerd
1 augustus 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .