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The Approach Studio in aperto: uno studio su Volanesorsen (precedentemente IONIS-APOCIIIRx) in partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare

3 agosto 2021 aggiornato da: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 Studio in aperto APPROACH Volanesorsen (ISIS 304801) Uno studio in aperto su Volanesorsen somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

Uno studio in aperto su volanesorsen (ISIS 304801) somministrato per via sottocutanea a partecipanti con FCS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in aperto per i partecipanti FCS che si sono trasferiti dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), i partecipanti FCS che sono passati dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) e il gruppo naïve al trattamento. Tutti i partecipanti dovevano ricevere volanesorsen 300 milligrammi (mg) una volta alla settimana per 52 settimane. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. I partecipanti avevano la possibilità di continuare la somministrazione per ulteriori 52 settimane (Francia: fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane) fino a quando un programma di accesso ampliato non fosse stato approvato e reso disponibile nel loro paese. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane (Francia: 26 settimane).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

68

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Sao Paulo, Brasile, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasile, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Francia, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Francia, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Germania, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Israele
      • Safed, Israele, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam-Zuidoost, Olanda, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Spagna, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio (firmato e datato) e qualsiasi autorizzazione richiesta dalla legge.
  • In grado e disposto a partecipare a uno studio di 65 settimane.

Gruppo 1 e 2:

  • Completamento soddisfacente degli studi sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) o ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) con un profilo di sicurezza accettabile, secondo il giudizio dello sponsor e dello sperimentatore.

Gruppo 3:

  • I partecipanti che non hanno partecipato agli studi sull'indice CS6 o CS16 e soddisfano ulteriori criteri di inclusione di FCS possono iscriversi allo studio.
  • Storia di chilomicronemia.
  • Una diagnosi di FCS (iperlipoproteinemia di tipo 1).
  • Trigliceridi a digiuno maggiori o uguali a (≥) 750 milligrammi per decilitro [mg/dL] (8,4 millimoli per litro [mmol/L]) allo Screening.

Criteri di esclusione:

  • Riluttanza a rispettare i requisiti dello stile di vita per la durata dello studio.

Gruppo 1 e 2:

  • Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Gruppo 3:

  • Diabete mellito se di nuova diagnosi o se emoglobina A1c (HbA1c)≥ 9,0%.
  • Pancreatite attiva entro 4 settimane dallo screening.
  • Sindrome coronarica acuta entro 6 mesi dallo screening.
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
  • Trattamento con terapia Glybera entro 2 anni dallo screening.
  • Avere altre condizioni secondo l'opinione dello sperimentatore che potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo naïve al trattamento
Il gruppo naïve al trattamento comprendeva un gruppo combinato di partecipanti allo studio ISIS 304801-CS7 (CS7-New) e partecipanti al placebo negli studi indice (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] e ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), che dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare al programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia partecipanti, fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane (dalla settimana 105 alla settimana 156) fino a quando il programma di accesso esteso non è stato approvato e reso disponibile nel loro paese. I partecipanti che non stavano partecipando al programma di accesso allargato dovevano entrare nel periodo di valutazione post-trattamento (PT) di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare nel periodo di follow-up PT di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Sperimentale: CS6-Volanesorsen
I partecipanti con FCS che passavano dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) dopo aver ricevuto volanesorsen, dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare a un programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia i partecipanti , fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane di trattamento (dalla settimana 105 alla settimana 156) di questo studio fino all'approvazione e alla disponibilità nel loro paese di un programma di accesso esteso. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare in un periodo di follow-up post-trattamento di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Sperimentale: CS16-Volanesorsen
I partecipanti con FCS che passavano dallo studio sull'indice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) dopo aver ricevuto volanesorsen, dovevano ricevere 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per le settimane 1-52 di questo studio. Ai partecipanti è stato consentito l'aggiustamento della dose/la riduzione della dose in base alle regole di monitoraggio. Dopo la visita della settimana 52, i partecipanti avevano la possibilità di partecipare a un programma di accesso ampliato o di continuare il trattamento con 300 mg di volanesorsen come singola iniezione SC una volta alla settimana per un massimo di ulteriori 52 settimane (settimane 53-104) e in Francia i partecipanti , fino a ulteriori 104 settimane per un totale di 156 settimane di trattamento (dalla settimana 105 alla settimana 156) di questo studio fino all'approvazione e alla disponibilità nel loro paese di un programma di accesso esteso. I partecipanti che non stavano partecipando a un programma di accesso allargato dovevano entrare in un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane e in Francia, i partecipanti che non continuavano il trattamento dovevano entrare in un periodo di follow-up post-trattamento di 26 settimane.
Droga: Volanesorsen
300 mg di volanesorsen somministrati tramite iniezione SC.
Altri nomi:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale media rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Basale e mesi 3, 6 e 12
Il basale per il gruppo naïve al trattamento è stato definito come la media della valutazione pre-dose del giorno 1 in aperto e l'ultima misurazione prima del giorno 1 in aperto. Il basale per i gruppi di braccio CS6-volanesorsen e CS16-volanesorsen è stato definito come la media di Studio indice Giorno 1 Valutazione pre-dose e ultima misurazione prima dello studio indice Giorno 1. I valori al punto temporale dell'analisi del mese 3 sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 12 (giorno 78) e della settimana 13 (giorno 85). Il punto temporale dell'analisi del mese 6 era alla fine del mese 6 e i valori sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 25 (giorno 169) e della settimana 26 (giorno 176). I valori al punto temporale dell'analisi del mese 12 sono stati definiti come la media delle valutazioni del digiuno della settimana 50 (giorno 344) e della settimana 52 (giorno 358).
Basale e mesi 3, 6 e 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del periodo di follow-up [fino alla settimana 182]
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associati allo studio o all'uso del farmaco sperimentale, indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato correlato al prodotto farmaceutico sperimentale. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che inizia o peggiora durante o dopo la prima dose del farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio alla fine del periodo di follow-up [fino alla settimana 182]

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Collaboratori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

18 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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