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The Approach Open Label Study : Une étude de Volanesorsen (anciennement IONIS-APOCIIIRx) chez des participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale

3 août 2021 mis à jour par: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 L'APPROCHE Étude en ouvert Volanesorsen (ISIS 304801) Une étude en ouvert sur le Volanesorsen administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Une étude en ouvert sur le volanesorsen (ISIS 304801) administré par voie sous-cutanée à des participants atteints de FCS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique en ouvert pour les participants FCS transférés de l'étude d'index ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), les participants FCS transférés de l'étude d'index ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) et le groupe de naïfs de traitement. Tous les participants devaient recevoir du volanesorsen 300 milligrammes (mg) une fois par semaine pendant 52 semaines. Les participants ont été autorisés à ajuster/réduire la dose en fonction des règles de surveillance. Les participants avaient la possibilité de continuer le traitement pendant 52 semaines supplémentaires (France : jusqu'à 104 semaines supplémentaires pour un total de 156 semaines) jusqu'à ce qu'un programme d'accès élargi soit approuvé et disponible dans leur pays. Les participants qui ne participaient pas à un programme d'accès élargi devaient entrer dans une période d'évaluation post-traitement de 13 semaines (France : 26 semaines).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Allemagne, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Brésil
      • Sao Paulo, Brésil, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brésil, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Espagne, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • France
      • Marseille Cedex 05, France, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, France, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, France, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Israël
      • Safed, Israël, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italie
      • Palermo, Italie, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italie, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italie, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam-Zuidoost, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Ionis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit donner son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude (signé et daté) et toute autorisation requise par la loi.
  • Capable et désireux de participer à une étude de 65 semaines.

Groupe 1 et 2 :

  • Achèvement satisfaisant des études d'index ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) ou ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) avec un profil d'innocuité acceptable, selon le jugement du promoteur et de l'investigateur.

Groupe 3 :

  • Les participants qui n'ont pas participé aux études d'index CS6 ou CS16 et qui répondent aux critères d'inclusion supplémentaires du FCS peuvent s'inscrire à l'étude.
  • Antécédents de chylomicronémie.
  • Un diagnostic de FCS (hyperlipoprotéinémie de type 1.)
  • Triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à (≥) 750 milligrammes par décilitre [mg/dL] (8,4 millimoles par litre [mmol/L]) lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Refus de se conformer aux exigences de style de vie pendant la durée de l'étude.

Groupe 1 et 2 :

  • Avoir une nouvelle condition ou une aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription, ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude.

Groupe 3 :

  • Diabète sucré si nouvellement diagnostiqué ou si hémoglobine A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
  • Pancréatite active dans les 4 semaines suivant le dépistage.
  • Syndrome coronarien aigu dans les 6 mois suivant le dépistage.
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage.
  • Traitement avec la thérapie Glybera dans les 2 ans suivant le dépistage.
  • Avoir toute autre condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait interférer avec le participant participant ou terminant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de naïfs de traitement
Le groupe naïf de traitement comprenait un groupe combiné de participants à l'étude ISIS 304801-CS7 (CS7-New) et de participants sous placebo dans les études index (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] et ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), devaient recevoir 300 mg de volanesorsen en tant que SC unique une fois par semaine pendant les semaines 1 à 52 de cette étude. Les participants ont été autorisés à ajuster/réduire la dose en fonction des règles de surveillance. Après la visite de la semaine 52, les participants avaient la possibilité de participer au programme d'accès élargi ou de poursuivre le traitement avec 300 mg de volanesorsen en tant que SC unique une fois par semaine pendant 52 semaines supplémentaires (semaines 53 à 104) et en France, jusqu'à 104 semaines supplémentaires pour un total de 156 semaines (semaines 105 à 156) jusqu'à ce que le programme d'accès élargi soit approuvé et disponible dans leur pays. Les participants qui ne participaient pas au programme d'accès élargi devaient entrer dans une période d'évaluation post-traitement (PT) de 13 semaines et en France, les participants ne poursuivant pas le traitement devaient entrer dans une période de suivi PT de 26 semaines.
Médicament: Volanesorsen
300 mg de volanesorsen administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Expérimental: CS6-Volanesorsen
Les participants atteints de FCS qui ont suivi l'étude d'index ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) après avoir reçu du volanesorsen devaient recevoir 300 mg de volanesorsen en une seule injection SC une fois par semaine pendant les semaines 1 à 52 de cette étude. Les participants ont été autorisés à ajuster/réduire la dose en fonction des règles de surveillance. Après la visite de la semaine 52, les participants avaient la possibilité de participer à un programme d'accès élargi ou de poursuivre le traitement avec 300 mg de volanesorsen en une seule injection SC une fois par semaine pendant 52 semaines supplémentaires (semaines 53 à 104) et en France les participants , jusqu'à 104 semaines supplémentaires pour un total de 156 semaines de traitement (semaines 105 à 156) de cette étude jusqu'à ce qu'un programme d'accès élargi soit approuvé et disponible dans leur pays. Les participants qui ne participaient pas à un programme d'accès élargi devaient entrer dans une période d'évaluation post-traitement de 13 semaines et en France, les participants ne poursuivant pas le traitement devaient entrer dans une période de suivi post-traitement de 26 semaines.
Médicament: Volanesorsen
300 mg de volanesorsen administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Expérimental: CS16-Volanesorsen
Les participants atteints de FCS qui ont suivi l'étude d'index ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) après avoir reçu du volanesorsen devaient recevoir 300 mg de volanesorsen en une seule injection SC une fois par semaine pendant les semaines 1 à 52 de cette étude. Les participants ont été autorisés à ajuster/réduire la dose en fonction des règles de surveillance. Après la visite de la semaine 52, les participants avaient la possibilité de participer à un programme d'accès élargi ou de poursuivre le traitement avec 300 mg de volanesorsen en une seule injection SC une fois par semaine pendant 52 semaines supplémentaires (semaines 53 à 104) et en France les participants , jusqu'à 104 semaines supplémentaires pour un total de 156 semaines de traitement (semaines 105 à 156) de cette étude jusqu'à ce qu'un programme d'accès élargi soit approuvé et disponible dans leur pays. Les participants qui ne participaient pas à un programme d'accès élargi devaient entrer dans une période d'évaluation post-traitement de 13 semaines et en France, les participants ne poursuivant pas le traitement devaient entrer dans une période de suivi post-traitement de 26 semaines.
Médicament: Volanesorsen
300 mg de volanesorsen administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen en pourcentage par rapport au départ dans les triglycérides à jeun (TG)
Délai: Base de référence et mois 3, 6 et 12
La ligne de base pour le groupe naïf de traitement a été définie comme la moyenne de l'évaluation pré-dose du jour 1 en ouvert et la dernière mesure avant le jour 1 en ouvert. La ligne de base pour les groupes de bras CS6-volanesorsen et CS16-volanesorsen a été définie comme la moyenne de étude d'index Jour 1 évaluation pré-dose et dernière mesure avant l'étude d'index Jour 1. Les valeurs au moment de l'analyse du mois 3 ont été définies comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 12 (jour 78) et de la semaine 13 (jour 85). Le moment de l'analyse du mois 6 était à la fin du mois 6 et les valeurs ont été définies comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 25 (jour 169) et de la semaine 26 (jour 176). Les valeurs au moment de l'analyse du mois 12 ont été définies comme la moyenne des évaluations de jeûne de la semaine 50 (jour 344) et de la semaine 52 (jour 358).
Base de référence et mois 3, 6 et 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude à la fin de la période de suivi [jusqu'à la semaine 182]
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout signe défavorable et imprévu (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'étude ou à l'utilisation d'un médicament expérimental, que l'EI ait été ou non considéré comme lié au produit pharmaceutique expérimental. Un TEAE a été défini comme tout EI commençant ou s'aggravant pendant ou après la première dose du médicament à l'étude.
De la première dose du médicament à l'étude à la fin de la période de suivi [jusqu'à la semaine 182]

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akcea Therapeutics

Collaborateurs

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

15 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 janvier 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2016

Première publication (Estimation)

18 janvier 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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