The Approach Open Label Study: Um estudo de Volanesorsen (anteriormente IONIS-APOCIIIRx) em participantes com síndrome de quilomicronemia familiar
3 de agosto de 2021 atualizado por: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) Um estudo aberto de Volanesorsen administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
Um estudo aberto de volanesorsen (ISIS 304801) administrado por via subcutânea a participantes com FCS.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, multicêntrico, para participantes do FCS provenientes do estudo de índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), participantes do FCS provenientes do estudo de índice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) e grupo virgem de tratamento.
Todos os participantes deveriam receber volanesorsen 300 miligramas (mg) uma vez por semana durante 52 semanas.
Foi permitido aos participantes ajuste/redução da dose com base nas regras de monitoramento.
Os participantes tiveram a opção de continuar a dosagem por mais 52 semanas (França: até 104 semanas adicionais para um total de 156 semanas) até que um programa de acesso expandido fosse aprovado e disponível em seu país.
Os participantes que não estavam participando de um programa de acesso expandido deveriam entrar em um período de avaliação pós-tratamento de 13 semanas (França: 26 semanas).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
68
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Ionis Investigative Site
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Cologne, Alemanha, 50937
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo, Brasil, 04040-001
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo, Brasil, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
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Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08036
- Ionis Investigative Site
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La Coruna, Espanha, 15001
- Ionis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28007
- Ionis Investigative Site
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Sevilla, Espanha, 41013
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Ionis Investigative Site
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 94143
- Ionis Investigative Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Ionis Investigative Site
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Marseille Cedex 05, França, 13385
- Ionis Investigative Site
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Nantes cedex 1, França, 44800
- Ionis Investigative Site
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Cedex 13
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Paris, Cedex 13, França, 75013
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam-Zuidoost, Holanda, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Safed, Israel, 13110
- Ionis Investigative Site
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Palermo, Itália, 90127
- Ionis Investigative Site
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Roma, Itália, 00161
- Ionis Investigative Site
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Rome, Itália, 00161
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
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Cape Town, África do Sul, 7925
- Ionis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve dar consentimento informado por escrito para participar do estudo (assinado e datado) e qualquer autorização exigida por lei.
- Capaz e disposto a participar de um estudo de 65 semanas.
Grupo 1 e 2:
- Conclusão satisfatória dos estudos de índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) ou ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) com um perfil de segurança aceitável, por julgamento do patrocinador e do investigador.
Grupo 3:
- Os participantes que não participaram dos estudos de índice CS6 ou CS16 e atendem aos critérios adicionais de inclusão do FCS podem se inscrever no estudo.
- História de quilomicronemia.
- Um diagnóstico de FCS (hiperlipoproteinemia tipo 1).
- Triglicerídeos em jejum maiores ou iguais a (≥) 750 miligramas por decilitro [mg/dL] (8,4 milimoles por litro [mmol/L]) na triagem.
Critério de exclusão:
- Não está disposto a cumprir os requisitos de estilo de vida durante o estudo.
Grupo 1 e 2:
- Ter qualquer nova condição ou agravamento da condição existente que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo.
Grupo 3:
- Diabetes mellitus se diagnosticado recentemente ou se hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 9,0%.
- Pancreatite ativa dentro de 4 semanas após a triagem.
- Síndrome Coronariana Aguda dentro de 6 meses após a triagem.
- Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses após a triagem.
- Tratamento com terapia Glybera dentro de 2 anos da triagem.
- Ter quaisquer outras condições na opinião do investigador que possam interferir na participação do participante ou na conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo virgem de tratamento
O grupo ingênuo de tratamento incluiu o grupo combinado de participante do estudo ISIS 304801-CS7 (CS7-New) e participante em placebo em estudos de índice (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] e ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), para receber 300 mg de volanesorsen como SC único uma vez por semana durante as semanas 1-52 deste estudo.
Foi permitido aos participantes ajuste/redução da dose com base nas regras de monitoramento.
Após a visita da semana 52, os participantes tiveram a opção de participar do programa de acesso expandido ou continuar o tratamento com 300 mg de volanesorsen como SC única uma vez por semana por até 52 semanas adicionais (semanas 53-104) e em participantes da França, até 104 semanas adicionais por um total de 156 semanas (Semanas 105 a Semana 156) até que o programa de acesso expandido fosse aprovado e disponibilizado em seu país.
Os participantes que não estavam participando do programa de acesso expandido deveriam entrar no período de avaliação de 13 semanas pós-tratamento (TP) e, na França, os participantes que não continuassem o tratamento deveriam entrar no período de acompanhamento de 26 semanas de PT.
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300 mg de volanesorsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Experimental: CS6-Volanesorsen
Os participantes com FCS rollover do estudo de índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) após receberem volanesorsen deveriam receber 300 mg de volanesorsen como uma única injeção SC uma vez por semana durante as semanas 1-52 deste estudo.
Foi permitido aos participantes ajuste/redução da dose com base nas regras de monitoramento.
Após a visita da semana 52, os participantes tiveram a opção de participar de um programa de acesso expandido ou continuar o tratamento com 300 mg de volanesorsen como uma única injeção SC uma vez por semana por até 52 semanas adicionais (semanas 53-104). , até 104 semanas adicionais para um total de 156 semanas de tratamento (Semanas 105 a Semana 156) deste estudo até que um programa de acesso expandido fosse aprovado e disponibilizado em seu país.
Os participantes que não estavam participando de um programa de acesso expandido deveriam entrar em um período de avaliação pós-tratamento de 13 semanas e, na França, os participantes que não continuassem o tratamento deveriam entrar em um período de acompanhamento pós-tratamento de 26 semanas.
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300 mg de volanesorsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Experimental: CS16-Volanesorsen
Os participantes com FCS rollover do estudo de índice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) após receberem volanesorsen deveriam receber 300 mg de volanesorsen como uma única injeção SC uma vez por semana durante as semanas 1-52 deste estudo.
Foi permitido aos participantes ajuste/redução da dose com base nas regras de monitoramento.
Após a visita da semana 52, os participantes tiveram a opção de participar de um programa de acesso expandido ou continuar o tratamento com 300 mg de volanesorsen como uma única injeção SC uma vez por semana por até 52 semanas adicionais (semanas 53-104). , até 104 semanas adicionais para um total de 156 semanas de tratamento (Semanas 105 a Semana 156) deste estudo até que um programa de acesso expandido fosse aprovado e disponibilizado em seu país.
Os participantes que não estavam participando de um programa de acesso expandido deveriam entrar em um período de avaliação pós-tratamento de 13 semanas e, na França, os participantes que não continuassem o tratamento deveriam entrar em um período de acompanhamento pós-tratamento de 26 semanas.
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300 mg de volanesorsen administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual média desde a linha de base nos triglicerídeos (TG) em jejum
Prazo: Linha de base e meses 3, 6 e 12
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A linha de base para o grupo sem tratamento prévio foi definida como a média da avaliação pré-dose do dia 1 aberto e a última medição antes do dia 1 aberto. A linha de base para os grupos de braço CS6-volanesorsen e CS16-volanesorsen foi definida como a média de avaliação pré-dose do dia 1 do estudo de índice e a última medição antes do dia 1 do estudo de índice.
Os valores no ponto de tempo de análise do Mês 3 foram definidos como a média das avaliações de jejum da Semana 12 (Dia 78) e Semana 13 (Dia 85).
O ponto de tempo da análise do Mês 6 foi no final do Mês 6, e os valores foram definidos como a média das avaliações de jejum da Semana 25 (Dia 169) e Semana 26 (Dia 176).
Os valores no ponto de análise do Mês 12 foram definidos como a média das avaliações de jejum da Semana 50 (Dia 344) e Semana 52 (Dia 358).
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Linha de base e meses 3, 6 e 12
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do período de acompanhamento [até a semana 182]
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao estudo ou uso do medicamento experimental, quer o AE tenha sido considerado relacionado ou não ao medicamento experimental.
Um TEAE foi definido como qualquer EA começando ou piorando durante ou após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do período de acompanhamento [até a semana 182]
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de dezembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
15 de janeiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
15 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
18 de janeiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de agosto de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2021
Última verificação
1 de agosto de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
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