方法开放标签研究：Volanesorsen（以前称为 IONIS-APOCIIIRx）在家族性乳糜微粒血症综合征参与者中的研究
2021年8月3日 更新者：Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 方法开放标签研究 Volanesorsen (ISIS 304801) 对家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者皮下给药的 Volanesorsen 开放标签研究
对患有 FCS 的参与者进行皮下给药的 volanesorsen (ISIS 304801) 的开放标签研究。
研究概览
详细说明
这是一项针对从 ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) 指数研究转过来的 FCS 参与者、从 ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) 指数研究转过来的 FCS 参与者和初治组的多中心、开放标签研究。
所有参与者每周接受一次 volanesorsen 300 毫克 (mg)，持续 52 周。
允许参与者根据监测规则进行剂量调整/剂量减少。
参与者可以选择继续服用额外的 52 周（法国：最多额外 104 周，总共 156 周），直到扩展的获取计划获得批准并在他们的国家/地区可用。
未参加扩展访问计划的参与者将进入为期 13 周（法国：26 周）的治疗后评估期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
68
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Safed、以色列、13110
- Ionis Investigative Site
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Quebec、加拿大、G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
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Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
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Cape Town、南非、7925
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo、巴西、04040-001
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo、巴西、CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
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Berlin、德国、13353
- Ionis Investigative Site
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Cologne、德国、50937
- Ionis Investigative Site
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Palermo、意大利、90127
- Ionis Investigative Site
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Roma、意大利、00161
- Ionis Investigative Site
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Rome、意大利、00161
- Ionis Investigative Site
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Marseille Cedex 05、法国、13385
- Ionis Investigative Site
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Nantes cedex 1、法国、44800
- Ionis Investigative Site
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Cedex 13
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Paris、Cedex 13、法国、75013
- Ionis Investigative Site
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California
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Huntington Beach、California、美国、94143
- Ionis Investigative Site
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San Francisco、California、美国、94143
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33434
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Ionis Investigative Site
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Birmingham、英国、B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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London、英国、SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
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Manchester、英国、M13 9WL
- Ionis Investigative Site
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Manchester、英国、M23 9LT
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam-Zuidoost、荷兰、1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Barcelona、西班牙、08036
- Ionis Investigative Site
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La Coruna、西班牙、15001
- Ionis Investigative Site
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Madrid、西班牙、28007
- Ionis Investigative Site
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Sevilla、西班牙、41013
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza、西班牙、50009
- Ionis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 必须提供参与研究的书面知情同意书（签名并注明日期）和法律要求的任何授权。
- 能够并愿意参加为期 65 周的研究。
第 1 组和第 2 组：
- 根据发起人和研究者的判断，圆满完成 ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) 或 ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) 指数研究，安全性可接受。
第 3 组：
- 未参加 CS6 或 CS16 指数研究且符合 FCS 额外纳入标准的参与者可以参加该研究。
- 乳糜微粒血症史。
- FCS（1 型高脂蛋白血症）的诊断。
- 筛选时空腹甘油三酯大于或等于（≥）750 毫克每分升 [mg/dL]（8.4 毫摩尔每升 [mmol/L]）。
排除标准：
- 在研究期间不愿遵守生活方式要求。
第 1 组和第 2 组：
- 有任何新情况或现有情况恶化，研究者认为这会使参与者不适合入组，或可能干扰参与者参与或完成研究。
第 3 组：
- 糖尿病，如果新诊断或血红蛋白 A1c (HbA1c)≥ 9.0%。
- 筛选后 4 周内出现活动性胰腺炎。
- 筛选后 6 个月内出现急性冠状动脉综合征。
- 筛选后 3 个月内进行大手术。
- 在筛选后 2 年内使用 Glybera 疗法进行治疗。
- 具有研究者认为可能干扰参与者参与或完成研究的任何其他条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：初治组
未接受治疗的组包括 ISIS 304801-CS7 (CS7-New) 研究参与者和安慰剂参与者的联合组（ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] 和 ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]），将接受 300 mg volanesorsen在本研究的第 1-52 周，每周一次作为单一 SC。
允许参与者根据监测规则进行剂量调整/剂量减少。
在第 52 周访问之后，参与者可以选择参加扩展访问计划或继续使用 300 mg volanesorsen 作为单一 SC 每周一次治疗最多额外 52 周（第 53-104 周）和法国参与者，最多额外 104 周总共 156 周（第 105 周到第 156 周），直到扩展访问计划获得批准并在他们的国家/地区可用。
未参加扩展访问计划的参与者将进入 13 周的治疗后 (PT) 评估期，在法国，未继续治疗的参与者将进入 26 周的 PT 随访期。
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300 mg volanesorsen 通过 SC 注射给药。
其他名称：
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实验性的：CS6-Volanesorsen
在接受 volanesorsen 后，从 ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) 指数研究中获得 FCS 的参与者将在本研究的第 1-52 周每周接受一次 300 毫克的 volanesorsen 作为单次 SC 注射。
允许参与者根据监测规则进行剂量调整/剂量减少。
在第 52 周访问之后，参与者可以选择参加扩展访问计划或继续使用 300 mg volanesorsen 作为单次 SC 注射，每周一次，持续最多 52 周（第 53-104 周），法国参与者，最多额外 104 周，总共 156 周的治疗（第 105 周至第 156 周）本研究，直到扩大的访问计划获得批准并在他们的国家/地区可用。
未参加扩展访问计划的参与者将进入 13 周的治疗后评估期，而在法国，未继续治疗的参与者将进入 26 周的治疗后随访期。
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300 mg volanesorsen 通过 SC 注射给药。
其他名称：
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实验性的：CS16-Volanesorsen
在接受 volanesorsen 后，从 ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) 指数研究中获得 FCS 的参与者将在本研究的第 1-52 周内每周接受一次 300 毫克的 volanesorsen 作为单次 SC 注射。
允许参与者根据监测规则进行剂量调整/剂量减少。
在第 52 周访问之后，参与者可以选择参加扩展访问计划或继续使用 300 mg volanesorsen 作为单次 SC 注射，每周一次，持续最多 52 周（第 53-104 周），法国参与者，最多额外 104 周，总共 156 周的治疗（第 105 周至第 156 周）本研究，直到扩大的访问计划获得批准并在他们的国家/地区可用。
未参加扩展访问计划的参与者将进入 13 周的治疗后评估期，而在法国，未继续治疗的参与者将进入 26 周的治疗后随访期。
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300 mg volanesorsen 通过 SC 注射给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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空腹甘油三酯 (TG) 相对于基线的平均百分比变化
大体时间：基线和第 3、6 和 12 个月
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初治组的基线定义为开放标签第 1 天给药前评估和开放标签第 1 天之前最后一次测量的平均值。CS6-volanesorsen 和 CS16-volanesorsen 臂组的基线定义为平均值指标研究第 1 天给药前评估和指标研究第 1 天之前的最后一次测量。
第 3 个月分析时间点的值定义为第 12 周（第 78 天）和第 13 周（第 85 天）禁食评估的平均值。
第 6 个月的分析时间点为第 6 个月末，数值定义为第 25 周（第 169 天）和第 26 周（第 176 天）禁食评估的平均值。
第 12 个月分析时间点的值定义为第 50 周（第 344 天）和第 52 周（第 358 天）禁食评估的平均值。
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基线和第 3、6 和 12 个月
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到随访期结束 [直至第 182 周]
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不良事件 (AE) 被定义为任何不利的和意外的体征（包括临床上显着的异常实验室发现）、症状或与研究药物产品的研究或使用暂时相关的疾病，无论 AE 是否被认为与研究药物产品。
TEAE 被定义为在研究药物首次给药时或之后开始或恶化的任何 AE。
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从首次服用研究药物到随访期结束 [直至第 182 周]
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月23日
初级完成 (实际的)
2020年1月15日
研究完成 (实际的)
2020年1月15日
研究注册日期
首次提交
2016年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月15日
首次发布 (估计)
2016年1月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月3日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
家族性乳糜微粒血症综合征的临床试验
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