Badanie otwarte metodą podejścia: badanie Volanesorsenu (wcześniej IONIS-APOCIIIRx) u uczestników z rodzinnym zespołem chylomikronemii
3 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 PODEJŚCIE Badanie otwarte Volanesorsen (ISIS 304801) Otwarte badanie Volanesorsenu podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)
Otwarte badanie wolanesorsenu (ISIS 304801) podawanego podskórnie uczestnikom z FCS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie dla uczestników FCS przeniesionych z badania indeksowego ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), uczestników FCS przeniesionych z badania indeksowego ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) i grupy wcześniej nieleczonych.
Wszyscy uczestnicy mieli otrzymywać wolanesorsen w dawce 300 miligramów (mg) raz w tygodniu przez 52 tygodnie.
Uczestnikom pozwolono na dostosowanie/zmniejszenie dawki na podstawie zasad monitorowania.
Uczestnicy mieli możliwość kontynuowania dawkowania przez dodatkowe 52 tygodnie (Francja: do dodatkowych 104 tygodni, łącznie 156 tygodni), aż do zatwierdzenia programu rozszerzonego dostępu i udostępnienia go w ich kraju.
Uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w programie rozszerzonego dostępu, mieli przejść 13-tygodniowy (Francja: 26-tygodniowy) okres oceny po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
68
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cape Town, Afryka Południowa, 7925
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brazylia, 04040-001
- Ionis Investigative Site
-
Sao Paulo, Brazylia, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 05, Francja, 13385
- Ionis Investigative Site
-
Nantes cedex 1, Francja, 44800
- Ionis Investigative Site
-
-
Cedex 13
-
Paris, Cedex 13, Francja, 75013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Ionis Investigative Site
-
La Coruna, Hiszpania, 15001
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Holandia, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Safed, Izrael, 13110
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Ionis Investigative Site
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo, Włochy, 90127
- Ionis Investigative Site
-
Roma, Włochy, 00161
- Ionis Investigative Site
-
Rome, Włochy, 00161
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu (podpisaną i opatrzoną datą) oraz wszelkie upoważnienia wymagane przez prawo.
- Zdolny i chętny do wzięcia udziału w 65-tygodniowym badaniu.
Grupa 1 i 2:
- Zadowalające ukończenie badań wskaźnikowych ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) lub ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa, zgodnie z oceną Sponsora i Badacza.
Grupa 3:
- Uczestnicy, którzy nie brali udziału w badaniach indeksu CS6 lub CS16 i spełniają dodatkowe kryteria włączenia FCS, mogą zapisać się do badania.
- Historia chylomikronemii.
- Rozpoznanie FCS (hiperlipoproteinemia typu 1.)
- Triglicerydy na czczo większe lub równe (≥) 750 miligramów na decylitr [mg/dl] (8,4 milimoli na litr [mmol/l]) podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- Niechęć do przestrzegania wymagań dotyczących stylu życia na czas trwania badania.
Grupa 1 i 2:
- Mieć jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
Grupa 3:
- Nowo rozpoznana cukrzyca lub stężenie hemoglobiny A1c (HbA1c) ≥ 9,0%.
- Aktywne zapalenie trzustki w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
- Ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
- Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
- Leczenie terapią Glybera w ciągu 2 lat od badania przesiewowego.
- Czy w opinii badacza występują inne warunki, które mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa nieleczona
Grupa nieleczona obejmowała połączoną grupę uczestnika badania ISIS 304801-CS7 (CS7-New) i uczestnika otrzymującego placebo w badaniach wskaźnikowych (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] i ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), miała otrzymać 300 mg wolanesorsenu jako pojedynczy SC raz w tygodniu przez tygodnie 1-52 tego badania.
Uczestnikom pozwolono na dostosowanie/zmniejszenie dawki na podstawie zasad monitorowania.
Po wizycie w 52. tygodniu uczestnicy mieli możliwość uczestniczenia w programie rozszerzonego dostępu lub kontynuacji leczenia 300 mg wolanesorsenu jako pojedynczego SC raz w tygodniu przez dodatkowe 52 tygodnie (tygodnie 53-104), a we Francji uczestnicy przez dodatkowe 104 tygodnie łącznie przez 156 tygodni (od 105. do 156. tygodnia) do momentu zatwierdzenia programu rozszerzonego dostępu i udostępnienia go w ich kraju.
Uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w programie rozszerzonego dostępu, mieli przejść 13-tygodniowy okres oceny po leczeniu (PT), a we Francji uczestnicy, którzy nie kontynuowali leczenia, mieli wejść w 26-tygodniowy okres obserwacji PT.
|
300 mg wolanesorsenu podawane we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: CS6-Volanesorsen
Uczestnicy z FCS, którzy przenieśli się z badania wskaźnikowego ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) po otrzymaniu wolanesorsenu, mieli otrzymywać 300 mg wolanesorsenu w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez tygodnie 1-52 tego badania.
Uczestnikom pozwolono na dostosowanie/zmniejszenie dawki na podstawie zasad monitorowania.
Po wizycie w 52. tygodniu uczestnicy mieli możliwość uczestniczenia w programie rozszerzonego dostępu lub kontynuowania leczenia 300 mg wolanesorsenu w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez dodatkowe 52 tygodnie (tygodnie 53-104), a we Francji uczestnicy , do dodatkowych 104 tygodni, co daje w sumie 156 tygodni leczenia (od 105. do 156. tygodnia) tego badania, do czasu zatwierdzenia programu rozszerzonego dostępu i udostępnienia go w ich kraju.
Uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w programie rozszerzonego dostępu, mieli przejść 13-tygodniowy okres oceny po leczeniu, a we Francji uczestnicy, którzy nie kontynuowali leczenia, mieli przejść 26-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu.
|
300 mg wolanesorsenu podawane we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: CS16-Volanesorsen
Uczestnicy z FCS, którzy przenieśli się z badania indeksu ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) po otrzymaniu wolanesorsenu, mieli otrzymywać 300 mg wolanesorsenu w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez tygodnie 1-52 tego badania.
Uczestnikom pozwolono na dostosowanie/zmniejszenie dawki na podstawie zasad monitorowania.
Po wizycie w 52. tygodniu uczestnicy mieli możliwość uczestniczenia w programie rozszerzonego dostępu lub kontynuowania leczenia 300 mg wolanesorsenu w pojedynczym wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez dodatkowe 52 tygodnie (tygodnie 53-104), a we Francji uczestnicy , do dodatkowych 104 tygodni, co daje w sumie 156 tygodni leczenia (od 105. do 156. tygodnia) tego badania, do czasu zatwierdzenia programu rozszerzonego dostępu i udostępnienia go w ich kraju.
Uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w programie rozszerzonego dostępu, mieli przejść 13-tygodniowy okres oceny po leczeniu, a we Francji uczestnicy, którzy nie kontynuowali leczenia, mieli przejść 26-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu.
|
300 mg wolanesorsenu podawane we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana procentowa triglicerydów na czczo (TG) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 3, 6 i 12
|
Wartość wyjściową dla grupy wcześniej nieleczonych zdefiniowano jako średnią z otwartej oceny dnia 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru przed dniem 1. badanie indeksowe Dzień 1 ocena przed podaniem dawki i ostatni pomiar przed badaniem indeksowym Dzień 1.
Wartości w punkcie czasowym analizy Miesiąca 3 zdefiniowano jako średnią z ocen na czczo w Tygodniu 12 (Dzień 78) i Tygodniu 13 (Dzień 85).
Punkt czasowy analizy Miesiąca 6 przypadał na koniec Miesiąca 6, a wartości zdefiniowano jako średnią z ocen na czczo w Tygodniu 25 (Dzień 169) i Tygodniu 26 (Dzień 176).
Wartości w punkcie czasowym analizy w 12. miesiącu zdefiniowano jako średnią ocen na czczo w 50. tygodniu (dzień 344) i w 52. tygodniu (dzień 358).
|
Linia bazowa i miesiące 3, 6 i 12
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca okresu obserwacji [do 182. tygodnia]
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy AE uznano za związane z badany produkt leczniczy.
TEAE zdefiniowano jako każde AE rozpoczynające się lub pogarszające się w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca okresu obserwacji [do 182. tygodnia]
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 grudnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 stycznia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 stycznia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 stycznia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 stycznia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 sierpnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .