Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

The Approach Open Label Study: A Study of Volanesorsen (tidligere IONIS-APOCIIIRx) i deltakere med familiært Chylomicronemi Syndrome

3. august 2021 oppdatert av: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) En åpen studie av Volanesorsen administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)

En åpen studie av volanesorsen (ISIS 304801) administrert subkutant til deltakere med FCS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen studie for FCS-deltakere som ruller over fra ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indeksstudien, FCS-deltakere som ruller over fra ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksstudien og behandlingsnaive gruppe. Alle deltakerne skulle få volanesorsen 300 milligram (mg) en gang per uke i 52 uker. Deltakerne fikk dosejustering/dosereduksjon basert på overvåkingsregler. Deltakerne hadde muligheten til å fortsette doseringen i ytterligere 52 uker (Frankrike: opptil ytterligere 104 uker i totalt 156 uker) inntil et utvidet tilgangsprogram ble godkjent og tilgjengelig i deres land. Deltakere som ikke deltok i et utvidet tilgangsprogram skulle gå inn i en 13 ukers (Frankrike: 26 uker) evalueringsperiode etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasil, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrike
      • Marseille Cedex 05, Frankrike, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Frankrike, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Frankrike, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Safed, Israel, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italia, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam-Zuidoost, Nederland, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Spania, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Storbritannia, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Ionis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må gi skriftlig informert samtykke for å delta i studien (signert og datert) og enhver autorisasjon som kreves av loven.
  • Kunne og vil delta i en 65-ukers studie.

Gruppe 1 og 2:

  • Tilfredsstillende gjennomføring av ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) eller ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksstudier med en akseptabel sikkerhetsprofil, i henhold til sponsor og etterforskers vurdering.

Gruppe 3:

  • Deltakere som ikke deltok i CS6- eller CS16-indeksstudiene og oppfyller ytterligere inklusjonskriterier for FCS, kan melde seg på studien.
  • Historie om kylomikronemi.
  • En diagnose av FCS (type 1 hyperlipoproteinemi.)
  • Fastende triglyserider større enn eller lik (≥)750 milligram per desiliter [mg/dL] (8,4 millimol per liter [mmol/L]) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig til å overholde livsstilskrav i løpet av studiet.

Gruppe 1 og 2:

  • Har en ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som etter etterforskerens mening vil gjøre deltakeren uegnet for registrering, eller kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre studien.

Gruppe 3:

  • Diabetes mellitus hvis nylig diagnostisert eller hvis hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
  • Aktiv pankreatitt innen 4 uker etter screening.
  • Akutt koronarsyndrom innen 6 måneder etter screening.
  • Større operasjon innen 3 måneder etter screening.
  • Behandling med Glybera-behandling innen 2 år etter screening.
  • Har andre forhold etter etterforskerens mening som kan forstyrre deltakeren som deltar i eller fullfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsnaiv gruppe
Behandlingsnaive gruppe inkluderte en kombinert gruppe av ISIS 304801-CS7 (CS7-Ny) studiedeltaker og deltaker på placebo i indeksstudier (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] og ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]). som singel SC en gang i uken i uke 1-52 av denne studien. Deltakerne fikk dosejustering/dosereduksjon basert på overvåkingsregler. Etter besøket i uke 52 hadde deltakerne muligheten til å delta i utvidet tilgangsprogram eller fortsette behandlingen med 300 mg volanesorsen som enkelt SC en gang ukentlig i opptil ytterligere 52 uker (uke 53-104) og i Frankrike deltakere, opptil ytterligere 104 uker i totalt 156 uker (uke 105 til uke 156) til program for utvidet tilgang ble godkjent og tilgjengelig i deres land. Deltakere som ikke deltok i utvidet tilgangsprogram skulle gå inn i en 13-ukers post-treatment (PT) evalueringsperiode, og i Frankrike skulle deltakere som ikke fortsatte behandlingen gå inn i en 26-ukers PT-oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administrert via SC-injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Eksperimentell: CS6-Volanesorsen
Deltakere med FCS som ruller over fra ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indeksstudien etter å ha mottatt volanesorsen, skulle motta 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injeksjon én gang ukentlig i uke 1-52 av denne studien. Deltakerne fikk dosejustering/dosereduksjon basert på overvåkingsregler. Etter besøket i uke 52 hadde deltakerne muligheten til å delta i et utvidet tilgangsprogram eller fortsette behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injeksjon én gang ukentlig i opptil ytterligere 52 uker (uke 53-104) og i Frankrike deltakere , opptil ytterligere 104 uker for totalt 156 ukers behandling (uke 105 til uke 156) av denne studien inntil et utvidet tilgangsprogram ble godkjent og tilgjengelig i deres land. Deltakere som ikke deltok i et utvidet tilgangsprogram skulle gå inn i en 13 ukers evalueringsperiode etter behandling, og i Frankrike skulle deltakere som ikke fortsatte behandlingen gå inn i en 26 ukers oppfølgingsperiode etter behandling.
Legemiddel: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administrert via SC-injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Eksperimentell: CS16-Volanesorsen
Deltakere med FCS som ruller over fra ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksstudien etter å ha mottatt volanesorsen, skulle motta 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injeksjon én gang ukentlig i uke 1-52 av denne studien. Deltakerne fikk dosejustering/dosereduksjon basert på overvåkingsregler. Etter besøket i uke 52 hadde deltakerne muligheten til å delta i et utvidet tilgangsprogram eller fortsette behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injeksjon én gang ukentlig i opptil ytterligere 52 uker (uke 53-104) og i Frankrike deltakere , opptil ytterligere 104 uker for totalt 156 ukers behandling (uke 105 til uke 156) av denne studien inntil et utvidet tilgangsprogram ble godkjent og tilgjengelig i deres land. Deltakere som ikke deltok i et utvidet tilgangsprogram skulle gå inn i en 13 ukers evalueringsperiode etter behandling, og i Frankrike skulle deltakere som ikke fortsatte behandlingen gå inn i en 26 ukers oppfølgingsperiode etter behandling.
Legemiddel: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administrert via SC-injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i fastende triglyserid (TG)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 3, 6 og 12
Baseline for behandlingsnaive gruppe ble definert som gjennomsnittet av åpen dag 1 pre-dosevurdering og siste måling før åpen dag 1. Baseline for CS6-volanesorsen og CS16-volanesorsen armgrupper ble definert som gjennomsnittet av indeksstudie Dag 1 pre-dosevurdering og siste måling før indeksstudie dag 1. Verdiene ved analysetidspunktet for måned 3 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderingene i uke 12 (dag 78) og uke 13 (dag 85). Tidspunktet for analyse av måned 6 var på slutten av måned 6, og verdiene ble definert som gjennomsnittet av fastevurderingene i uke 25 (dag 169) og uke 26 (dag 176). Verdiene ved analysetidspunktet for måned 12 ble definert som gjennomsnittet av fastevurderingene i uke 50 (dag 344) og uke 52 (dag 358).
Grunnlinje og måned 3, 6 og 12
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til slutten av oppfølgingsperioden [Opp til uke 182]
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som var tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmedisin, uansett om bivirkningen ble ansett som relatert til undersøkelsesmiddelprodukt. En TEAE ble definert som enhver bivirkning som startet eller ble verre på eller etter den første dosen av studiemedikamentet.
Fra første dose studiemedisin til slutten av oppfølgingsperioden [Opp til uke 182]

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbeidspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

18. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiært Chylomicronemi Syndrome

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere