Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

The Approach Open Label Study: A Study of Volanesorsen (Tidligere IONIS-APOCIIIRx) hos deltagere med familiært chylomikronæmisyndrom

3. august 2021 opdateret af: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) En Open Label undersøgelse af Volanesorsen administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

Et åbent studie af volanesorsen (ISIS 304801) administreret subkutant til deltagere med FCS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent-label-studie for FCS-deltagere, der ruller over fra ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indeksundersøgelsen, FCS-deltagere, der ruller over fra ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksstudiet og behandlingsnaive gruppe. Alle deltagere skulle modtage volanesorsen 300 milligram (mg) en gang om ugen i 52 uger. Deltagerne fik lov til dosisjustering/dosisreduktion baseret på overvågningsregler. Deltagerne havde mulighed for at fortsætte doseringen i yderligere 52 uger (Frankrig: op til yderligere 104 uger i i alt 156 uger), indtil et udvidet adgangsprogram var godkendt og tilgængeligt i deres land. Deltagere, der ikke deltog i et udvidet adgangsprogram, skulle gå ind i en 13-ugers (Frankrig: 26-ugers) evalueringsperiode efter behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrig
      • Marseille Cedex 05, Frankrig, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Frankrig, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Frankrig, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Holland, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Safed, Israel, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italien, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Spanien, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (underskrevet og dateret) og enhver autorisation påkrævet ved lov.
  • Kunne og gerne deltage i en 65-ugers undersøgelse.

Gruppe 1 og 2:

  • Tilfredsstillende gennemførelse af ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) eller ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksundersøgelser med en acceptabel sikkerhedsprofil i henhold til sponsor- og efterforskers vurdering.

Gruppe 3:

  • Deltagere, der ikke deltog i CS6- eller CS16-indeksundersøgelserne og opfylder yderligere inklusionskriterier for FCS, kan tilmelde sig undersøgelsen.
  • Historie om chylomikronæmi.
  • En diagnose af FCS (type 1 hyperlipoproteinæmi.)
  • Fastende triglycerider større end eller lig med (≥)750 milligram pr. deciliter [mg/dL] (8,4 millimol pr. liter [mmol/L]) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig til at overholde livsstilskrav i hele studiets varighed.

Gruppe 1 og 2:

  • Har nogen ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding, eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.

Gruppe 3:

  • Diabetes mellitus, hvis nydiagnosticeret, eller hvis hæmoglobin A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
  • Aktiv pancreatitis inden for 4 uger efter screening.
  • Akut koronarsyndrom inden for 6 måneder efter screening.
  • Større operation inden for 3 måneder efter screening.
  • Behandling med Glybera-terapi inden for 2 år efter screening.
  • Har andre forhold efter investigators mening, som kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsnaiv gruppe
Behandlingsnaive gruppe inkluderede en kombineret gruppe af ISIS 304801-CS7 (CS7-ny) undersøgelsesdeltager og deltager på placebo i indeksundersøgelser (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] og ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]). som enkelt SC én gang om ugen i uge 1-52 af denne undersøgelse. Deltagerne fik lov til dosisjustering/dosisreduktion baseret på overvågningsregler. Efter besøget i uge 52 havde deltagerne mulighed for at deltage i udvidet adgangsprogram eller fortsætte behandlingen med 300 mg volanesorsen som enkelt SC en gang om ugen i op til yderligere 52 uger (uge 53-104) og i Frankrig deltagere op til yderligere 104 uger i alt 156 uger (uge 105 til uge 156), indtil udvidet adgangsprogram blev godkendt og tilgængeligt i deres land. Deltagere, der ikke deltog i udvidet adgangsprogram, skulle ind i en 13-ugers post-treatment (PT) evalueringsperiode, og i Frankrig skulle deltagere, der ikke fortsatte behandlingen, ind i en 26-ugers PT-opfølgningsperiode.
Medicin: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administreret via SC-injektion.
Andre navne:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Eksperimentel: CS6-Volanesorsen
Deltagere med FCS, der rullede over fra ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) indeksundersøgelsen efter at have modtaget volanesorsen, skulle modtage 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injektion én gang om ugen i uge 1-52 af denne undersøgelse. Deltagerne fik lov til dosisjustering/dosisreduktion baseret på overvågningsregler. Efter besøget i uge 52 havde deltagerne mulighed for at deltage i et udvidet adgangsprogram eller fortsætte behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injektion én gang om ugen i op til yderligere 52 uger (uge 53-104) og i Frankrig deltagere , op til yderligere 104 uger for i alt 156 ugers behandling (uge 105 til uge 156) af denne undersøgelse, indtil et udvidet adgangsprogram var godkendt og tilgængeligt i deres land. Deltagere, der ikke deltog i et udvidet adgangsprogram, skulle gå ind i en 13-ugers evalueringsperiode efter behandlingen, og i Frankrig skulle deltagere, der ikke fortsatte behandlingen, i en 26-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen.
Medicin: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administreret via SC-injektion.
Andre navne:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Eksperimentel: CS16-Volanesorsen
Deltagere med FCS, der rullede over fra ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksundersøgelsen efter at have modtaget volanesorsen, skulle modtage 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injektion én gang om ugen i uge 1-52 af denne undersøgelse. Deltagerne fik lov til dosisjustering/dosisreduktion baseret på overvågningsregler. Efter besøget i uge 52 havde deltagerne mulighed for at deltage i et udvidet adgangsprogram eller fortsætte behandlingen med 300 mg volanesorsen som en enkelt SC-injektion én gang om ugen i op til yderligere 52 uger (uge 53-104) og i Frankrig deltagere , op til yderligere 104 uger for i alt 156 ugers behandling (uge 105 til uge 156) af denne undersøgelse, indtil et udvidet adgangsprogram var godkendt og tilgængeligt i deres land. Deltagere, der ikke deltog i et udvidet adgangsprogram, skulle gå ind i en 13-ugers evalueringsperiode efter behandlingen, og i Frankrig skulle deltagere, der ikke fortsatte behandlingen, i en 26-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen.
Medicin: Volanesorsen
300 mg volanesorsen administreret via SC-injektion.
Andre navne:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline og måned 3, 6 og 12
Baseline for behandlingsnaive gruppe blev defineret som gennemsnittet af åben dag 1 præ-dosis vurdering og den sidste måling før åben dag 1. Baseline for CS6-volanesorsen og CS16-volanesorsen armgrupper blev defineret som gennemsnittet af indeksundersøgelse Dag 1 før dosisvurdering og sidste måling forud for indeksundersøgelse Dag 1. Værdierne ved analysetidspunktet for måned 3 blev defineret som gennemsnittet af fastevurderingerne i uge 12 (dag 78) og uge 13 (dag 85). Tidspunktet for analyse af måned 6 var i slutningen af ​​måned 6, og værdierne blev defineret som gennemsnittet af fastevurderingerne i uge 25 (dag 169) og uge 26 (dag 176). Værdierne ved analysetidspunktet for måned 12 blev defineret som gennemsnittet af fastevurderingerne i uge 50 (dag 344) og uge 52 (dag 358).
Baseline og måned 3, 6 og 12
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af studielægemidlet til slutningen af ​​opfølgningsperioden [Op til uge 182]
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​forsøgslægemidlet, uanset om AE blev anset for at være relateret til forsøgslægemiddelprodukt. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede eller blev værre på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis af studielægemidlet til slutningen af ​​opfølgningsperioden [Op til uge 182]

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2016

Først opslået (Skøn)

18. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært Chylomikronæmi Syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner