The Approach Open Label -tutkimus: Tutkimus Volanesorsenista (entinen IONIS-APOCIIIRx) osallistujilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä
tiistai 3. elokuuta 2021 päivittänyt: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) Avoin tutkimus volanesorsenista, jota annettiin ihon alle potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)
Avoin tutkimus volanesorsenista (ISIS 304801), jota annettiin ihon alle FCS-potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin tutkimus FCS-osallistujille, jotka siirtyvät ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) -indeksitutkimuksesta, FCS-osallistujille, jotka siirtyvät ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) -indeksitutkimuksesta, ja ryhmälle, joka ei ole aiemmin saanut hoitoa.
Kaikki osallistujat saivat volanesorseenia 300 milligrammaa (mg) kerran viikossa 52 viikon ajan.
Osallistujat saivat muuttaa annosta/annosta pienentää seurantasääntöjen perusteella.
Osallistujilla oli mahdollisuus jatkaa annostelua vielä 52 viikon ajan (Ranska: enintään 104 lisäviikkoa yhteensä 156 viikon ajan), kunnes laajennettu pääsyohjelma hyväksyttiin ja oli saatavilla heidän maassaan.
Osallistujien, jotka eivät osallistuneet laajennettuun pääsyohjelmaan, oli aloitettava 13 viikon (Ranska: 26 viikkoa) hoidon jälkeinen arviointijakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
68
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Alankomaat, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brasilia, 04040-001
- Ionis Investigative Site
-
Sao Paulo, Brasilia, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Ionis Investigative Site
-
La Coruna, Espanja, 15001
- Ionis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28007
- Ionis Investigative Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Safed, Israel, 13110
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo, Italia, 90127
- Ionis Investigative Site
-
Roma, Italia, 00161
- Ionis Investigative Site
-
Rome, Italia, 00161
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 05, Ranska, 13385
- Ionis Investigative Site
-
Nantes cedex 1, Ranska, 44800
- Ionis Investigative Site
-
-
Cedex 13
-
Paris, Cedex 13, Ranska, 75013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Ionis Investigative Site
-
Cologne, Saksa, 50937
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 94143
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Ionis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Ionis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On annettava kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen (allekirjoitettu ja päivätty) ja lain edellyttämä valtuutus.
- Pystyy ja haluaa osallistua 65 viikon tutkimukseen.
Ryhmät 1 ja 2:
- ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) tai ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) indeksitutkimusten tyydyttävä loppuun saattaminen hyväksyttävällä turvallisuusprofiililla sponsorin ja tutkijan arvion mukaan.
Ryhmä 3:
- Osallistujat, jotka eivät osallistuneet CS6- tai CS16-indeksitutkimuksiin ja täyttävät FCS:n lisäkriteerit, voivat ilmoittautua tutkimukseen.
- Kylomikronemian historia.
- FCS-diagnoosi (tyypin 1 hyperlipoproteinemia).
- Paastotriglyseridit suurempi tai yhtä suuri (≥) 750 milligrammaa desilitraa kohden [mg/dl] (8,4 millimoolia litrassa [mmol/l]) seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei halua noudattaa elämäntapavaatimuksia tutkimuksen ajan.
Ryhmät 1 ja 2:
- Sinulla on uusi tila tai nykyisen tilan paheneminen, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai tutkimukseen osallistumista.
Ryhmä 3:
- Diabetes mellitus, jos se on vasta diagnosoitu tai jos hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
- Aktiivinen haimatulehdus 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Hoito Glybera-hoidolla 2 vuoden sisällä seulonnasta.
- Sinulla on tutkijan mielestä muita ehtoja, jotka voisivat häiritä osallistujaa osallistumaan tutkimukseen tai suorittamaan sen loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitamaton ryhmä
Ennen hoitoa saamatonta ryhmää, johon kuului yhdistetty ryhmä ISIS 304801-CS7 (CS7-New) -tutkimuksen osallistujaa ja lumelääkettä indeksitutkimuksissa (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] ja ISIS 304801-CS16 [NCT02300233] 0,5 voolaania) yksittäisenä SC:nä kerran viikossa tämän tutkimuksen viikoilla 1-52.
Osallistujat saivat muuttaa annosta/annosta pienentää seurantasääntöjen perusteella.
Viikon 52 käynnin jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus osallistua laajennettuun pääsyohjelmaan tai jatkaa hoitoa 300 mg:lla volanesorseenia yhtenä SC kerran viikossa enintään 52 lisäviikkoa (viikot 53-104) ja ranskalaisilla osallistujilla enintään 104 lisäviikkoa. yhteensä 156 viikkoa (viikot 105 - viikko 156), kunnes laajennettu pääsyohjelma hyväksyttiin ja oli saatavilla heidän maassaan.
Osallistujien, jotka eivät osallistuneet laajennettuun pääsyohjelmaan, oli aloitettava 13 viikon hoidon jälkeinen arviointijakso, ja Ranskassa osallistujien, jotka eivät jatkaneet hoitoa, oli aloitettava 26 viikon PT-seurantajakso.
|
300 mg volanesorseenia SC-injektiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: CS6-Volanesorsen
Osallistujat, joiden FCS siirtyi ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) -indeksitutkimuksesta volanesorseenin saamisen jälkeen, saivat 300 mg volanesorseenia yhtenä SC-injektiona kerran viikossa tämän tutkimuksen viikkojen 1-52 ajan.
Osallistujat saivat muuttaa annosta/annosta pienentää seurantasääntöjen perusteella.
Viikon 52 käynnin jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus osallistua laajennettuun pääsyohjelmaan tai jatkaa hoitoa 300 mg:lla volanesorseenia yhtenä SC-injektiona kerran viikossa enintään 52 viikon ajan (viikot 53-104) ja Ranskassa osallistujat. , enintään 104 lisäviikkoa tämän tutkimuksen yhteensä 156 hoitoviikon aikana (viikot 105 - viikko 156), kunnes laajennettu pääsyohjelma hyväksyttiin ja oli saatavilla heidän maassaan.
Osallistujien, jotka eivät osallistuneet laajennettuun pääsyohjelmaan, oli aloitettava 13 viikon hoidon jälkeinen arviointijakso, ja Ranskassa osallistujien, jotka eivät jatkaneet hoitoa, oli aloitettava 26 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso.
|
300 mg volanesorseenia SC-injektiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: CS16-Volanesorsen
Osallistujat, joilla oli FCS siirtyneet ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) -indeksitutkimuksesta volanesorseenin saamisen jälkeen, saivat 300 mg volanesorseenia yhtenä SC-injektiona kerran viikossa tämän tutkimuksen viikoilla 1-52.
Osallistujat saivat muuttaa annosta/annosta pienentää seurantasääntöjen perusteella.
Viikon 52 käynnin jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus osallistua laajennettuun pääsyohjelmaan tai jatkaa hoitoa 300 mg:lla volanesorseenia yhtenä SC-injektiona kerran viikossa enintään 52 viikon ajan (viikot 53-104) ja Ranskassa osallistujat. , enintään 104 lisäviikkoa tämän tutkimuksen yhteensä 156 hoitoviikon aikana (viikot 105 - viikko 156), kunnes laajennettu pääsyohjelma hyväksyttiin ja oli saatavilla heidän maassaan.
Osallistujien, jotka eivät osallistuneet laajennettuun pääsyohjelmaan, oli aloitettava 13 viikon hoidon jälkeinen arviointijakso, ja Ranskassa osallistujien, jotka eivät jatkaneet hoitoa, oli aloitettava 26 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso.
|
300 mg volanesorseenia SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paaston triglyseridien (TG) keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6 ja 12
|
Aiemmin hoitamattoman ryhmän lähtötaso määriteltiin avoimen vuorokauden 1 annosta edeltävän arvioinnin ja viimeisen ennen avointa päivää 1 suoritetun mittauksen keskiarvona. CS6-volanesorsen- ja CS16-volanesorsen-haareiden lähtötaso määritettiin keskiarvoksi indeksitutkimus Päivä 1 ennen annostusta ja viimeinen mittaus ennen indeksitutkimusta Päivä 1.
Arvot 3. kuukauden analyysin aikapisteessä määriteltiin viikon 12 (päivä 78) ja viikon 13 (päivä 85) paastoarvioiden keskiarvoina.
Kuukauden 6 analyysin aikapiste oli kuukauden 6 lopussa, ja arvot määriteltiin viikon 25 (päivä 169) ja viikon 26 (päivä 176) paastoarvioiden keskiarvoina.
Arvot kuukauden 12 analyysin aikapisteessä määriteltiin viikon 50 (päivä 344) ja viikon 52 (päivä 358) paastoarvioiden keskiarvoina.
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 3, 6 ja 12
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurantajakson loppuun [viikolle 182 asti]
|
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen tutkimukseen tai käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko haittatapahtuman liittyväksi tutkittava lääkevalmiste.
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi tai pahenee tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen aikana tai sen jälkeen.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurantajakson loppuun [viikolle 182 asti]
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. joulukuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 15. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 18. tammikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 26. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .