Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование The Approach: исследование Volanesorsen (ранее IONIS-APOCIIIRx) у участников с синдромом семейной хиломикронемии

3 августа 2021 г. обновлено: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 ПОДХОД Открытое исследование Volanesorsen (ISIS 304801) Открытое исследование Volanesorsen, вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

Открытое исследование воланесорсена (ISIS 304801), вводимого подкожно участникам с FCS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое открытое исследование для участников FCS, перешедших из индексного исследования ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), участников FCS, перешедших из индексного исследования ISIS 304801-CS16 (NCT02300233), и группы, ранее не получавшей лечения. Все участники должны были получать воланесорсен в дозе 300 миллиграммов (мг) один раз в неделю в течение 52 недель. Участникам разрешалось корректировать/снижать дозу в соответствии с правилами мониторинга. У участников была возможность продолжать прием в течение дополнительных 52 недель (Франция: до дополнительных 104 недель, всего 156 недель), пока программа расширенного доступа не будет одобрена и не будет доступна в их стране. Участники, которые не участвовали в программе расширенного доступа, должны были пройти 13-недельный (Франция: 26-недельный) период оценки после лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Sao Paulo, Бразилия, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Бразилия, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Германия, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Израиль
      • Safed, Израиль, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Испания, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Италия
      • Palermo, Италия, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Италия, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Канада, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam-Zuidoost, Нидерланды, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Франция
      • Marseille Cedex 05, Франция, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Франция, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Франция, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7925
        • Ionis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Должен дать письменное информированное согласие на участие в исследовании (подписанное и датированное) и любое разрешение, требуемое по закону.
  • Способен и желает участвовать в 65-недельном исследовании.

Группа 1 и 2:

  • Удовлетворительное завершение индексных исследований ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) или ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) с приемлемым профилем безопасности по мнению спонсора и исследователя.

Группа 3:

  • Участники, которые не участвовали в индексных исследованиях CS6 или CS16 и соответствуют дополнительным критериям включения FCS, могут участвовать в исследовании.
  • История хиломикронемии.
  • Диагноз FCS (гиперлипопротеинемия 1 типа).
  • Триглицериды натощак выше или равны (≥) 750 мг на децилитр [мг/дл] ​​(8,4 ммоль на литр [ммоль/л]) при скрининге.

Критерий исключения:

  • Нежелание соблюдать требования образа жизни на время исследования.

Группа 1 и 2:

  • Иметь какое-либо новое состояние или ухудшение существующего состояния, которое, по мнению исследователя, сделает участника непригодным для зачисления или может помешать участнику участвовать или завершить исследование.

Группа 3:

  • Сахарный диабет, если он впервые диагностирован, или если гемоглобин A1c (HbA1c) ≥ 9,0%.
  • Активный панкреатит в течение 4 недель после скрининга.
  • Острый коронарный синдром в течение 6 месяцев после скрининга.
  • Серьезная операция в течение 3 месяцев после скрининга.
  • Лечение с помощью терапии Glybera в течение 2 лет после скрининга.
  • Иметь какие-либо другие условия, по мнению исследователя, которые могут помешать участнику принять участие в исследовании или завершить его.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа, ранее не получавшая лечения
Группа, ранее не получавшая лечения, включала объединенную группу участников исследования ISIS 304801-CS7 (CS7-New) и участников, принимавших плацебо в индексных исследованиях (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] и ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), которые должны были получить 300 мг воланесорсена. в виде одного подкожного введения один раз в неделю в течение недель 1-52 этого исследования. Участникам разрешалось корректировать/снижать дозу в соответствии с правилами мониторинга. После визита на 52-й неделе у участников была возможность принять участие в программе расширенного доступа или продолжить лечение 300 мг воланесорсена однократно подкожно один раз в неделю в течение дополнительных 52 недель (недели 53-104), а во Франции участники - еще до 104 недель. в общей сложности 156 недель (от 105 до 156 недель), пока программа расширенного доступа не будет одобрена и не будет доступна в их стране. Участники, которые не участвовали в программе расширенного доступа, должны были войти в 13-недельный период оценки после лечения (PT), а во Франции участники, не продолжающие лечение, должны были войти в 26-недельный период последующего наблюдения PT.
Лекарство: Воланесорсен
300 мг воланесорсена вводят подкожно.
Другие имена:
  • ИСИС 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Экспериментальный: CS6-Воланесорсен
Участники с переходом FCS из индексного исследования ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) после получения воланесорсена должны были получать 300 мг воланесорсена в виде одной подкожной инъекции один раз в неделю в течение недель 1-52 этого исследования. Участникам разрешалось корректировать/снижать дозу в соответствии с правилами мониторинга. После визита на 52-й неделе у участников была возможность принять участие в программе расширенного доступа или продолжить лечение 300 мг воланесорсена в виде одной подкожной инъекции один раз в неделю в течение дополнительных 52 недель (недели 53-104), а во Франции участники , вплоть до дополнительных 104 недель, что в общей сложности составляет 156 недель лечения (от 105 до 156 недель) этого исследования, пока программа расширенного доступа не будет одобрена и доступна в их стране. Участники, не участвовавшие в программе расширенного доступа, должны были пройти 13-недельный период оценки после лечения, а во Франции участники, не продолжавшие лечение, должны были пройти 26-недельный период наблюдения после лечения.
Лекарство: Воланесорсен
300 мг воланесорсена вводят подкожно.
Другие имена:
  • ИСИС 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Экспериментальный: CS16-Воланесорсен
Участники с переходом FCS из индексного исследования ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) после получения воланесорсена должны были получать 300 мг воланесорсена в виде одной подкожной инъекции один раз в неделю в течение недель 1-52 этого исследования. Участникам разрешалось корректировать/снижать дозу в соответствии с правилами мониторинга. После визита на 52-й неделе у участников была возможность принять участие в программе расширенного доступа или продолжить лечение 300 мг воланесорсена в виде одной подкожной инъекции один раз в неделю в течение дополнительных 52 недель (недели 53-104), а во Франции участники , вплоть до дополнительных 104 недель, что в общей сложности составляет 156 недель лечения (от 105 до 156 недель) этого исследования, пока программа расширенного доступа не будет одобрена и доступна в их стране. Участники, не участвовавшие в программе расширенного доступа, должны были пройти 13-недельный период оценки после лечения, а во Франции участники, не продолжавшие лечение, должны были пройти 26-недельный период наблюдения после лечения.
Лекарство: Воланесорсен
300 мг воланесорсена вводят подкожно.
Другие имена:
  • ИСИС 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее процентное изменение триглицеридов натощак (ТГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 3, 6 и 12
Исходный уровень для группы, ранее не получавшей лечения, определяли как среднее значение открытой оценки перед введением дозы в 1-й день и последнего измерения перед открытым 1-м днем. индексное исследование День 1 перед введением дозы и последнее измерение перед индексным исследованием День 1. Значения в момент анализа на 3-м месяце определяли как среднее значений оценок натощак на 12-й неделе (78-й день) и 13-й неделе (85-й день). Момент времени анализа 6-го месяца был в конце 6-го месяца, и значения были определены как средние значения оценок натощак на 25-й неделе (169-й день) и 26-й неделе (176-й день). Значения в момент времени анализа на 12-м месяце определяли как среднее значений оценок натощак на 50-й неделе (344-й день) и 52-й неделе (358-й день).
Исходный уровень и месяцы 3, 6 и 12
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до конца периода наблюдения [до 182-й недели]
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая клинически значимые аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанные с исследованием или применением исследуемого лекарственного препарата, независимо от того, считалось ли НЯ связанным с исследуемый лекарственный продукт. TEAE определяли как любое AE, начавшееся или усугубившееся во время или после первой дозы исследуемого препарата.
От первой дозы исследуемого препарата до конца периода наблюдения [до 182-й недели]

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akcea Therapeutics

Соавторы

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 января 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 августа 2021 г.

Последняя проверка

1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться