El estudio de etiqueta abierta de Approach: un estudio de Volanesorsen (anteriormente IONIS-APOCIIIRx) en participantes con síndrome de quilomicronemia familiar
3 de agosto de 2021 actualizado por: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 The APPROACH Estudio abierto Volanesorsen (ISIS 304801) Un estudio abierto de Volanesorsen administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
Un estudio abierto de volanesorsén (ISIS 304801) administrado por vía subcutánea a participantes con FCS.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, multicéntrico para participantes de FCS que pasan del estudio índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209), participantes de FCS que pasan del estudio índice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) y grupo sin tratamiento previo.
Todos los participantes debían recibir volanesorsén 300 miligramos (mg) una vez por semana durante 52 semanas.
A los participantes se les permitió ajustar/reducir la dosis según las reglas de seguimiento.
Los participantes tenían la opción de continuar con la dosificación durante 52 semanas adicionales (Francia: hasta 104 semanas adicionales para un total de 156 semanas) hasta que se aprobara un programa de acceso ampliado y estuviera disponible en su país.
Los participantes que no participaban en un programa de acceso ampliado debían ingresar a un período de evaluación posterior al tratamiento de 13 semanas (Francia: 26 semanas).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
68
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Ionis Investigative Site
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Cologne, Alemania, 50937
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Sao Paulo, Brasil, 04040-001
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo, Brasil, CEP-05403-000
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Quebec, Canadá, G1V 4W2
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
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Barcelona, España, 08036
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La Coruna, España, 15001
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Madrid, España, 28007
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Sevilla, España, 41013
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Zaragoza, España, 50009
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 94143
- Ionis Investigative Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Ionis Investigative Site
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Marseille Cedex 05, Francia, 13385
- Ionis Investigative Site
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Nantes cedex 1, Francia, 44800
- Ionis Investigative Site
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Cedex 13
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Paris, Cedex 13, Francia, 75013
- Ionis Investigative Site
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Safed, Israel, 13110
- Ionis Investigative Site
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Palermo, Italia, 90127
- Ionis Investigative Site
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Roma, Italia, 00161
- Ionis Investigative Site
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Rome, Italia, 00161
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam-Zuidoost, Países Bajos, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
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Cape Town, Sudáfrica, 7925
- Ionis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio (firmado y fechado) y cualquier autorización requerida por la ley.
- Capaz y dispuesto a participar en un estudio de 65 semanas.
Grupo 1 y 2:
- Finalización satisfactoria de los estudios de índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) o ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) con un perfil de seguridad aceptable, según el criterio del patrocinador y el investigador.
Grupo 3:
- Los participantes que no participaron en los estudios de índice CS6 o CS16 y cumplen con los criterios de inclusión adicionales de FCS pueden inscribirse en el estudio.
- Historia de quilomicronemia.
- Un diagnóstico de FCS (hiperlipoproteinemia tipo 1).
- Triglicéridos en ayunas mayores o iguales a (≥)750 miligramos por decilitro [mg/dL] (8,4 milimoles por litro [mmol/L]) en la selección.
Criterio de exclusión:
- No estar dispuesto a cumplir con los requisitos de estilo de vida durante la duración del estudio.
Grupo 1 y 2:
- Tener cualquier condición nueva o empeoramiento de la condición existente que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación o la finalización del estudio por parte del participante.
Grupo 3:
- Diabetes mellitus si es de diagnóstico reciente o si la hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 9,0%.
- Pancreatitis activa dentro de las 4 semanas posteriores a la selección.
- Síndrome coronario agudo dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
- Cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
- Tratamiento con terapia Glybera dentro de los 2 años posteriores a la selección.
- Tener cualquier otra condición, en opinión del investigador, que podría interferir con la participación o finalización del estudio por parte del participante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo sin tratamiento previo
El grupo sin tratamiento previo incluyó un grupo combinado de participantes del estudio ISIS 304801-CS7 (CS7-New) y participantes con placebo en estudios índice (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] e ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), que recibirían 300 mg de volanesorsén como único SC una vez por semana durante las semanas 1-52 de este estudio.
A los participantes se les permitió ajustar/reducir la dosis según las reglas de seguimiento.
Después de la visita de la semana 52, los participantes tenían la opción de participar en el programa de acceso ampliado o continuar el tratamiento con 300 mg de volanesorsén como una sola SC una vez a la semana durante un máximo de 52 semanas adicionales (semanas 53 a 104) y en los participantes de Francia, hasta 104 semanas adicionales. durante un total de 156 semanas (de la semana 105 a la semana 156) hasta que se aprobó el programa de acceso ampliado y estuvo disponible en su país.
Los participantes que no participaban en el programa de acceso ampliado debían ingresar al período de evaluación posterior al tratamiento (PT) de 13 semanas y, en Francia, los participantes que no continuaban el tratamiento debían ingresar al período de seguimiento de PT de 26 semanas.
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300 mg de volanesorsén administrados vía inyección SC.
Otros nombres:
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Experimental: CS6-Volanesorsen
Los participantes con SFC del estudio índice ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) después de recibir volanesorsén, debían recibir 300 mg de volanesorsén como una única inyección SC una vez a la semana durante las semanas 1 a 52 de este estudio.
A los participantes se les permitió ajustar/reducir la dosis según las reglas de seguimiento.
Después de la visita de la semana 52, los participantes tenían la opción de participar en un programa de acceso ampliado o continuar el tratamiento con 300 mg de volanesorsén como una inyección SC única una vez a la semana durante un máximo de 52 semanas adicionales (semanas 53 a 104) y en Francia los participantes , hasta 104 semanas adicionales para un total de 156 semanas de tratamiento (semanas 105 a semana 156) de este estudio hasta que se aprobara un programa de acceso ampliado y estuviera disponible en su país.
Los participantes que no participaban en un programa de acceso ampliado debían ingresar a un período de evaluación posterior al tratamiento de 13 semanas y, en Francia, los participantes que no continuaban el tratamiento debían ingresar a un período de seguimiento posterior al tratamiento de 26 semanas.
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300 mg de volanesorsén administrados vía inyección SC.
Otros nombres:
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Experimental: CS16-Volanesorsen
Los participantes con SFC del estudio índice ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) después de recibir volanesorsén, debían recibir 300 mg de volanesorsén como una única inyección SC una vez a la semana durante las semanas 1 a 52 de este estudio.
A los participantes se les permitió ajustar/reducir la dosis según las reglas de seguimiento.
Después de la visita de la semana 52, los participantes tenían la opción de participar en un programa de acceso ampliado o continuar el tratamiento con 300 mg de volanesorsén como una inyección SC única una vez a la semana durante un máximo de 52 semanas adicionales (semanas 53 a 104) y en Francia los participantes , hasta 104 semanas adicionales para un total de 156 semanas de tratamiento (semanas 105 a semana 156) de este estudio hasta que se aprobara un programa de acceso ampliado y estuviera disponible en su país.
Los participantes que no participaban en un programa de acceso ampliado debían ingresar a un período de evaluación posterior al tratamiento de 13 semanas y, en Francia, los participantes que no continuaban el tratamiento debían ingresar a un período de seguimiento posterior al tratamiento de 26 semanas.
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300 mg de volanesorsén administrados vía inyección SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual medio desde el inicio en los triglicéridos en ayunas (TG)
Periodo de tiempo: Línea de base y Meses 3, 6 y 12
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El valor inicial para el grupo sin tratamiento previo se definió como el promedio de la evaluación previa a la dosis del día 1 de etiqueta abierta y la última medición antes del día 1 de etiqueta abierta. estudio índice el día 1 evaluación previa a la dosis y la última medición previa al estudio índice el día 1.
Los valores en el momento del análisis del Mes 3 se definieron como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la Semana 12 (Día 78) y la Semana 13 (Día 85).
El punto de tiempo del análisis del Mes 6 fue al final del Mes 6, y los valores se definieron como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la Semana 25 (Día 169) y la Semana 26 (Día 176).
Los valores en el momento del análisis del Mes 12 se definieron como el promedio de las evaluaciones de ayuno de la Semana 50 (Día 344) y la Semana 52 (Día 358).
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Línea de base y Meses 3, 6 y 12
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período de seguimiento [hasta la semana 182]
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el estudio o el uso del producto farmacéutico en investigación, ya sea que el EA se considerara relacionado o no con el producto farmacológico en investigación.
Un TEAE se definió como cualquier EA que comenzó o empeoró en o después de la primera dosis del fármaco del estudio.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período de seguimiento [hasta la semana 182]
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
15 de enero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
15 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de enero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
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