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Der Ansatz Open-Label-Studie: Eine Studie mit Volanesorsen (ehemals IONIS-APOCIIIRx) bei Teilnehmern mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom

3. August 2021 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen (ISIS 304801) Eine offene Studie zu Volanesorsen bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Eine offene Studie zu Volanesorsen (ISIS 304801), das Teilnehmern mit FCS subkutan verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie für FCS-Teilnehmer, die aus der ISIS 304801-CS6 (NCT02211209)-Indexstudie, FCS-Teilnehmer, die aus der ISIS 304801-CS16 (NCT02300233)-Indexstudie wechseln, und der behandlungsnaiven Gruppe. Alle Teilnehmer sollten 52 Wochen lang einmal wöchentlich 300 Milligramm (mg) Volanesorsen erhalten. Den Teilnehmern wurde eine Dosisanpassung/Dosisreduktion auf der Grundlage von Überwachungsregeln gestattet. Die Teilnehmer hatten die Möglichkeit, die Behandlung für weitere 52 Wochen fortzusetzen (Frankreich: bis zu weitere 104 Wochen für insgesamt 156 Wochen), bis ein erweitertes Zugangsprogramm genehmigt wurde und in ihrem Land verfügbar war. Teilnehmer, die nicht an einem erweiterten Zugangsprogramm teilnahmen, mussten in eine 13-wöchige (Frankreich: 26-wöchige) Nachbehandlungsbewertungsphase eintreten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04040-001
        • Ionis Investigative Site
      • Sao Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
        • Ionis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Ionis Investigative Site
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Ionis Investigative Site
  • Frankreich
      • Marseille Cedex 05, Frankreich, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Nantes cedex 1, Frankreich, 44800
        • Ionis Investigative Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Frankreich, 75013
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Safed, Israel, 13110
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Ionis Investigative Site
      • Rome, Italien, 00161
        • Ionis Investigative Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Ionis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
        • Ionis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ionis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Ionis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam-Zuidoost, Niederlande, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Ionis Investigative Site
      • La Coruna, Spanien, 15001
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Ionis Investigative Site
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7925
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Ionis Investigative Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Ionis Investigative Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Ionis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Ionis Investigative Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M23 9LT
        • Ionis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie (unterschrieben und datiert) und jede gesetzlich vorgeschriebene Genehmigung abgeben.
  • Fähigkeit und Bereitschaft zur Teilnahme an einer 65-wöchigen Studie.

Gruppe 1 und 2:

  • Zufriedenstellender Abschluss der Indexstudien ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) oder ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil nach Beurteilung des Sponsors und Prüfarztes.

Gruppe 3:

  • Teilnehmer, die nicht an den CS6- oder CS16-Indexstudien teilgenommen haben und zusätzliche Einschlusskriterien von FCS erfüllen, können sich für die Studie anmelden.
  • Geschichte der Chylomikronämie.
  • Eine Diagnose von FCS (Typ 1 Hyperlipoproteinämie.)
  • Nüchtern-Triglyceride größer oder gleich (≥) 750 Milligramm pro Deziliter [mg/dl] (8,4 Millimol pro Liter [mmol/l]) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht bereit, die Anforderungen des Lebensstils für die Dauer der Studie einzuhalten.

Gruppe 1 und 2:

  • Haben Sie einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands, der den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnte.

Gruppe 3:

  • Diabetes mellitus bei Neudiagnose oder Hämoglobin A1c (HbA1c) ≥ 9,0 %.
  • Aktive Pankreatitis innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening.
  • Akutes Koronarsyndrom innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
  • Behandlung mit Glybera-Therapie innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening.
  • Haben Sie nach Meinung des Prüfarztes andere Bedingungen, die die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsnaive Gruppe
Die behandlungsnaive Gruppe umfasste eine kombinierte Gruppe aus ISIS 304801-CS7 (CS7-Neu)-Studienteilnehmern und Teilnehmern an Placebo in Indexstudien (ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] und ISIS 304801-CS16 [NCT02300233]), die 300 mg Volanesorsen erhalten sollten als einzelner SC einmal wöchentlich für die Wochen 1-52 dieser Studie. Den Teilnehmern wurde eine Dosisanpassung/Dosisreduktion auf der Grundlage von Überwachungsregeln gestattet. Nach dem Besuch in Woche 52 hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, am Expanded-Access-Programm teilzunehmen oder die Behandlung mit 300 mg Volanesorsen als einzelnes SC einmal wöchentlich für bis zu weitere 52 Wochen (Wochen 53-104) und in Frankreich Teilnehmer für bis zu weitere 104 Wochen fortzusetzen für insgesamt 156 Wochen (Wochen 105 bis Woche 156), bis das erweiterte Zugangsprogramm genehmigt und in ihrem Land verfügbar war. Teilnehmer, die nicht am erweiterten Zugangsprogramm teilnahmen, mussten in eine 13-wöchige Nachbehandlungs(PT)-Bewertungsphase eintreten, und in Frankreich mussten Teilnehmer, die die Behandlung nicht fortsetzten, in eine 26-wöchige PT-Nachbeobachtungsphase eintreten.
Arzneimittel: Volanesorsen
300 mg Volanesorsen, verabreicht durch SC-Injektion.
Andere Namen:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Experimental: CS6-Volanesorsen
Teilnehmer mit FCS-Rollover aus der Indexstudie ISIS 304801-CS6 (NCT02211209) nach der Gabe von Volanesorsen sollten 300 mg Volanesorsen einmal wöchentlich als einzelne subkutane Injektion in den Wochen 1 bis 52 dieser Studie erhalten. Den Teilnehmern wurde eine Dosisanpassung/Dosisreduktion auf der Grundlage von Überwachungsregeln gestattet. Nach dem Besuch in Woche 52 hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, an einem erweiterten Zugangsprogramm teilzunehmen oder die Behandlung mit 300 mg Volanesorsen als einmal wöchentliche SC-Injektion für bis zu weitere 52 Wochen (Wochen 53–104) und in Frankreich fortzusetzen , bis zu weiteren 104 Wochen für insgesamt 156 Behandlungswochen (Wochen 105 bis Woche 156) dieser Studie, bis ein erweitertes Zugangsprogramm genehmigt wurde und in ihrem Land verfügbar ist. Teilnehmer, die nicht an einem erweiterten Zugangsprogramm teilnahmen, mussten in eine 13-wöchige Bewertungsphase nach der Behandlung eintreten, und in Frankreich mussten Teilnehmer, die die Behandlung nicht fortsetzten, in eine 26-wöchige Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung eintreten.
Arzneimittel: Volanesorsen
300 mg Volanesorsen, verabreicht durch SC-Injektion.
Andere Namen:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Experimental: CS16-Volanesorsen
Teilnehmer mit FCS-Rollover aus der Indexstudie ISIS 304801-CS16 (NCT02300233) nach der Gabe von Volanesorsen sollten 300 mg Volanesorsen einmal wöchentlich als einzelne subkutane Injektion in den Wochen 1-52 dieser Studie erhalten. Den Teilnehmern wurde eine Dosisanpassung/Dosisreduktion auf der Grundlage von Überwachungsregeln gestattet. Nach dem Besuch in Woche 52 hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, an einem erweiterten Zugangsprogramm teilzunehmen oder die Behandlung mit 300 mg Volanesorsen als einmal wöchentliche SC-Injektion für bis zu weitere 52 Wochen (Wochen 53-104) und in Frankreich fortzusetzen , bis zu weiteren 104 Wochen für insgesamt 156 Behandlungswochen (Wochen 105 bis Woche 156) dieser Studie, bis ein erweitertes Zugangsprogramm genehmigt wurde und in ihrem Land verfügbar ist. Teilnehmer, die nicht an einem erweiterten Zugangsprogramm teilnahmen, mussten in eine 13-wöchige Bewertungsphase nach der Behandlung eintreten, und in Frankreich mussten Teilnehmer, die die Behandlung nicht fortsetzten, in eine 26-wöchige Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung eintreten.
Arzneimittel: Volanesorsen
300 mg Volanesorsen, verabreicht durch SC-Injektion.
Andere Namen:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceride (TG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Monate 3, 6 und 12
Der Ausgangswert für die behandlungsnaive Gruppe wurde als der Durchschnitt der unverblindeten Bewertung vor der Dosiseinnahme an Tag 1 und der letzten Messung vor dem unverblindeten Tag 1 definiert. Der Ausgangswert für die CS6-Volanesorsen- und CS16-Volanesorsen-Armgruppen wurde als Durchschnitt von definiert Indexstudie Tag 1 vor der Dosisbewertung und die letzte Messung vor Indexstudie Tag 1. Die Werte zum Analysezeitpunkt von Monat 3 wurden als Durchschnitt der Fastenbewertungen von Woche 12 (Tag 78) und Woche 13 (Tag 85) definiert. Der Analysezeitpunkt von Monat 6 war am Ende von Monat 6, und die Werte wurden als Durchschnitt der Fastenbewertungen von Woche 25 (Tag 169) und Woche 26 (Tag 176) definiert. Die Werte zum Analysezeitpunkt in Monat 12 wurden als Durchschnitt der Fastenbewertungen in Woche 50 (Tag 344) und Woche 52 (Tag 358) definiert.
Baseline und Monate 3, 6 und 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums [bis Woche 182]
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines klinisch signifikanten anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit definiert, das bzw. die zeitlich mit der Studie oder der Anwendung des Prüfpräparats in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob das AE als damit in Zusammenhang stehend angesehen wurde oder nicht Prüfpräparat. Ein TEAE wurde als jedes AE definiert, das bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments begann oder sich verschlimmerte.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums [bis Woche 182]

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Januar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 304801-CS7
  • 2015-003755-21 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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