접근 공개 연구: 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 있는 참가자의 Volanesorsen(이전 IONIS-APOCIIIRx)에 대한 연구
2021년 8월 3일 업데이트: Akcea Therapeutics
ISIS 304801-CS7 The APPROACH Open Label Study Volanesorsen(ISIS 304801) 가족성 유미소혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 Volanesorsen의 공개 라벨 연구
FCS 참가자에게 피하 투여된 volanesorsen(ISIS 304801)의 공개 라벨 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 ISIS 304801-CS6(NCT02211209) 지수 연구에서 롤오버된 FCS 참가자, ISIS 304801-CS16(NCT02300233) 지수 연구에서 롤오버된 FCS 참가자 및 무치료 그룹을 위한 다중 센터, 공개 라벨 연구입니다.
모든 참가자는 52주 동안 매주 1회 volanesorsen 300mg을 투여 받았습니다.
참가자는 모니터링 규칙에 따라 용량 조정/용량 감소가 허용되었습니다.
참가자들은 자국에서 확장된 액세스 프로그램이 승인되고 이용 가능할 때까지 추가 52주 동안(프랑스: 총 156주 동안 최대 추가 104주) 투약을 계속할 수 있는 선택권을 가졌습니다.
확장 액세스 프로그램에 참여하지 않은 참가자는 13주(프랑스: 26주) 치료 후 평가 기간에 들어갔습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
68
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7925
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam-Zuidoost, 네덜란드, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Berlin, 독일, 13353
- Ionis Investigative Site
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Cologne, 독일, 50937
- Ionis Investigative Site
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California
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Huntington Beach, California, 미국, 94143
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San Francisco, California, 미국, 94143
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo, 브라질, 04040-001
- Ionis Investigative Site
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Sao Paulo, 브라질, CEP-05403-000
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08036
- Ionis Investigative Site
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La Coruna, 스페인, 15001
- Ionis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28007
- Ionis Investigative Site
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Sevilla, 스페인, 41013
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza, 스페인, 50009
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Ionis Investigative Site
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Ionis Investigative Site
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Manchester, 영국, M23 9LT
- Ionis Investigative Site
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Safed, 이스라엘, 13110
- Ionis Investigative Site
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Palermo, 이탈리아, 90127
- Ionis Investigative Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Ionis Investigative Site
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Rome, 이탈리아, 00161
- Ionis Investigative Site
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Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Ionis Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z1Y6
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Ionis Investigative Site
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Ionis Investigative Site
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Marseille Cedex 05, 프랑스, 13385
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Nantes cedex 1, 프랑스, 44800
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Cedex 13
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Paris, Cedex 13, 프랑스, 75013
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 동의서(서명 및 날짜 포함)와 법에서 요구하는 승인을 제공해야 합니다.
- 65주 연구에 참여할 수 있고 참여할 의향이 있습니다.
그룹 1 및 2:
- 스폰서 및 연구자의 판단에 따라 허용 가능한 안전성 프로필을 갖춘 ISIS 304801-CS6(NCT02211209) 또는 ISIS 304801-CS16(NCT02300233) 지표 연구의 만족스러운 완료.
그룹 3:
- CS6 또는 CS16 지수 연구에 참여하지 않았고 FCS의 추가 포함 기준을 충족하는 참가자는 연구에 등록할 수 있습니다.
- 킬로미크론혈증의 병력.
- FCS(1형 고지단백혈증) 진단
- 스크리닝 시 750 밀리그램/데시리터[mg/dL](리터당 8.4밀리몰[mmol/L]) 이상(≥)의 공복 트리글리세리드.
제외 기준:
- 연구 기간 동안 라이프 스타일 요구 사항을 따르기를 꺼립니다.
그룹 1 및 2:
- 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화가 있습니다.
그룹 3:
- 새로 진단되거나 헤모글로빈 A1c(HbA1c)≥ 9.0%인 경우 당뇨병.
- 스크리닝 4주 이내의 활동성 췌장염.
- 스크리닝 6개월 이내의 급성 관상동맥 증후군.
- 검진 후 3개월 이내 대수술.
- 스크리닝 2년 이내에 Glybera 요법으로 치료.
- 참가자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 방해가 될 수 있다고 연구자가 판단하는 다른 조건이 있어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 경험이 없는 그룹
치료 경험이 없는 그룹에는 ISIS 304801-CS7(CS7-New) 연구 참가자와 인덱스 연구(ISIS 304801-CS6 [NCT02211209] 및 ISIS 304801-CS16 [NCT02300233])의 위약 참가자의 조합 그룹이 포함되어 volanesorsen 300mg을 투여 받았습니다. 본 연구의 1-52주 동안 매주 1회 단일 SC로.
참가자는 모니터링 규칙에 따라 용량 조정/용량 감소가 허용되었습니다.
52주차 방문 후 참가자는 확장 액세스 프로그램에 참여하거나 최대 추가 52주(53-104주) 동안 주 1회 단일 SC로 300mg의 볼라네소르센으로 치료를 지속하고 프랑스 참가자의 경우 최대 추가 104주 동안 선택권을 가졌습니다. 확장 액세스 프로그램이 승인되어 해당 국가에서 사용할 수 있을 때까지 총 156주(105주에서 156주) 동안.
확장 액세스 프로그램에 참여하지 않은 참가자는 13주 치료 후(PT) 평가 기간에 들어가고 프랑스에서는 치료를 계속하지 않는 참가자는 26주 PT 추적 기간에 들어갔습니다.
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SC 주사를 통해 300 mg volanesorsen 투여.
다른 이름들:
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실험적: CS6-Volanesorsen
Volanesorsen을 받은 후 ISIS 304801-CS6(NCT02211209) 지수 연구에서 롤오버된 FCS를 가진 참가자는 이 연구의 1-52주 동안 매주 1회 단일 SC 주사로 300mg의 volanesorsen을 받았습니다.
참가자는 모니터링 규칙에 따라 용량 조정/용량 감소가 허용되었습니다.
52주차 방문 후, 참가자들은 확장 접근 프로그램에 참여하거나 최대 추가 52주(53-104주차) 동안 주 1회 단일 SC 주사로 300mg의 볼라네소르센으로 치료를 지속할 수 있는 선택권을 가졌습니다. 프랑스 참가자들은 , 본 연구의 총 156주 치료(105주에서 156주) 동안 최대 추가 104주까지 해당 국가에서 확장 접근 프로그램이 승인되고 이용 가능할 때까지.
확장된 액세스 프로그램에 참여하지 않은 참가자는 13주간의 치료 후 평가 기간에 들어가고 프랑스에서는 치료를 계속하지 않는 참가자는 26주간의 치료 후 추적 기간에 들어갔습니다.
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SC 주사를 통해 300 mg volanesorsen 투여.
다른 이름들:
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실험적: CS16-Volanesorsen
Volanesorsen을 받은 후 ISIS 304801-CS16(NCT02300233) 지수 연구에서 롤오버된 FCS를 가진 참가자는 이 연구의 1-52주 동안 매주 1회 단일 SC 주사로 300mg의 volanesorsen을 받았습니다.
참가자는 모니터링 규칙에 따라 용량 조정/용량 감소가 허용되었습니다.
52주차 방문 후, 참가자들은 확장 접근 프로그램에 참여하거나 최대 추가 52주(53-104주차) 동안 주 1회 단일 SC 주사로 300mg의 볼라네소르센으로 치료를 지속할 수 있는 선택권을 가졌습니다. 프랑스 참가자들은 , 본 연구의 총 156주 치료(105주에서 156주) 동안 최대 추가 104주까지 해당 국가에서 확장 접근 프로그램이 승인되고 이용 가능할 때까지.
확장된 액세스 프로그램에 참여하지 않은 참가자는 13주간의 치료 후 평가 기간에 들어가고 프랑스에서는 치료를 계속하지 않는 참가자는 26주간의 치료 후 추적 기간에 들어갔습니다.
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SC 주사를 통해 300 mg volanesorsen 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 중 트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선 및 3, 6, 12개월
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치료 경험이 없는 그룹에 대한 기준선은 공개 라벨 1일차 투여 전 평가 및 공개 라벨 1일 전 마지막 측정의 평균으로 정의되었습니다. CS6-volanesorsen 및 CS16-volanesorsen 팔 그룹에 대한 기준선은 지수 연구 1일차 투여 전 평가 및 지수 연구 1일 전 마지막 측정.
3개월 분석 시점에서의 값은 12주(78일) 및 13주(85일) 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
6개월 분석 시점은 6개월 말이었고, 값은 25주(169일) 및 26주(176일) 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
12개월 분석 시점의 값은 50주(344일) 및 52주(358일) 단식 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선 및 3, 6, 12개월
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 추적 관찰 기간 종료까지 [최대 182주차]
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유해 사례(AE)는 AE가 다음과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상시험용 약물 제품의 연구 또는 사용과 시간적으로 관련된 모든 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(임상적으로 유의한 비정상 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다. 연구 의약품.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 시 또는 이후에 시작되거나 악화되는 임의의 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 투여부터 추적 관찰 기간 종료까지 [최대 182주차]
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 23일
기본 완료 (실제)
2020년 1월 15일
연구 완료 (실제)
2020년 1월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 15일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 3일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 304801-CS7
- 2015-003755-21 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
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