嚢胞性線維症（S1251N変異）患者におけるGLPG1837の研究 (SAPHIRA2)
2016年10月10日 更新者：Galapagos NV
第 IIa 相、嚢胞性線維症および S1251N 変異を有する被験者における GLPG1837 の 2 回投与の非盲検試験
S1251N変異を持つ少なくとも6人の嚢胞性線維症患者が4週間治療され、それぞれ1用量のGLPG1837を評価する2週間の連続する2つの治療期間からなる。 治療期間後は7～10日間の経過観察期間があります。
研究の過程で、被験者は発生する可能性のある副作用（安全性と忍容性）について検査されます。
汗の塩化物の変化はベースライン以降のバイオマーカーとして評価され、研究全体を通して肺機能の変化（有効性）が調査されます。 血中に存在する GLPG1837 の量 (薬物動態) も測定されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症と確定診断されている18歳以上の男性または女性の対象
- CFTR遺伝子の少なくとも1つの対立遺伝子にゲーティングS1251N CFTR変異がある被験者
- スクリーニング前の少なくとも2週間、現在安定したレジメンでイバカトルによる治療を受けている、またはイバカトルによる治療レジメンを受けていない被験者
- 体重 ≥ 40.0 kg
- -ベースライン前の少なくとも4週間、安定した併用治療レジメンを受けている被験者（イバカトールを除く）
- 気管支拡張薬の投与前または投与後の FEV1 が予測正常値の 40% 以上
- 被験者は非常に効果的な避妊法を使用する必要があります
除外基準:
- イバカトルを含む治療計画を受けており、研究の休薬期間および治療期間中にイバカトルを中止できない、または中止したくない。
- ベースラインから4週間以内の抗真菌薬の併用
- 臨床的に意味のある不安定または制御されていない慢性疾患の病歴
- 肝硬変および門脈圧亢進症
- ベースラインから4週間以内に肺の健康のための医療計画に重大な変更があった場合
- 不安定な肺状態または気道感染症、またはベースラインから4週間以内の肺疾患の治療法の変更
- 肝機能異常
- ECG上の臨床的に重大な異常
- 悪性腫瘍、固形臓器/血液移植の既往
- 腎機能異常
- 30日以内または半減期の5倍以内の別の実験的治療研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GLPG1837 用量 1 および GLPG1837 用量 2
GLPG1837 1日2回、朝夕経口投与、4週間
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GLPG1837 錠剤を朝に 1 錠、夕に GLPG1837 錠を 1 錠、2 週間
GLPG1837 錠剤を朝に 1 錠、夕に GLPG1837 錠を 1 錠、2 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の推移
時間枠：最長9週間
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訪問ごとに有害事象に関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価する
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最長9週間
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実験室パラメータの変化
時間枠：7週間まで
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訪問ごとに異常な検査パラメータに関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価すること
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7週間まで
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心電図の変化
時間枠：7週間まで
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来院ごとに異常な心電図に関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価する
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7週間まで
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バイタルサインの変化
時間枠：最大9週間
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来院ごとに異常なバイタルサインの観点からGLPG1837の安全性と忍容性を評価する
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最大9週間
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身体検査の変化
時間枠：最大9週間
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来院時の異常な身体検査の観点から、GLPG1837 の安全性と忍容性を評価する
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最大9週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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汗の塩化物濃度の変化
時間枠：最長9週間
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GLPG1837 の効果を汗塩化物濃度の変化の観点から評価するため、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター (CFTR) イオン チャネル機能を測定するためのバイオ マーカーは、すべての訪問で
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最長9週間
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スパイロメトリーで評価した肺機能の変化（1秒間の強制呼気量、FEV1）
時間枠：最長9週間
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GLPG1837 の効果を肺機能の変化 (1 秒間の強制呼気量、FEV1) で調査すること
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最長9週間
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GLPG1837 の血漿レベル
時間枠：最大4週間
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来院ごとに1日目から29日目までの血漿中の量を測定することにより、GLPG1837の薬物動態（PK）を特徴付けるため
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最大4週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Olivier Van de Steen, MD, MBA、Galapagos NV
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年1月1日
一次修了 (実際)
2016年8月1日
研究の完了 (実際)
2016年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年2月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月19日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年10月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年10月10日
最終確認日
2016年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。